Как Aptadir надеется «включать» выключенные гены

Миланская Aptadir Therapeutics привлекла €40 млн ($45 млн) в посевном раунде. Компания разрабатывает экспериментальные РНК-препараты для генетических заболеваний и некоторых видов рака, которые трудно поддаются лечению. В центре её подхода — молекулы DiR, призванные препятствовать метилированию ДНК в определённых участках генома и тем самым потенциально возвращать активность выключенным генам. Разработка пока находится на доклинической стадии: её действие у пациентов ещё не доказано. 125

Идея — воздействовать на конкретный ген

Метилирование ДНК — один из механизмов, способных подавлять активность генов. Aptadir разрабатывает DiR — РНК, взаимодействующие с ферментом DNMT1, который участвует в этом процессе. По замыслу компании, такие молекулы должны связываться с DNMT1 и мешать метилированию в конкретном участке генома, а не подавлять его повсеместно. 13

Один из исследуемых примеров — синдром ломкой Х-хромосомы. Здесь цель Aptadir — реактивировать выключенный ген FMR1. Кандидат компании Ce-49 описан как разработка, направленная на этот ген. Но это пока предполагаемый механизм терапии, а не подтверждённый способ лечить синдром. 413

Компания рассматривает тот же принцип и для других редких заболеваний и онкологических направлений: если патологическое метилирование выключило нужный ген, его восстановление могло бы иметь терапевтический эффект. Среди заявленных направлений Aptadir — онкология и редкие заболевания. Какие программы будут развиваться дальше и окажется ли подход безопасным и эффективным, пока неизвестно. 113

Кто вложился в раунд на €40 млн

Средства предназначены для продвижения РНК-препаратов Aptadir для трудноизлечимых генетических заболеваний. Компания также развивает платформу с возможным применением в лечении некоторых видов рака. 125

Раунд возглавила 4BIO Capital. В числе инвесторов — прежний инвестор компании EXTEND, CDP Venture Capital, Indaco Venture Partners, XGEN Venture, CE-Ventures, Angelini Ventures, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech и Club degli Investitori. 325

В публикациях раунд называют крупнейшим посевным финансированием итальянской биотех-компании и одним из крупнейших в Европе. Это сообщаемая в прессе оценка; представленные материалы не содержат независимого сравнения всех подобных раундов. 2

Пока не лечение, а исследовательская программа

На момент привлечения финансирования Aptadir находилась на доклинической стадии. Это значит, что речь идёт о разработке и исследованиях до испытаний терапии на людях, а не о доступном пациентам препарате. 1

Основатель и генеральный директор компании Джованни Амабиле описывал её фокус как заболевания, при которых ген, обычно отвечающий за выработку белка, оказывается выключен. 2 Это объясняет логику проекта, но его медицинский потенциал ещё предстоит проверить в ходе дальнейшей разработки и клинических испытаний.