Два ребёнка погибли в скрытых китайских испытаниях генного редактирования: что пошло не так

Первая смерть: Мэй, 6 лет, больница Синьхуа — март 2025

Пациент и терапия. Шестилетняя девочка, известная под псевдонимом «Мэй», страдала синдромом Снейдерса-Блока-Кампо, редким генетическим нейроонтогенетическим расстройством. Это состояние не угрожает жизни. Её родители собрали примерно 860 000 долларов США, чтобы профинансировать экспериментальную терапию редактирования оснований (base editing) в больнице Синьхуа, входящей в состав Шанхайской медицинской школы университета Цзяотун . Испытание возглавлял нейробиолог Цзылун Цю .

Что произошло. 24 марта 2025 года врач ввёл редактор оснований CRISPR (базовый редактор) — доставленный с помощью вируса — в жидкость у основания позвоночника Мэй . В течение нескольких дней у неё началась лихорадка и повреждение почек. Через семь дней после инъекции она умерла от тромботической микроангиопатии — состояния, вызывающего смертельные микроскопические тромбы . Собственный этический комитет больницы позже заключил, что смерть была «определённо связана» с лечением .

Сокрытие. Исследователи никогда не обновляли ClinicalTrials.gov или любой другой реестр. Впоследствии они опубликовали статью в журнале Nature в начале 2026 года, описывающую доклинические исследования на животных — не упоминая, что пациентка уже умерла . Умолчание также касалось того, что семья сама финансировала терапию . Совместное расследование журнала Science и Retraction Watch, опубликованное 23 июля 2026 года, впервые раскрыло факт смерти общественности .

Использование регуляторных лазеек. Это испытание было «испытанием, инициированным исследователем» (IIT) — категорией, которая подвергается значительно более слабому контролю по сравнению со спонсируемыми компаниями исследованиями . Эксперты отметили, что китайская нормативная база характеризуется «пересекающимися обязанностями нескольких надзорных органов и ограниченным участием групп пациентов и общественности в законотворческом процессе», что создаёт лазейки, позволяющие таким испытаниям проводиться с минимальной прозрачностью . Семь независимых экспертов, изучивших дело для Science, выразили обеспокоенность тем, что сигналы безопасности в исследованиях на животных были проигнорированы и что испытание не должно было проводиться .

Вторая смерть: Ребёнок с мышечной дистрофией Дюшенна, испытание HuidaGene HG302 — август 2025

Пациент и терапия. Ребёнок (согласно нескольким источникам — мальчик) с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) был четвёртым и последним пациентом, включённым в инициированное исследователем испытание HG302-01 компании HuidaGene в Шанхайском детском медицинском центре . Испытание, запущенное в декабре 2024 года, было нацелено на мальчиков в возрасте от 4 до 8 лет, которые ещё могли ходить . HG302 использовал CRISPR-терапию редактирования ДНК, доставляемую с помощью высокой дозы аденоассоциированного вируса (ААВ) .

Что произошло. Ребёнок умер в августе 2025 года от острого респираторного дистресс-синдрома (ОРДС), вызванного тяжёлой иммунной реакцией на высокую дозу ААВ-терапии . Компания HuidaGene подтвердила это в заявлении от 5 августа 2026 года, объяснив смерть «фатальным серьёзным нежелательным явлением» .

Сокрытие. О смерти не сообщалось около года. В феврале 2026 года реестр клинических испытаний был обновлён, чтобы показать, что исследование «завершено», без каких-либо упоминаний о летальном исходе . Всего за несколько недель до того, как смерть наконец была раскрыта, в июле 2026 года, HuidaGene представила данные на конференции CRISPR Medicine, утверждая, что HG302 продемонстрировал «высокую безопасность без серьёзных нежелательных явлений, дозолимитирующей токсичности или серьёзной токсичности» . Бывший генеральный директор компании Элвин Лук ранее признавал, что испытания микродистрофина с высокой дозой ААВ, проводимые другими разработчиками, приводили к смертельным исходам при высоких дозах . О смерти впервые сообщило издание STAT News 5 августа 2026 года после многомесячного расследования .

Ключевые увольнения и тишина. После конференции HuidaGene замолчала — не выпускала пресс-релизов в течение 15 месяцев, за которые и Лук, и технический директор Ти Джей Крэдик покинули компанию .

Системные провалы в обоих случаях

Оба случая демонстрируют поразительно схожий набор общих проблем:

Последствия и текущие расследования

В конце июля 2026 года Шанхайская медицинская школа университета Цзяотун объявила о создании рабочей группы для расследования испытания в больнице Синьхуа и связанной с ним публикации в Nature . Университет заявил, что примет «серьёзные меры» в зависимости от результатов расследования . Прозвучали призывы к полному институциональному пересмотру статьи в Nature и возможному отзыву или исправлению .

Родители Мэй рассказали следователям, что врачи не предупредили их о том, что дочь может умереть, и что больница и исследователи скрыли смерть . Решение семьи поделиться своей историей было продиктовано надеждой, что другие семьи будут избавлены от той же участи .

Более широкие последствия

Два этих случая возобновили глобальные дебаты о надзоре за клиническими испытаниями генного редактирования, особенно за инициированными исследователями исследованиями, которые могут обходить более строгий мониторинг, применяемый к испытаниям, спонсируемым промышленностью. В академическом обзоре нормативной базы Китая в области редактирования генома за 2025 год уже были отмечены существующие недостатки, включая пересекающиеся обязанности агентств и ограниченное участие общественности . Учёные, комментирующие эти случаи, описали их как выявляющие «серьёзные провалы в оценке рисков, прозрачности и институциональном надзоре» .

Регуляторные лазейки, аналогичные тем, что были использованы в этих испытаниях, ранее уже документировались после скандала 2018 года с генномодифицированными младенцами Хэ Цзянькуя, который также включал нарушения этических и нормативных норм в Китае .