Два ребёнка погибли в скрытых китайских испытаниях генной терапии

Первый случай: 6-летняя девочка и первая в мире мозговая терапия

24 марта 2025 года 6-летняя девочка под псевдонимом «Мэй» стала первым человеком в мире, получившим терапию редактирования оснований, направленную на мозг . Процедура прошла в больнице Синьхуа, входящей в состав Медицинской школы Шанхайского университета Цзяо Тун, и проводилась под руководством нейробиолога Цзылуна Цю . У Мэй был синдром Снейдерса Блок-Кампо, редкое нейроонтогенетическое расстройство, вызванное мутацией гена CHD3. Это состояние может вызывать задержки речи и интеллектуальную недостаточность, но не является угрожающим для жизни .

Мэй получила инфузию триллионов AAV-вирусов, несущих редактор оснований, в спинномозговую жидкость . Она умерла через семь дней, 31 марта 2025 года . Внутренний этический комитет больницы установил причиной смерти тромботическую микроангиопатию, вызванную введением высокой дозы AAV — тяжелую иммунную реакцию, которая привела к лихорадке, почечной недостаточности и смертельному тромбозу .

Через несколько месяцев после смерти Мэй команда Цю опубликовала статью, описывающую доклиническую работу в журнале Nature . В статье не сообщалось, что терапия была протестирована на человеке, и не упоминалась ее смерть . В ней также была упущена информация о том, что родители Мэй заплатили 860 000 долларов на финансирование доклинической разработки и лечения .

Согласно отчету в Science, семья попросила авторов отозвать статью . Nature впоследствии начало собственное расследование в отношении статьи .

Последствия

Медицинская школа Шанхайского университета Цзяо Тун объявила 26 июля 2026 года, что создала специальную рабочую группу для проведения «всестороннего расследования» . Местные власти оштрафовали больницу примерно на 3600 долларов за нарушения в области надзора и регистрации, но не применили санкций к ведущему исследователю .

Второй случай: Мальчик в испытании терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Отдельно ребенок, как сообщается, мальчик младшего возраста, умер в августе 2025 года после получения высокой дозы экспериментальной CRISPR-терапии от мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) . Терапия, названная HG302, была разработана шанхайской компанией HuidaGene Therapeutics и вводилась системно через вектор AAV9 . Испытание, известное как HG302-01, было первым исследованием, инициированным исследователем на людях .

Собственное расследование HuidaGene, включавшее лабораторные тесты, иммунологический анализ, патологию и вскрытие, объяснило смерть острым респираторным дистресс-синдромом (ОРДС), возникшим на фоне тяжелой активации комплемента и цитокинов после введения высокой дозы AAV .

Причина смерти мальчика поразительно схожа с фатальными побочными эффектами, наблюдаемыми в других испытаниях AAV-генной терапии МДД с высокими дозами, в том числе в одном, проведенном Pfizer . Генеральный директор HuidaGene Элвин Лак ранее признавал, что в других испытаниях AAV микродистрофина наблюдались серьезные нежелательные явления, включая смерть, при высоких дозах .

12-месячное молчание

HuidaGene знала к январю 2026 года, что у нее достаточно данных для рецензирования, но не разглашала информацию о смерти публично до 5 августа 2026 года — почти через 12 месяцев после того, как это произошло . Разглашение произошло только после расследовательского давления со стороны журналистов . Запись в реестре клинических испытаний была тихо обновлена до «завершено» в феврале 2026 года .

Руководители компании Элвин Лак (генеральный директор) и Ти Джей Крэдик (технический директор) тихо покинули свои посты летом 2025 года, примерно во время смерти . Крэдик, исполнительный директор по редактированию генов, базирующийся в США, проработал в компании менее года .

