Första mRNA-vaccinet mot barncancerformen neuroblastom krymper tumörer med 70% i preklinisk studie

Så fungerar vaccinet: RALA-nanopartiklar och GPC2-målet

Vaccinet levererar mRNA som kodar för Glypican 2 (GPC2) – en tumörassocierad antigen som uttrycks i hög grad på neuroblastomceller – med hjälp av självmonterande katjoniska RALA-peptidnanopartiklar . RALA-nanopartiklar har tidigare studerats för DNA-vaccination, bland annat vid prostatacancer, där de framgångsrikt levererade pDNA och framkallade tumörspecifika immunsvar . Denna mRNA-plattform är ett betydande framsteg jämfört med tidigare nanopartikelbaserade metoder mot neuroblastom, där man bland annat undersökt nanopartiklar täckta med bakteriemembran i kombination med strålning för att uppnå tumörregression .

En viktig detalj är att GPC2 finns i förhöjda nivåer i flera olika cancerformer hos både vuxna och barn, vilket innebär att plattformen är utformad för att snabbt kunna anpassas till andra cancerformer som uttrycker GPC2 .

Den modulära plattformen: "LEGO-klossar"

Dr. Piskareva beskriver teknologin som "som LEGO-klossar" – olika komponenter kan bytas ut för att skräddarsy vaccinet med hög precision för enskilda patienter eller för olika tumörmål . Denna modularitet är en viktig skillnad jämfört med befintliga mRNA-vacciner mot cancer, som hittills har gjort störst kliniska framsteg mot melanom, bukspottkörtelcancer och icke-småcellig lungcancer. Dessa vacciner bygger oftast på personliga neoantigenmetoder eller fasta antigener . Genom att rikta in sig på en delad antigen (GPC2) snarare än patientspecifika mutationer skulle denna plattform kunna utvecklas som en färdigbehandling för en specifik patientgrupp.

Varför det är viktigt: Det akuta behovet av nya behandlingar mot neuroblastom

Neuroblastom står för 15 % av alla barncancerrelaterade dödsfall, och 80 % av patienter med högriskneuroblastom svarar inte på dagens standardbehandlingar . Återfallssjukdom är särskilt svårbehandlad. Innan denna studie hade inga experimentella eller kliniska data om ett mRNA-vaccin mot neuroblastom publicerats . Även om mRNA-vacciner har visat lovande resultat mot hjärntumörer som glioblastom, och nanopartikelsystem aktivt undersöks för att passera blod-hjärnbarriären , är detta det första direkta beviset på att ett mRNA-vaccin specifikt kan rikta in sig på neuroblastom.

Tidigt stadium, men en tydlig milstolpe

Som Dr. Piskareva själv säger: "Vi är i början av vägen för utveckling av mRNA-vaccin, men den första milstolpen är framgångsrikt avklarad." Resultaten kommer från musmodeller, och det återstår ett betydande arbete innan kliniska prövningar på människa kan inledas. Viktiga nästa steg inkluderar toxikologiska studier – liknande det arbete som pågår med andra mRNA-vacciner mot cancer som testas på råttor och grisar – samt optimering av nanopartikel-leveranssystemet för kliniskt bruk.

Finansiering och samarbete

Studien genomfördes i samarbete med School of Pharmacy vid Queen's University Belfast och finansierades av Irish Research Council, Higher Education Authority, Health Research Board och The Conor Foley Neuroblastoma Cancer Research Foundation . Den fullständiga, fritt tillgängliga artikeln finns i Molecular Therapy Oncology (DOI: 10.1016/j.omton.2026.201244) .