O primeiro alvo de neurociência descoberto com IA pela Recursion entra na corrida por um novo medicamento

O alvo, associado a uma doença neurodegenerativa não divulgada, seguirá agora para um programa conjunto de descoberta inicial de pequenas moléculas . É o primeiro projeto de neurociência a avançar dentro da parceria anunciada em 2021 .

Como a IA procurou um alvo em escala biológica inédita

O resultado não veio de um palpite isolado nem de um único experimento. Ele surgiu de um processo sistemático que combinou biologia experimental automatizada, edição genética em larga escala e modelos de IA.

1. O Neuron Map: um mapa de mais de 1 trilhão de células

As equipes cultivaram mais de 1 trilhão de células neuronais derivadas de células-tronco pluripotentes induzidas (hiPSC). Em seguida, fizeram uma inativação — ou knockout — de cada um dos mais de 17 mil genes codificadores de proteínas, um por vez.

O efeito de cada alteração foi registrado em mais de 30 milhões de imagens celulares. Esses dados alimentaram um modelo de fundação desenvolvido para interpretar o mapa fenotípico resultante e identificar relações entre genes, processos celulares e doenças .

Esse conjunto de dados é diferente do Microglia Map, apresentado em outubro de 2025. O mapa anterior se concentrou na micróglia, um tipo de célula que atua como parte do sistema imune do cérebro . Embora os dois mapas tenham sido construídos no âmbito da mesma colaboração, o alvo que avançou para a descoberta de um medicamento veio do Neuron Map .

2. Uma busca de ponta a ponta pelo genoma

Em vez de testar uma hipótese de cada vez, o modelo comparou sistematicamente os efeitos de cada gene alterado com mecanismos já associados a doenças neurológicas. A partir daí, classificou os candidatos de acordo com sua relação biológica com vias relevantes para essas doenças .

Na prática, a IA funcionou como um mecanismo de geração de hipóteses: ajudou a vasculhar um espaço de possibilidades muito maior do que seria viável por meio de testes sequenciais convencionais.

3. Três etapas de validação experimental

A seleção computacional não bastava. Os candidatos precisavam superar três filtros experimentais:

• Validação de vias: a alteração produz o comportamento biológico previsto?
• Validação funcional: manipular o alvo provoca mudanças relevantes em neurônios humanos?
• Validação da doença: alterar o alvo modifica o fenótipo associado à doença?

Somente os candidatos aprovados nas três etapas poderiam avançar .

Ponto importante: o alvo que entrou no programa de descoberta inicial veio do Neuron Map. O Microglia Map foi um marco separado e anterior, dedicado às células imunes do cérebro. Ambos foram desenvolvidos na colaboração entre Recursion, Roche e Genentech .

Por que esse marco importa para a descoberta de medicamentos

Um teste em uma das áreas mais difíceis da medicina

A neurociência continua marcada por altas taxas de fracasso, especialmente quando o objetivo é desenvolver tratamentos para doenças neurodegenerativas. Por isso, o avanço representa uma evidência inicial de que uma plataforma de biologia orientada por IA pode identificar e ajudar a validar experimentalmente um alvo novo nesse campo .

Isso ainda não significa que exista um medicamento eficaz, muito menos que um tratamento esteja próximo dos pacientes. O programa está no estágio inicial de descoberta, antes das fases clínicas. O significado do anúncio está em demonstrar que o processo conseguiu levar um alvo não divulgado da análise computacional à validação biológica e ao próximo estágio de pesquisa.

Escala como vantagem competitiva

A parceria mostrou uma forma de gerar dados relevantes para doenças em uma escala incomum: trilhões de células, alterações no genoma inteiro e dezenas de milhões de imagens analisadas por modelos de fundação .

A promessa é reduzir o tempo necessário para encontrar relações biológicas que, em uma abordagem tradicional, poderiam ser investigadas uma hipótese por vez durante anos.

