Ett 'alltför äventyrligt' försök: En 6-årig flickas död

Det första fallet som Nikolich kommenterade rör en 6-årig flicka som dog på Xinhua-sjukhuset i Shanghai i mars 2025 . Hon fick en experimentell genredigeringsbehandling för en sällsynt genetisk hjärnsjukdom – Snijders Blok-Campeaus syndrom – där viruspartiklar injicerades i hennes ryggrad för att leverera en basredigerare som skulle skriva om en muterad gen . Hon dog inom några dagar till följd av en svår immunreaktion .

Nikolich kallade försöket "alltför äventyrligt" med tanke på hur omogen vetenskapen är . Oberoende experter som granskat fallet har senare uttryckt oro för att säkerhetssignaler i djurstudier kan ha förbisetts och att försöket inte borde ha genomförts . Flickans föräldrar betalade mer än 860 000 dollar för att finansiera det prekliniska arbetet – en finansiell överenskommelse som inte avslöjades i den artikel i Nature som beskrev djurstudierna .

Dödsfallet rapporterades aldrig offentligt förrän Science och Retraction Watch gemensamt publicerade en granskning den 23 juli 2026 . Shanghai Jiao Tong University School of Medicine inledde därefter en omfattande utredning .

Ett andra dödsfall: Försök med Duchennes muskeldystrofi

Det andra fallet rör en pojke med Duchennes muskeldystrofi som dog i Shanghai i augusti 2025 efter att ha fått en hög dos av HuidaGene Therapeutics CRISPR-genredigeringsterapi i en första klinisk prövning på människa . Företaget hänförde dödsfallet till akut andnödssyndrom till följd av en svår immunreaktion mot terapin . Kliniska prövningsregister visar att studien endast inkluderade pojkar i åldern 4 till 8 år .

Det centrala vetenskapliga problemet: Systemiska effekter är fortfarande okända

Nikolich lyfte fram en grundläggande biologisk utmaning som ligger bakom båda tragedierna: forskarna vet fortfarande "inte exakt hur en förändring av en gen påverkar hela kroppen" . Även om teknikerna är någorlunda väletablerade i djurförsök, sa Nikolich att de "verkligen inte har varit lika mogna för mänskliga studier" .

Denna kunskapslucka är särskilt påtaglig för terapier som riktar sig mot nervsystemet, där effekterna av att redigera gener i hjärnan eller ryggmärgen kan få oförutsägbara konsekvenser genom komplexa neurologiska nätverk. De svåra immunreaktioner som setts i båda Shanghai-fallen belyser en kritisk säkerhetsrisk: kroppens immunsystem kan utlösa en dödlig reaktion mot de virusvektorer som används för att leverera redigeringsmekanismerna, även när prekliniska data ser hanterbara ut .

Globala regulatoriska konsekvenser

De icke offentliggjorda dödsfallen har återupplivat debatten om hur tillsynsmyndigheter bör övervaka utredarinitierade försök – en väg som möjliggjort accelererade tester på människor i Kina med mindre tillsyn än standard kliniska prövningar . Liknande accelererade prismodeller diskuteras nu i USA och Europa . Experter betonar att snabb offentliggörande och ärlig utredning av dödsfall är avgörande för att upprätthålla allmänhetens förtroende för genterapier .

Nikolichs bedömning tyder på att en bred samsyn håller på att formas: löftet om CRISPR och basredigeringsteknik är verkligt, men brådskan att nå kliniska prövningar på människor har sprungit om vetenskapen. Tills forskare kan förutsäga och kontrollera hur en genetisk redigering påverkar hela organismen – inte bara målvävnaden – förblir kliniska prövningar på människa en högriskverksamhet.

För familjer som drabbats av svåra genetiska sjukdomar är väntan smärtsam. Men Nikolichs budskap är tydligt: tålamod är inte bara klokt – det är nödvändigt för att undvika att upprepa tragedier som kan underminera hela fältet.

