Aptadir vill väcka tystade gener – tar in 40 miljoner euro

Det Milanobaserade bioteknikbolaget Aptadir Therapeutics har tagit in 40 miljoner euro, motsvarande 45 miljoner dollar, i en såddfinansiering. Pengarna ska hjälpa bolaget att utveckla experimentella RNA-läkemedel mot genetiska sjukdomar och cancer som är svår att behandla. Behandlingarna befinner sig fortfarande på preklinisk nivå och har alltså ännu inte visat effekt hos patienter. 125

Så är tekniken tänkt att fungera

DNA-metylering är en process som kan stänga av gener. Aptadirs så kallade DNMT1-interagerande RNA, förkortat DiR, är utformade för att binda till och hämma enzymet DNMT1. Bolagets idé är att påverka metyleringen vid en viss genetisk plats i stället för att hämma den i hela arvsmassan. 13

Vid Fragile X-syndrom är målet att återaktivera den tystade FMR1-genen. Aptadir pekar ut sjukdomen som ett av sina forskningsområden och beskriver sin läkemedelskandidat Ce-49 som riktad mot den tystade genen. Det är en tänkt behandlingsstrategi, inte ett bevis för att metoden fungerar mot sjukdomen. 413

Bolaget ser också möjliga användningsområden inom andra genetiska sjukdomar och cancer. Grundtanken är att återställa aktiviteten hos gener som tystats genom avvikande metylering. Vilka användningsområden som kan utvecklas vidare, och om metoden kan visa sig både säker och effektiv, återstår att undersöka. 113

Investerarna bakom finansieringen

4BIO Capital ledde rundan. Bland de övriga deltagarna fanns den tidigare investeraren EXTEND, CDP Venture Capital, Indaco Venture Partners, XGEN Venture, CE-Ventures, Angelini Ventures, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech och Club degli Investitori. 325

Finansieringen har beskrivits som den största såddrundan för ett italienskt bioteknikbolag och en av de största i Europa. Det är en rapporterad jämförelse, inte en rangordning som oberoende har verifierats i underlaget här. 2

Fortfarande ett forskningsprojekt

Aptadir är enligt rapporteringen fortfarande i preklinisk fas. Det innebär att bolagets DiR-metod ännu inte är en tillgänglig behandling, och att den föreslagna effekten behöver prövas vidare innan man kan säga om den fungerar på människor. 1

Grundaren och vd:n Giovanni Amabile har beskrivit bolagets inriktning som sjukdomar där en gen som normalt producerar ett protein har tystats. 2 Det sammanfattar bolagets forskningshypotes – men den terapeutiska potentialen behöver fortfarande testas.