Генная терапия мозга: почему риск всё ещё слишком высок

Генная терапия открывает невероятные перспективы для лечения наследственных заболеваний мозга и нервной системы, но трагические события в Китае со всей очевидностью показали: наука ещё не готова к применению на людях.

В 2025 году двое детей погибли, получив экспериментальное генное редактирование — и эксперты сходятся во мнении, что этих смертей можно и нужно было избежать. В этой статье — что произошло, почему риски остаются неприемлемо высокими и когда можно ожидать по-настоящему безопасных испытаний.

Две смерти: чему нас научили трагедии в Китае

Случай девочки по имени «Мэй»

В марте 2025 года шестилетняя девочка, которую в прессе называют «Мэй», стала первым в мире человеком, получившим генную терапию головного мозга с использованием технологии «базового редактирования» (base editing) . У неё была мутация гена CHD3, вызывающая редкое генетическое заболевание — синдром Снейдерс-Блок-Кампо. Родители собрали около 860 000 долларов, чтобы частично финансировать экспериментальное лечение в Шанхайской больнице Синьхуа .

Медицинская команда ввела в спинномозговую жидкость девочки триллионы аденоассоциированных вирусных векторов (AAV) с инструментами редактирования. Через семь дней она умерла от тромботической микроангиопатии — тяжёлой иммунной и сосудистой реакции, спровоцированной вирусным вектором .

Исследователи не раскрыли факт смерти публично. Расследование, проведённое журналом Science и порталом Retraction Watch, было опубликовано в июле 2026 года и выявило этот случай спустя более чем год после трагедии . Медицинская школа Шанхайского университета Цзяотун инициировала комплексное расследование .

Второй случай: ребёнок с мышечной дистрофией Дюшенна

В отдельном клиническом исследовании в Китае ребёнок с мышечной дистрофией Дюшенна умер после генного редактирования, разработанного шанхайской компанией HuidaGene Therapeutics . Компания связала смерть, наступившую в августе 2025 года, с острым респираторным дистресс-синдромом, который развился в результате тяжёлой иммунной реакции на терапию .

У обеих смертей общий механизм: система доставки на основе вирусного вектора (AAV) вызвала катастрофическую системную иммунную реакцию, которую не смогли предсказать исследования на животных.

Эксперт из Стэнфорда: испытания на людях возможны через 3–5 лет

Карой Николич, адъюнкт-профессор Стэнфордской медицинской школы и один из ведущих мировых специалистов по коммерциализации нейронауки, считает, что для безопасного начала испытаний генного редактирования ЦНС на людях может потребоваться до пяти лет .

Николич выделяет три основные проблемы, которые необходимо решить :

• Ограниченное понимание системных генетических эффектов. Редактирование генов в нервной системе может приводить к непредсказуемым «внецелевым» изменениям и иммунным реакциям, которые невозможно адекватно оценить только на животных моделях.
• Недостаточная зрелость технологий для переноса на человека. Текущие методы доставки — AAV-векторы — могут вызывать тяжёлые воспалительные и тромботические реакции в дозах, необходимых для достижения мозга, что и было трагически продемонстрировано смертями в Китае.
• Сначала необходимы более совершенные доклинические модели и инструменты прогнозирования на основе ИИ. Николич утверждает, что прежде чем переходить к испытаниям на людях, область должна инвестировать в более сложные модели, в том числе в прогнозирование рисков с помощью искусственного интеллекта.

«Методики достаточно хорошо отработаны на экспериментах с животными, но они ещё далеко не настолько зрелые, чтобы применяться в исследованиях на людях», — заявил Николич в подробном интервью .

Широкий контекст: отрасль теряет импульс

Оценка Николича в 5 лет согласуется с более широкими анализами. В обзоре Frontiers in Genome Editing за 2025 год отмечается, что клиническое применение CRISPR для ЦНС прогнозируется через 5–10 лет . Отраслевой анализ, опубликованный в Nature Medicine, показал, что общее количество активных программ разработки генной терапии в 2025 году фактически сократилось, что обращает вспять предыдущую тенденцию роста . Несколько исследований были поставлены на временную паузу в 2025 году .

Главный вывод

Фатальные случаи в Китае демонстрируют, что современные подходы к генному редактированию нервной системы несут смертельно опасные риски — особенно вызванные вектором иммунные реакции, которые не выявили модели на животных. Для ответственного проведения испытаний на людях необходимы более глубокое биологическое понимание системных «внецелевых» эффектов и более безопасные технологии доставки. По оценкам авторитетных экспертов, на это уйдёт как минимум несколько лет доклинической работы.

До тех пор генное редактирование для мозга остаётся обещанием, а не лечением.