Регуляторная лазейка: путь IIT в Китае

Оба испытания использовали уникальный для Китая регуляторный путь: исследовательское инициативное испытание (ИИИ, или IIT). В рамках квази-двухтрековой системы регулирования Китая больницы могут проводить ранние исследования генной терапии только после локального этического одобрения, без какого-либо одобрения со стороны Национального управления медицинской продукции (NMPA) — государственного регулятора лекарственных средств страны . Этот «терапевтический путь» был разработан для ускорения инноваций, но критики утверждают, что он стал опасной лазейкой, обходящей независимый предварительный контроль .

Анализ Nature отметил, что эти испытания «проводятся врачами-исследователями и регулируются органами здравоохранения, без участия государственного регулятора лекарственных средств страны» . Количество IIT в Китае выросло в 11 раз с 2015 по 2023 год, причем IIT для клеточной и генной терапии охватили более 30 000 участников .

Ключевые пробелы в регулировании

• Отсутствие обязательного сообщения о серьезных нежелательных явлениях в центральный государственный орган.
• Отсутствие требования об обязательном публичном раскрытии фактов смерти в академических публикациях.
• Отсутствие независимой предварительной оценки соотношения риск-польза, особенно для состояний, не угрожающих жизни.
• Финансовые конфликты интересов — например, финансирование родителями собственных испытаний своих детей — не обязательны к раскрытию .

Новое регулирование, но слишком поздно

Государственный совет Китая обнародовал новый единый нормативный акт (Постановление № 818) в октябре 2025 года, вступивший в силу 1 мая 2026 года, призванный устранить многие из этих пробелов . Новые правила устанавливают единую систему управления IIT и требуют проведения научной экспертизы и одобрения этического комитета . Однако ни одно из двух фатальных испытаний не подпало под его действие .

Этическая критика

Эти случаи вызвали резкое осуждение со стороны экспертов в области исследовательской этики.

Ши Цзяю, профессор права в Университете Жэньминь (Китай), заявил, что подвергать ребенка с не угрожающим жизни состоянием известным смертельным рискам нарушает принципы минимизации вреда и обеспечения контролируемого риска в соответствии с китайскими «Мерами по этической экспертизе наук о жизни и медицинских исследований» .

Дополнительные этические нарушения, выявленные несколькими экспертами и расследованием Science / Retraction Watch, включают :

• В форме информированного согласия для испытания Мэй, предположительно, смерть не была указана как возможный риск .
• Доклинические исследования на животных уже показали серьезные сигналы безопасности, включая смерть у нечеловекообразных приматов при аналогичных дозах, тем не менее испытание на людях было проведено .
• Платеж в размере 860 000 долларов от родителей Мэй создал принудительную финансовую динамику и крупный нераскрытый конфликт интересов .

Критики утверждают, что отчаяние семей, ищущих лекарства от редких заболеваний, эксплуатируется системой, которая ставит скорость и престиж выше безопасности пациентов .

Последствия и будущее

Непосредственным следствием стал кризис доверия. Разоблачения угрожают подорвать амбициозный курс Китая на то, чтобы стать мировым лидером в области генной и клеточной терапии. Некоторые ученые и представители отрасли опасаются, что китайские политики могут теперь ограничить регуляторную гибкость, которая позволила быстро расширить испытания генной терапии, что потенциально замедлит инновации .

Однако, как заметил один из наблюдателей отрасли в LinkedIn, регуляторная гибкость Китая также была его конкурентным преимуществом . Новая структура IIT в соответствии с Постановлением № 818 может обеспечить более надежную систему надзора, но наследие этих двух неразглашенных смертей, вероятно, сформирует глобальные дебаты о том, насколько скорость оправдывает риск.

Суть

Два ребенка погибли в отдельных китайских испытаниях генной терапии, и их смерти были скрыты. Главный вывод заключается в том, что нормативные рамки, предназначенные для ускорения разработки жизненно важных методов лечения, могут стать опасно попустительскими без обязательного, независимого надзора и прозрачного раскрытия нежелательных явлений. Меры защиты, существующие в других крупных исследовательских экономиках — включая независимые комитеты по мониторингу данных, обязательные публичные реестры и централизованное сообщение о смертельных случаях — отсутствовали в этих испытаниях.