GCAR1 riktar sig mot GPNMB (glykoprotein non-metastatic melanoma protein B), ett ytprotein som regleras av MiTF-transkriptionsfaktorfamiljen . Behandlingen består av patientens egna T-celler som genetiskt modifierats med en lentiviral vektor för att uttrycka en CAR som innehåller en fullt human enkelkedjig variabel fragment (scFv)-bindningsdomän, härledd från en GPNMB-specifik monoklonal antikropp .
GPNMB uttrycks i hög grad i flera solida tumörtyper, inklusive:
Detta uttrycksmönster gör GPNMB till en kliniskt testad och säkerhetsbeprövad måltavla för immunterapi .
Den första studien i människa för GCAR1 slutfördes 2023 . Hittills har två patienter behandlats i den kliniska prövningen vid Arthur J.E. Child Comprehensive Cancer Centre i Calgary . Resultaten, om än mycket preliminära, är anmärkningsvärda:
Viktig brasklapp: Dessa resultat kommer från ett mycket litet antal patienter (n=2) och har rapporterats i nyhetsartiklar snarare än i en vetenskaplig publikation. De rigorösa fas I-data har ännu inte publicerats i en medicinsk tidskrift.
Den aktuella fas I-studien (NCT07297667, start mars 2026) rekryterar patienter med återfall eller refraktär GPNMB-uttryckande solida tumörer, specifikt :
En separat studie för återfallen ASPS (NCT06813417) är också aktiv .