Первый нейротаргет, найденный ИИ: что означает прорыв Recursion и Genentech

Это первый нейронаучный проект, продвинувшийся в рамках партнёрства, объявленного в 2021 году . Важно, однако, понимать: речь пока идёт о выборе и валидации мишени, а не о готовом лекарстве или доказанной эффективности у пациентов.

Как ИИ искал мишень среди триллионов клеток

Результат стал следствием не одной удачной гипотезы, а многоэтапной системы, в которой масштабные биологические эксперименты сочетались с машинным обучением.

1. Карта нейронов — фундаментальная модель для огромного массива данных

Команды вырастили более 1 триллиона нейрональных клеток, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека (hiPSC). Затем они по отдельности отключили с помощью CRISPR каждый из более чем 17 000 белок-кодирующих генов, сделали свыше 30 миллионов изображений клеток и обучили специализированную фундаментальную модель интерпретировать получившуюся фенотипическую карту .

Такая карта позволяет сопоставлять генетическое вмешательство с изменениями внешнего вида и поведения клеток. Иными словами, система ищет не просто «активный ген», а связь между изменением конкретного гена и биологическими признаками, характерными для болезни.

Этот массив данных не следует смешивать с созданной ранее Microglia Map — картой микроглии, иммунных клеток мозга, представленной в октябре 2025 года . Обе карты появились в рамках одного сотрудничества, но мишень, продвинутая в новую программу, была получена из более масштабной карты нейронов .

2. Полный геномный поиск с помощью ИИ

Вместо последовательной проверки отдельных предположений фундаментальная модель сравнила результаты воздействия на все исследованные гены с известными факторами неврологических заболеваний. Кандидатов ранжировали по их биологической связи с путями, имеющими отношение к болезни .

Такой подход превращает ИИ в инструмент генерации гипотез: он помогает заметить неожиданные взаимосвязи, которые при ручном анализе могли бы оставаться незамеченными годами.

3. Тройная экспериментальная проверка

До следующего этапа дошли только кандидаты, прошедшие три уровня валидации :

• проверка сигнального пути — ведёт ли себя мишень так, как предсказывает модель;
• функциональная проверка — вызывают ли манипуляции с мишенью значимые изменения в человеческих нейронах;
• проверка на модели заболевания — меняется ли при воздействии на мишень фенотип, связанный с болезнью.

Ключевое различие: продвинутая мишень пришла из карты нейронов, тогда как Microglia Map была отдельным, более ранним проектом, посвящённым иммунным клеткам мозга. Обе карты создавались в рамках сотрудничества Recursion, Roche и Genentech .

Почему это важно для разработки лекарств с помощью ИИ

Первый убедительный результат в нейронауке

Нейродегенеративные заболевания особенно трудны для фармацевтических исследований: мозг сложен, многие процессы зависят от взаимодействия разных типов клеток, а результаты лабораторных моделей не всегда переносятся на человека. Поэтому появление новой мишени, которая прошла биологическую и функциональную проверку, имеет значение как раннее подтверждение работоспособности ИИ-подхода в одной из самых проблемных областей медицины .

Масштаб становится конкурентным преимуществом

Сотрудничество показало, как сочетание автоматизированных лабораторий, геномных вмешательств и фундаментальных моделей может системно искать новые закономерности в биологии. Теоретически такой процесс способен заменить многолетнюю последовательную проверку отдельных гипотез более широким поиском по всему геному .

Новые мишени пытаются сделать менее рискованными

Команды начинают с известных генетических и биологических данных о заболеваниях, а затем ищут по всему геному родственные механизмы. Это не устраняет риск неудачи, но может снизить неопределённость при выборе малоизученной мишени — за счёт перехода от последовательных догадок к проверяемой системе генерации гипотез .

По словам генерального директора Recursion Наджат Хан, это первая из до 40 потенциальных программ, которые могут появиться в рамках сотрудничества . На сегодняшний день партнёрство принесло компании 216 млн долларов авансовых и этапных выплат .

ИИ-фонд в фарме: рынок сделок превысил 55 млрд долларов

Прорыв Recursion и Genentech вписывается в более широкий рост инвестиций в ИИ для разработки лекарств.

Основные показатели

• С января 2025 года по июль 2026 года крупные фармкомпании объявили о вложениях более 22 млрд долларов в ИИ-биотехнологии и вычислительную разработку лекарств через сделки M&A, партнёрства и лицензирование .
• Венчурное финансирование ИИ-разработчиков лекарств достигло примерно 11 млрд долларов в 2025 году — 348 сделок против примерно 8,9 млрд долларов и 264 сделок годом ранее .
• Совокупный объём партнёрств и сделок M&A в сфере ИИ/машинного обучения для открытия лекарств в 2024–2025 годах превысил 55 млрд долларов .
• В первом квартале 2026 года состоялось 36 крупных ИИ-партнёрств — вдвое больше, чем 18 годом ранее .

Крупные недавние соглашения

От ставки на одну молекулу к инфраструктуре

В 2025–2026 годах фармкомпании всё чаще вкладываются не в лицензирование отдельных кандидатов, а в платформы, способные генерировать множество программ одновременно. Слияние Recursion и Exscientia и рост крупных платформенных соглашений указывают на то, что ИИ постепенно превращается из экспериментального инструмента в часть базовой инфраструктуры фармацевтических исследований .

При этом большие суммы часто представляют собой потенциальные выплаты, зависящие от достижения исследовательских, клинических и коммерческих этапов. Поэтому объём сделки не равен немедленным инвестициям или гарантированной стоимости будущего препарата.

Как FDA и EMA оформляют правила для ИИ

Регуляторы также переходят от отдельных разъяснений к более формальной системе требований.

• Январь 2025 года. FDA опубликовало первый проект документа Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products. В нём предложена основанная на риске система оценки достоверности ИИ-модели для конкретной цели применения .
• Январь 2026 года. FDA и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) совместно выпустили Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development — набор принципов для использования ИИ при получении доказательств на всех этапах жизненного цикла лекарственного препарата .

Главное понятие здесь — достоверность модели: разработчик должен показать, что конкретный ИИ-инструмент подходит для заявленной задачи и даёт надёжный результат в соответствующем контексте применения .

Есть и важная оговорка: проект руководства FDA от января 2025 года касается ИИ, который формирует данные для регуляторных решений о безопасности, эффективности или качестве лекарств, и прямо не распространяется на использование ИИ для открытия лекарств . Это означает, что формирование правил для ИИ в самой ранней фазе drug discovery остаётся отдельной задачей.

Итог

Случай Recursion и Genentech — это не доказательство того, что ИИ уже создаёт готовые лекарства. Но это первый конкретный пример в рамках данного сотрудничества, когда ИИ-ориентированная биологическая платформа помогла выявить новую нейронаучную мишень, а совместная команда экспериментально её подтвердила и перевела в программу ранней разработки .

На фоне сделок объёмом десятки миллиардов долларов и появления общих принципов FDA и EMA отрасль постепенно смещает главный вопрос. Теперь обсуждается уже не только то, способен ли ИИ находить мишени, а то, насколько быстро такие находки смогут пройти доклинические и клинические испытания и превратиться в препараты для пациентов.