Två barn dog i hemliga genredigeringsstudier i Kina – här är vad som hände

Det första dödsfallet: Mei, 6 år, Xinhua-sjukhuset – mars 2025

Patienten och behandlingen. En 6-årig flicka, som bara identifieras som ”Mei”, hade diagnosticerats med Snijders-Block-Campeaus syndrom, en sällsynt genetisk neuroutvecklingsstörning. Tillståndet är inte livshotande. Hennes föräldrar samlade in cirka 860 000 dollar för att finansiera en experimentell hjärnriktad basredigeringsterapi vid Xinhua-sjukhuset, som är knutet till Shanghai Jiaotong-universitetets medicinska skola . Studien leddes av neuroforskaren Zilong Qiu .

Vad som hände. Den 24 mars 2025 injicerade en läkare en CRISPR-basredigerare – levererad via ett virus – i vätskan vid basen av Meis ryggrad . Inom några dagar utvecklade hon feber och njurskador. Sju dagar efter injektionen dog hon av trombotisk mikroangiopati, ett tillstånd som orsakar dödliga mikroskopiska blodproppar . Sjukhusets egen etikkommitté drog senare slutsatsen att dödsfallet var ”definitivt relaterat” till behandlingen .

Mörkläggningen. Forskarna uppdaterade aldrig ClinicalTrials.gov eller något annat register. De publicerade därefter en artikel i Nature i början av 2026 som beskrev deras prekliniska djurstudier – utan att nämna att en människa redan hade dött . Utelämnandet inkluderade också att familjen hade finansierat terapin själva . En gemensam granskning av Science och Retraction Watch, publicerad den 23 juli 2026, var den första att avslöja dödsfallet för allmänheten .

Utnyttjade regelverksluckor. Studien var en ”utredarinitierad studie” (investigator-initiated trial – IIT), en kategori som har betydligt svagare tillsyn än företagssponsrade studier . Experter har noterat att Kinas regelverk har ”överlappande ansvarsområden för flera tillsynsmyndigheter och begränsat deltagande av patientgrupper och allmänhet i lagstiftningsprocessen”, vilket skapar luckor som gör att sådana studier kan fortsätta med minimal transparens . Sju oberoende experter som granskade fallet för Science uttryckte oro över att säkerhetssignaler från djurstudier förbisågs och att studien inte borde ha genomförts .

Det andra dödsfallet: Ett barn med Duchennes muskeldystrofi, HuidaGenes HG302-studie – augusti 2025

Patienten och behandlingen. Ett barn (rapporterat som en pojke i flera källor) med Duchennes muskeldystrofi (DMD) var den fjärde och sista patienten som inkluderades i HuidaGenes HG302-01 utredarinitierade studie vid Shanghai Children’s Medical Center . Studien, som inleddes i december 2024, riktade sig till pojkar i åldern 4 till 8 år som fortfarande kunde gå . HG302 använde en CRISPR-baserad DNA-redigeringsterapi som levererades via en hög dos av adenoassocierat virus (AAV) .

Vad som hände. Barnet dog i augusti 2025 av akut respiratoriskt distress syndrom (ARDS) orsakat av en allvarlig immunreaktion mot den högdos AAV-terapi som gavs . HuidaGene bekräftade detta i ett uttalande den 5 augusti 2026 och hänförde dödsfallet till en ”dödlig allvarlig biverkning” .

Mörkläggningen. Dödsfallet rapporterades inte förrän ungefär ett år senare. I februari 2026 uppdaterades det kliniska prövningsregistret för att visa att studien var ”avslutad”, utan någon notering om dödsfallet . Bara veckor innan dödsfallet slutligen avslöjades, i juli 2026, hade HuidaGene presenterat data vid CRISPR Medicine-konferensen och hävdat att HG302 visade ”stark säkerhet utan allvarliga biverkningar, dosbegränsande toxicitet eller större toxiska effekter” . Företagets egen tidigare vd, Alvin Luk, hade tidigare medgivit att högdos AAV-mikrodystrofinstudier från andra utvecklare hade orsakat dödsfall vid höga doser . Dödsfallet avslöjades först av STAT News den 5 augusti 2026, efter månader av granskning .

Viktiga avgångar och tystnad. Efter konferensen blev HuidaGene helt tyst – företaget utfärdade inga pressmeddelanden på 15 månader, under vilken tid både Luk och tekniska direktören TJ Cradick lämnade företaget .

Systematiska misslyckanden i båda fallen

Båda fallen uppvisar en slående uppsättning gemensamma problem:

Efterspel och pågående utredningar

I slutet av juli 2026 meddelade Shanghai Jiaotong-universitetets medicinska skola att man hade tillsatt en arbetsgrupp för att utreda studien vid Xinhua-sjukhuset och den relaterade Nature-publikationen . Universitetet sade att man skulle vidta ”allvarliga åtgärder” beroende på utredningens resultat . Krav har framförts på en fullständig institutionell granskning av Nature-artikeln och eventuell återkallelse eller korrigering .

Meis föräldrar berättade för utredare att läkare inte varnade dem för att deras dotter kunde dö, och att sjukhuset och forskarna dolde dödsfallet . Familjens beslut att dela sin historia drevs av en förhoppning om att andra familjer skulle besparas samma öde .

Bredare implikationer

De två fallen har återuppväckt en global debatt om tillsynen av kliniska genredigeringsstudier, särskilt utredarinitierade studier som kan kringgå den strängare övervakning som tillämpas på företagssponsrade studier. En akademisk granskning från 2025 av Kinas regelverk för genomredigering hade redan identifierat pågående brister, inklusive överlappande myndighetsansvar och begränsat offentligt deltagande . Forskare som kommenterat fallen beskrev dem som att de avslöjade ”allvarliga brister i riskbedömning, transparens och institutionell tillsyn” .

Liknande regelverksluckor som utnyttjats i dessa studier har tidigare dokumenterats i efterdyningarna av 2018 års He Jiankui-skandal med genredigerade barn, som också innebar brott mot etiska och regulatoriska normer i Kina .