«Слишком смелое» испытание: смерть 6-летней девочки

Первый случай, о котором высказался Ни́колич, — гибель 6-летней девочки в больнице «Синьхуа» (Шанхай) в марте 2025 года . Ей ввели экспериментальный препарат для лечения редкого генетического заболевания мозга — синдрома Снейдерс-Блок-Кампо. Вирусные частицы впрыснули в спинномозговой канал, чтобы доставить «базовый редактор», способный исправить мутировавший ген . Ребёнок скончался в течение нескольких дней от тяжёлой иммунной реакции .

Ни́колич назвал это испытание «слишком смелым» для текущего уровня развития науки . Независимые эксперты, изучившие обстоятельства, выразили обеспокоенность тем, что сигналы опасности в исследованиях на животных могли быть проигнорированы, и что испытание не должно было проводиться . Родители девочки заплатили более 860 000 долларов на финансирование доклинической работы — этот финансовый аспект не был раскрыт в статье Nature, где описывались эксперименты на животных .

О смерти не сообщалось публично до тех пор, пока журнал Science и портал Retraction Watch не опубликовали совместное расследование 23 июля 2026 года . После этого Шанхайский университет транспорта (Медицинская школа) начал всестороннюю проверку .

Вторая смерть: испытание терапии миодистрофии Дюшенна

Второй случай — смерть мальчика с миодистрофией Дюшенна в Шанхае в августе 2025 года после получения высокой дозы CRISPR-терапии от компании HuidaGene Therapeutics в рамках первого в мире испытания на человеке . Компания объяснила гибель острым респираторным дистресс-синдромом на фоне тяжёлой иммунной реакции на препарат . Согласно записям клинических испытаний, в исследование включали только мальчиков в возрасте от 4 до 8 лет .

Главная научная проблема: системные эффекты до сих пор неизвестны

Ни́колич указал на фундаментальную биологическую проблему, которая лежит в основе обеих трагедий: учёные до сих пор «точно не знают, как изменение одного гена повлияет на весь организм» . По его словам, хотя методы достаточно хорошо отработаны на животных, они «ещё не созрели для исследований на людях» .

Этот пробел в понимании особенно остро проявляется в терапии нервной системы, где эффекты редактирования генов в мозге или спинном мозге могут непредсказуемо распространяться по сложным нейронным сетям. Тяжёлые иммунные реакции, наблюдавшиеся в обоих шанхайских случаях, подчёркивают критический риск: иммунная система организма может вызвать смертельный ответ на вирусные векторы, используемые для доставки редактирующего механизма, даже если доклинические данные казались приемлемыми .

Последствия для глобального регулирования

Нераскрытые смерти вновь открыли дискуссию о том, как регуляторы должны контролировать исследовательские испытания (investigator-initiated trials) — путь, который в Китае позволил ускорить тестирование на людях при меньшем надзоре, чем в стандартных клинических исследованиях . Аналогичные ускоренные модели испытаний сейчас обсуждаются в США и Европе . Эксперты подчёркивают, что своевременное раскрытие информации и честное расследование смертей имеют первостепенное значение для сохранения доверия общества к генной терапии .

Оценка Ни́колича свидетельствует о формировании широкого консенсуса: потенциал CRISPR и технологий базового редактирования реален, но поспешный переход к испытаниям на людях опередил развитие науки. Пока исследователи не смогут предсказывать и контролировать, как генетическая правка повлияет на весь организм — а не только на целевую ткань, — испытания на людях остаются крайне рискованным предприятием.

Для семей, столкнувшихся с тяжёлыми генетическими заболеваниями, ожидание мучительно. Но посыл Ни́колича ясен: терпение — это не просто осторожность, это необходимость, чтобы избежать повторения трагедий, которые могут подорвать доверие ко всей области генной терапии.

«Слишком смелое» испытание: смерть 6-летней девочки

Первый случай, о котором высказался Ни́колич, — гибель 6-летней девочки в больнице «Синьхуа» (Шанхай) в марте 2025 года . Ей ввели экспериментальный препарат для лечения редкого генетического заболевания мозга — синдрома Снейдерс-Блок-Кампо. Вирусные частицы впрыснули в спинномозговой канал, чтобы доставить «базовый редактор», способный исправить мутировавший ген . Ребёнок скончался в течение нескольких дней от тяжёлой иммунной реакции .

Ни́колич назвал это испытание «слишком смелым» для текущего уровня развития науки . Независимые эксперты, изучившие обстоятельства, выразили обеспокоенность тем, что сигналы опасности в исследованиях на животных могли быть проигнорированы, и что испытание не должно было проводиться . Родители девочки заплатили более 860 000 долларов на финансирование доклинической работы — этот финансовый аспект не был раскрыт в статье Nature, где описывались эксперименты на животных .

О смерти не сообщалось публично до тех пор, пока журнал Science и портал Retraction Watch не опубликовали совместное расследование 23 июля 2026 года . После этого Шанхайский университет транспорта (Медицинская школа) начал всестороннюю проверку .

Вторая смерть: испытание терапии миодистрофии Дюшенна

Второй случай — смерть мальчика с миодистрофией Дюшенна в Шанхае в августе 2025 года после получения высокой дозы CRISPR-терапии от компании HuidaGene Therapeutics в рамках первого в мире испытания на человеке . Компания объяснила гибель острым респираторным дистресс-синдромом на фоне тяжёлой иммунной реакции на препарат . Согласно записям клинических испытаний, в исследование включали только мальчиков в возрасте от 4 до 8 лет .

Главная научная проблема: системные эффекты до сих пор неизвестны

Ни́колич указал на фундаментальную биологическую проблему, которая лежит в основе обеих трагедий: учёные до сих пор «точно не знают, как изменение одного гена повлияет на весь организм» . По его словам, хотя методы достаточно хорошо отработаны на животных, они «ещё не созрели для исследований на людях» .

Этот пробел в понимании особенно остро проявляется в терапии нервной системы, где эффекты редактирования генов в мозге или спинном мозге могут непредсказуемо распространяться по сложным нейронным сетям. Тяжёлые иммунные реакции, наблюдавшиеся в обоих шанхайских случаях, подчёркивают критический риск: иммунная система организма может вызвать смертельный ответ на вирусные векторы, используемые для доставки редактирующего механизма, даже если доклинические данные казались приемлемыми .

Последствия для глобального регулирования

Нераскрытые смерти вновь открыли дискуссию о том, как регуляторы должны контролировать исследовательские испытания (investigator-initiated trials) — путь, который в Китае позволил ускорить тестирование на людях при меньшем надзоре, чем в стандартных клинических исследованиях . Аналогичные ускоренные модели испытаний сейчас обсуждаются в США и Европе . Эксперты подчёркивают, что своевременное раскрытие информации и честное расследование смертей имеют первостепенное значение для сохранения доверия общества к генной терапии .

Оценка Ни́колича свидетельствует о формировании широкого консенсуса: потенциал CRISPR и технологий базового редактирования реален, но поспешный переход к испытаниям на людях опередил развитие науки. Пока исследователи не смогут предсказывать и контролировать, как генетическая правка повлияет на весь организм — а не только на целевую ткань, — испытания на людях остаются крайне рискованным предприятием.

Для семей, столкнувшихся с тяжёлыми генетическими заболеваниями, ожидание мучительно. Но посыл Ни́колича ясен: терпение — это не просто осторожность, это необходимость, чтобы избежать повторения трагедий, которые могут подорвать доверие ко всей области генной терапии.