Två barn dog i hemliga kinesiska genterapiförsök – kritik mot regulatoriska luckor

Det första fallet: en sexårig flicka och en världs första hjärnterapi

Den 24 mars 2025 blev en sexårig flicka med pseudonymen "Mei" den första personen i världen att få en hjärnriktad basredigeringsterapi . Ingreppet utfördes på Xinhua-sjukhuset, knutet till Shanghai Jiao Tong University School of Medicine, och leddes av neuroforskaren Zilong Qiu . Mei led av Snijders Blok–Campeau syndrom, en ovanlig neuroutvecklingsstörning orsakad av en CHD3-genmutation. Tillståndet kan orsaka tal- och intellektuella förseningar men är inte livshotande .

Mei fick en infusion med biljoner AAV-virus som bar en basredigerare i ryggmärgsvätskan . Hon dog sju dagar senare, den 31 mars 2025 . En intern etikkommitté på sjukhuset fastställde att dödsorsaken var trombotisk mikroangiopati utlöst av den höga dosen AAV – en svår immunreaktion som orsakade feber, njursvikt och dödliga blodproppar .

Månader efter Meis död publicerade Qius team en artikel som beskrev det prekliniska arbetet i Nature . Artikeln avslöjade inte att terapin hade testats på en människa, och nämnde inte heller hennes död . Den utelämnade också det faktum att Meis föräldrar hade betalat 860 000 dollar för att finansiera den prekliniska utvecklingen och behandlingen .

Enligt en rapport i Science har familjen bett författarna att dra tillbaka artikeln . Nature inledde därefter en egen utredning av artikeln .

Efterdyningar

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine meddelade den 26 juli 2026 att man hade tillsatt en särskild arbetsgrupp för att genomföra en "omfattande utredning" . Lokala myndigheter bötfällde sjukhuset med cirka 3 600 dollar för brister i tillsyn och registrering, men vidtog inga åtgärder mot ledande forskare .

Det andra fallet: en pojke i ett försök mot Duchennes muskeldystrofi

Separat dog ett barn – enligt uppgift en pojke – i augusti 2025 efter att ha fått en hög dos av en experimentell CRISPR-genterapi för Duchennes muskeldystrofi (DMD) . Terapin, kallad HG302, utvecklades av det Shanghai-baserade företaget HuidaGene Therapeutics och administrerades systemiskt via en AAV9-vektor . Försöket, känt som HG302-01, var en första-i-människa utredarinitierad prövning .

HuidaGenes egen utredning, som inkluderade laboratorietester, immunologisk analys, patologi och en obduktion, tillskrev dödsfallet akut respiratoriskt distress-syndrom (ARDS) som uppstod i samband med svår komplement- och cytokinaktivering efter administrering av hög dos AAV .

Pojkens dödsorsak är slående lik de dödliga biverkningar som setts i andra hög-dos AAV-genbehandlingsförsök för DMD, inklusive ett som genomfördes av Pfizer . HuidaGenes VD, Alvin Luk, hade tidigare medgett att andra AAV-mikrodystrofin-försök hade observerat allvarliga biverkningar, inklusive dödsfall, vid höga doser .

12 månaders tystnad

HuidaGene visste i januari 2026 att man hade tillräckliga data för peer review, men offentliggjorde inte dödsfallet förrän den 5 augusti 2026 – nästan 12 månader efter att det inträffade . Avslöjandet kom först efter påtryckningar från utredande reportrar . Den kliniska prövningsregistreringen hade tyst uppdaterats till "avslutad" i februari 2026 .

Företagets ledare Alvin Luk (VD) och TJ Cradick (CTO) hade tyst lämnat företaget under sommaren 2025, ungefär vid tiden för dödsfallet . Cradick, en USA-baserad genredigeringsexpert, hade varit på företaget i mindre än ett år .

