VERVE-102: однократная инъекция снижает холестерин на 62% и держит эффект 18 месяцев. Что показали испытания и что дальше?

Технология GalNAc-липидных наночастиц (LNP) обеспечивает избирательную доставку препарата в гепатоциты (клетки печени). Там базовый редактор вносит минимальное изменение на уровне одного нуклеотида, из-за которого в гене PCSK9 возникает преждевременный стоп-кодон. Это навсегда инактивирует ген . Подобный механизм воспроизводит природные «выигрышные» мутации — у людей с нефункциональным PCSK9 пожизненный риск ишемической болезни сердца значительно ниже .

Ключевые результаты эффективности: что показало исследование Heart-2

Данные, обнародованные Eli Lilly 25 мая 2026 года, основываются на наблюдении за 35 участниками с высоким риском сердечно-сосудистых заболеваний. Все они получили однократную инфузию VERVE-102 в разных дозировках .

Эффект был зависим от дозы: чем выше доза, тем сильнее падали уровни белка PCSK9 и «плохого» холестерина . Важно, что препарат изначально задумывался как средство для пожизненного контроля ЛПНП после однократного применения, и данные о сохранении эффекта в течение 18 месяцев эту концепцию подтверждают .

Безопасность: чистая картина без «красных флагов»

VERVE-102 продемонстрировал хорошую переносимость :

• Не зафиксировано ни одного серьезного нежелательного явления, связанного с лечением (SAE) .
• Отсутствие клинически значимых изменений в печеночных ферментах (АЛТ/АСТ), билирубине или тромбоцитах — это ключевой показатель безопасности, снимающий главные опасения, которые ограничивали развитие более ранних кандидатов на редактирование PCSK9 .
• Профиль безопасности был одинаково благоприятным во всех дозовых группах, включая самую высокую .

Полученные данные по безопасности особенно важны, поскольку предыдущий препарат компании, VERVE-101, вызывал преходящее повышение печеночных ферментов на высоких дозах. Обновленная система доставки (LNP) в VERVE-102, по-видимому, полностью решила эту проблему .

Что дальше: фаза 2, решение Eli Lilly и ускоренный путь от FDA

Запуск фазы 2: Компания Verve планировала начать лечение первого пациента во второй фазе испытаний VERVE-102 во второй половине 2025 года . По состоянию на май 2026 года этап фазы 2 уже идет, а результаты фазы 1b послужат обоснованием для выбора оптимальной дозы .

Опционное решение Eli Lilly: Согласно партнерскому соглашению, Eli Lilly имела опцион на лицензирование VERVE-102. Совместная публикация позитивных данных 25 мая 2026 года — сильный сигнал о том, что Lilly либо уже реализовала опцион, либо продвигает программу в рамках действующего партнерства .

Регуляторные преференции: В апреле 2025 года FDA присвоило VERVE-102 статус Fast Track для лечения групп пациентов с гиперлипидемией и высоким пожизненным сердечно-сосудистым риском . Статус Fast Track открывает возможность для более частого взаимодействия с FDA и скользящей подачи заявки на регистрацию (BLA), что может ускорить выход на рынок, если последующие исследования подтвердят результат.

Контекст всей линейки: Verve также разрабатывает VERVE-201 (нацеленный на ген ANGPTL3 для пациентов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией и рефрактерными формами) и программу против высокого Lp(a) .