6-årig flicka dog efter världens första CRISPR-behandling av hjärnan – dödsfallet hemlighölls

Den experimentella terapin

Världens första CRISPR-behandling riktad mot hjärnan

I mars 2025, på Shanghai Xinhua-sjukhuset – som är knutet till Shanghai Jiao Tong-universitetets medicinska fakultet – fick Mei en ryggmärgsinfusion som innehöll biljoner partiklar av ett adenoassocierat virus (AAV) som konstruerats för att bära ett basredigeringssystem . Målet var att korrigera den enda punktmutationen i hennes CHD3-gen. Terapin var den första i människa av basredigering, en mer exakt version av CRISPR-genredigering som kan ändra en enda nukleotid i DNA-sekvensen.

Den ekonomiska kostnaden

Familjen betalade cirka 860 000 dollar för den experimentella behandlingen, som delvis finansierades av forskarna själva . Familjen samlade ihop pengarna från sina besparingar och från släktingar .

Den dödliga utgången

Död och orsak

Sju dagar efter infusionen dog Mei av en svår immunreaktion – ett katastrofalt inflammatoriskt svar på den höga dosen av virusvektorn . Två dagar efter hennes död höll sjukhusets etikkommitté ett krismöte och konstaterade att hennes död var ”definitivt relaterad” till behandlingen . Dödsorsaken beskrevs senare som trombotisk mikroangiopati, ett tillstånd som ofta utlöses av ett överaktivt immunsvar .

Hemlighållandet

Dödsfallet rapporterades aldrig offentligt. Forskargruppen, ledd av neuroforskaren Qiu Zilong, hade publicerat en konceptvalideringsartikel i Nature i februari 2026 (Vol. 651, s. 785–795) som beskrev basredigeringstekniken hos möss . Artikeln utelämnade helt omnämnandet av Meis behandling eller död. Enligt granskarna togs till och med tack till familjen bort från det slutliga manuskriptet . När Nature kontaktades svarade tidskriften att dess granskare inte kände till den kliniska prövningen eller patientens död under peer review-processen .

Granskningen

Gemensam granskning av Science och Retraction Watch

Den gemensamma granskningen av Science och Retraction Watch, som publicerades den 23 juli 2026, inhämtade officiella dokument, kommunikationsinspelningar och familjens vittnesmål för att avslöja hela historien . Granskningen fann också att djurförsöksdata inför prövningen hade visat oroande tecken, inklusive att fyra apor i en relaterad studie utvecklade lever- och njurproblem, men detta avslöjades inte .

Universitetets svar

Den 26 juli 2026 bekräftade Shanghai Jiao Tong-universitetets medicinska fakultet att man utreder händelsen och uppgav att man ”fäster stor vikt vid saken och har inrättat en särskild arbetsgrupp för att genomföra en omfattande utredning” . Huvudforskaren Qiu Zilong är under utredning .

Regulatoriska brister

• Prövningen var inte registrerad i något internationellt kliniskt prövningsregister .
• Forskarna rapporterade inte dödsfallet till någon tillsynsmyndighet .
• I september 2025 bötfällde lokala hälsomyndigheter Xinhua-sjukhuset med endast cirka 3 600 dollar (2,8万港元) för att inte ha övervakat prövningen på rätt sätt och för felaktig registrering . Läkaren som ansvarade för den kliniska forskningen fick muntlig vägledning .

Bredare implikationer

1. Risken med virusvektorer i hjärnan

Fallet belyser den välkända men underskattade risken för immunreaktioner mot AAV-vektorer, särskilt när höga doser levereras direkt till centrala nervsystemet hos barn. Djurförsöksdata inför prövningen hade redan visat oroande tecken som inte avslöjades fullt ut .

2. Etiken i att behandla icke-livshotande tillstånd

SNIBCPS är en utvecklingsstörning, inte en dödlig sjukdom. Risk-nytto-kalkylen för en högriskexperimentell procedur med genredigering i hjärnan för första gången på en människa med ett icke-dödligt tillstånd granskas nu intensivt . Experter har ifrågasatt om de potentiella fördelarna någonsin kunde rättfärdiga de kända riskerna, särskilt hos ett barn med bara lindriga symtom.

3. Brister i transparens och tillsyn inom Kinas biotekniksektor

Fallet visar att experimentella genterapier kan genomföras i Kina med minimal tillsyn: ingen offentlig registrering av prövningen, inget krav på att rapportera biverkningar till internationella register och svaga påföljder . Böterna på ynka 3 600 dollar anses allmänt vara grovt otillräckliga . Prövningen genomfördes via en regleringsväg för ”utredarinitierade prövningar” (IIT) som inte krävde något godkännande på nationell nivå .

4. Skada på förtroendet för genterapiområdet

Hemlighållandet av ett barns död – följt av publicering av positiva djurdata som om den mänskliga prövningen aldrig ägt rum – riskerar att urholka allmänhetens och myndigheternas förtroende för genredigeringsterapier globalt. Krav på obligatorisk registrering av prövningar, obligatorisk rapportering av biverkningar och strängare oberoende etisk granskning förväntas intensifieras .

5. Potentiella konsekvenser för tidskriften

Eftersom Nature-artikeln utelämnade de mänskliga uppgifterna och dödsfallet, väcks frågor om huruvida artikeln bör korrigeras eller dras tillbaka, och om författarna vilseledde peer review-granskarna . Familjen har formellt bett författarna att dra tillbaka artikeln och har lämnat in ett klagomål till Shanghai Jiao Tong-universitetet .

Central osäkerhet

Även om granskningen är grundligt underbyggd med officiella dokument, kommunikationer och familjens vittnesmål, har de inblandade forskarna – inklusive Qiu Zilong och hans team – ännu inte svarat offentligt i detalj. En representant från universitetets kommunikationsavdelning uppgav först endast att ärendet ”fortfarande utreds” . Det slutliga resultatet av universitetets utredning är också ännu inte klart enligt de senaste rapporterna .

Detta fall representerar ett avgörande ögonblick för genterapiområdet och illustrerar de djupgående konsekvenser som kan uppstå när vetenskaplig ambition överskrider regulatoriska skyddsnät och etisk transparens.