Ett 'alltför äventyrligt' försök: En 6-årig flickas död

Det första fallet som Nikolich kommenterade rör en 6-årig flicka som dog på Xinhua-sjukhuset i Shanghai i mars 2025 . Hon fick en experimentell genredigeringsbehandling för en sällsynt genetisk hjärnsjukdom – Snijders Blok-Campeaus syndrom – där viruspartiklar injicerades i hennes ryggrad för att leverera en basredigerare som skulle skriva om en muterad gen . Hon dog inom några dagar till följd av en svår immunreaktion .

Nikolich kallade försöket "alltför äventyrligt" med tanke på hur omogen vetenskapen är . Oberoende experter som granskat fallet har senare uttryckt oro för att säkerhetssignaler i djurstudier kan ha förbisetts och att försöket inte borde ha genomförts . Flickans föräldrar betalade mer än 860 000 dollar för att finansiera det prekliniska arbetet – en finansiell överenskommelse som inte avslöjades i den artikel i Nature som beskrev djurstudierna .

Dödsfallet rapporterades aldrig offentligt förrän Science och Retraction Watch gemensamt publicerade en granskning den 23 juli 2026 . Shanghai Jiao Tong University School of Medicine inledde därefter en omfattande utredning .

Ett andra dödsfall: Försök med Duchennes muskeldystrofi

Det andra fallet rör en pojke med Duchennes muskeldystrofi som dog i Shanghai i augusti 2025 efter att ha fått en hög dos av HuidaGene Therapeutics CRISPR-genredigeringsterapi i en första klinisk prövning på människa . Företaget hänförde dödsfallet till akut andnödssyndrom till följd av en svår immunreaktion mot terapin . Kliniska prövningsregister visar att studien endast inkluderade pojkar i åldern 4 till 8 år .

Det centrala vetenskapliga problemet: Systemiska effekter är fortfarande okända

Nikolich lyfte fram en grundläggande biologisk utmaning som ligger bakom båda tragedierna: forskarna vet fortfarande "inte exakt hur en förändring av en gen påverkar hela kroppen" . Även om teknikerna är någorlunda väletablerade i djurförsök, sa Nikolich att de "verkligen inte har varit lika mogna för mänskliga studier" .

Denna kunskapslucka är särskilt påtaglig för terapier som riktar sig mot nervsystemet, där effekterna av att redigera gener i hjärnan eller ryggmärgen kan få oförutsägbara konsekvenser genom komplexa neurologiska nätverk. De svåra immunreaktioner som setts i båda Shanghai-fallen belyser en kritisk säkerhetsrisk: kroppens immunsystem kan utlösa en dödlig reaktion mot de virusvektorer som används för att leverera redigeringsmekanismerna, även när prekliniska data ser hanterbara ut .

Globala regulatoriska konsekvenser

De icke offentliggjorda dödsfallen har återupplivat debatten om hur tillsynsmyndigheter bör övervaka utredarinitierade försök – en väg som möjliggjort accelererade tester på människor i Kina med mindre tillsyn än standard kliniska prövningar . Liknande accelererade prismodeller diskuteras nu i USA och Europa . Experter betonar att snabb offentliggörande och ärlig utredning av dödsfall är avgörande för att upprätthålla allmänhetens förtroende för genterapier .

Nikolichs bedömning tyder på att en bred samsyn håller på att formas: löftet om CRISPR och basredigeringsteknik är verkligt, men brådskan att nå kliniska prövningar på människor har sprungit om vetenskapen. Tills forskare kan förutsäga och kontrollera hur en genetisk redigering påverkar hela organismen – inte bara målvävnaden – förblir kliniska prövningar på människa en högriskverksamhet.

För familjer som drabbats av svåra genetiska sjukdomar är väntan smärtsam. Men Nikolichs budskap är tydligt: tålamod är inte bara klokt – det är nödvändigt för att undvika att upprepa tragedier som kan underminera hela fältet.