Menos dependência de mecanismos já conhecidos

Ao partir de evidências genéticas humanas conhecidas e procurar relações semelhantes em todo o genoma, a plataforma tenta reduzir parte da incerteza associada a mecanismos ainda pouco explorados . A estratégia não elimina o risco — a maioria dos candidatos ainda enfrenta obstáculos de segurança, eficácia e desenvolvimento —, mas pode melhorar a seleção das hipóteses que chegam ao laboratório.

Segundo Najat Khan, CEO da Recursion, este é o primeiro de até 40 programas potenciais previstos na colaboração . Até agora, a parceria gerou US$ 216 milhões em pagamentos iniciais e marcos de desenvolvimento .

O boom de acordos entre IA e indústria farmacêutica

O anúncio da Recursion e da Genentech faz parte de uma corrida mais ampla por plataformas computacionais capazes de acelerar a pesquisa de novos medicamentos.

Entre janeiro de 2025 e julho de 2026, grandes farmacêuticas comprometeram mais de US$ 22 bilhões em capital divulgado para plataformas de biotecnologia com IA e descoberta computacional de medicamentos, por meio de aquisições, parcerias, licenciamento e investimentos .

O financiamento de venture capital para empresas de descoberta de medicamentos com IA chegou a aproximadamente US$ 11 bilhões em 2025, distribuídos em 348 operações, ante cerca de US$ 8,9 bilhões em 2024 . No conjunto de 2024 e 2025, o valor agregado de parcerias e operações de fusão e aquisição no segmento de descoberta de medicamentos com IA e aprendizado de máquina ultrapassou US$ 55 bilhões .

No primeiro trimestre de 2026, foram registradas 36 grandes parcerias de IA, o dobro das 18 observadas no mesmo período de 2025 .

Alguns dos acordos recentes

O padrão também está mudando. Em vez de apostar apenas em uma molécula, as farmacêuticas vêm investindo em plataformas e infraestrutura de descoberta capazes de gerar vários programas. A fusão entre Recursion e Exscientia e o aumento de acordos voltados a plataformas indicam que a descoberta baseada em IA começa a ser tratada como parte da infraestrutura central de pesquisa e desenvolvimento .

FDA e EMA estabelecem princípios para o uso de IA

A expansão tecnológica também vem acompanhada de uma tentativa de organizar as expectativas regulatórias.

• Janeiro de 2025: a FDA publicou sua primeira orientação preliminar, Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products. O documento propõe uma estrutura baseada em risco para avaliar a credibilidade de modelos de IA usados na produção de informações destinadas a decisões regulatórias .
• Janeiro de 2026: FDA e Agência Europeia de Medicamentos (EMA) divulgaram conjuntamente os Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development, com princípios para o uso de IA na geração de evidências ao longo do ciclo de vida de um medicamento .

A FDA vem se afastando de uma supervisão caso a caso e caminhando para uma metodologia mais estruturada. Um conceito central é a credibilidade do modelo: a empresa deve demonstrar que a ferramenta de IA é confiável e adequada ao objetivo específico para o qual será usada em uma submissão regulatória .

Há uma distinção relevante: a orientação preliminar de janeiro de 2025 trata da IA usada para apoiar decisões regulatórias e exclui explicitamente a aplicação da tecnologia na descoberta de medicamentos . Portanto, a existência de princípios regulatórios não equivale a uma aprovação automática de alvos ou moléculas gerados por IA.

O que vem pela frente

O avanço da Recursion e da Genentech é um dos primeiros testes concretos da capacidade de plataformas de biologia orientadas por IA de encontrar alvos novos e validá-los experimentalmente em neurociência. O resultado é promissor, mas ainda está muito distante de comprovar um benefício clínico.

A combinação de dados em escala gigantesca, modelos de IA, experimentos automatizados e validação humana pode mudar a pergunta central do setor. Em vez de apenas perguntar se a IA consegue encontrar alvos, a indústria agora começa a testar quanto tempo e quanta confiabilidade esse processo pode acrescentar ao caminho entre uma hipótese biológica e um medicamento disponível aos pacientes.