Det regulatoriska kryphålet: Kinas IIT-väg

Båda försöken utnyttjade en unik kinesisk regulatorisk väg: investigator-initiated trial (IIT). Under Kinas kvasi-duala regulatoriska system kan sjukhus genomföra tidiga fas-genbehandlingsstudier efter endast en lokal etisk granskning – utan något godkännande från National Medical Products Administration (NMPA), landets nationella läkemedelsmyndighet . Detta "terapeutiska spår" utformades för att påskynda innovation, men kritiker menar att det har blivit ett farligt kryphål som kringgår oberoende kontroll före försök .

En analys i Nature noterade att dessa försök "leds av läkare-forskare och regleras av hälsomyndigheter, utan inblandning från landets nationella läkemedelsmyndighet" . IIT-modellen i Kina har ökat 11-faldigt från 2015 till 2023, och IIT:er för cell- och genbehandlingar har registrerat över 30 000 deltagare .

Identifierade regulatoriska luckor

• Ingen obligatorisk rapportering av allvarliga biverkningar till en central nationell myndighet.
• Inget krav på offentliggörande av dödsfall i akademiska publikationer.
• Ingen oberoende förhandsgranskning av risk-nytto-balansen, särskilt för icke-livshotande tillstånd.
• Ekonomiska intressekonflikter – som att föräldrar finansierar sitt eget barns försök – behöver inte redovisas .

En ny förordning, men för sent

Kinas statsråd utfärdade i oktober 2025 en ny enhetlig förordning (dekret nr 818), som trädde i kraft den 1 maj 2026, utformad för att täppa till många av dessa luckor . De nya reglerna etablerar en enhetlig styrningsram för IIT:er och kräver vetenskaplig granskning och godkännande av etikkommitté . Inget av de två dödliga försöken omfattades dock av reglerna .

Etisk kritik

Fallen har väckt skarp kritik från experter inom forskningsetik.

Shi Jiayou, professor i juridik vid Renmin University of China, konstaterade att det strider mot principerna om att minimera skada och säkerställa kontrollerbar risk enligt Kinas åtgärder för etisk granskning av livsvetenskaplig och medicinsk forskning att utsätta ett barn med ett icke-livshotande tillstånd för kända dödliga risker .

Ytterligare etiska brister som identifierats av flera experter och Science/Retraction Watch-utredningen inkluderar :

• Samtyckesformuläret för Meis försök listade enligt uppgift inte döden som en möjlig risk .
• Prekliniska djurstudier hade redan visat allvarliga säkerhetssignaler, inklusive dödsfall hos icke-mänskliga primater vid liknande doser, men det mänskliga försöket fortsatte .
• Betalningen på 860 000 dollar från Meis föräldrar skapade en tvångsmässig ekonomisk dynamik och en stor oredovisad intressekonflikt .

Kritiker menar att familjers desperation efter botemedel för sällsynta sjukdomar utnyttjas av ett system som prioriterar snabbhet och prestige framför patientsäkerhet .

Konsekvenser och framtiden

Den omedelbara konsekvensen har blivit en förtroendekris. Avslöjandena hotar att undergräva Kinas ambitiösa strävan att bli en global ledare inom gen- och cellterapi. Vissa forskare och branschföreträdare fruktar att kinesiska beslutsfattare nu kan begränsa den regulatoriska flexibilitet som möjliggjorde den snabba expansionen av genterapiförsök, vilket potentiellt kan bromsa innovation .

Men som en branschobservatör noterade på LinkedIn har Kinas regulatoriska flexibilitet också varit en konkurrensfördel . Den nya IIT-ramen enligt dekret nr 818 kan ge en mer robust tillsynsstruktur, men arvet efter dessa två oredovisade dödsfall kommer sannolikt att forma den globala debatten om hur mycket snabbhet som är värd risken.

Sammanfattning

Två barn dog i separata kinesiska genredigeringsförsök, och deras dödsfall hemlighölls. Huvudbudskapet är att regelverk som utformats för att påskynda utvecklingen av livräddande terapier kan bli farligt tillåtande utan obligatorisk, oberoende tillsyn och transparent rapportering av biverkningar. Skyddsåtgärder som finns i andra stora forskningsekonomier – inklusive oberoende datamövervakningskommittéer, obligatoriska offentliga register och central rapportering av dödsfall – fanns inte på plats för dessa försök.