Aptadir capta €40 milhões para investigar como reativar genes silenciados

A Aptadir Therapeutics, biotech sediada em Milão, levantou €40 milhões (US$ 45 milhões) em uma rodada seed para desenvolver medicamentos experimentais de RNA voltados a doenças genéticas e cânceres difíceis de tratar. A empresa está em fase pré-clínica: o potencial da abordagem ainda precisa ser demonstrado em pessoas. 125

A ideia: tentar religar genes silenciados

A tecnologia da Aptadir é chamada de DNMT1-interacting RNAs, ou DiRs. A metilação do DNA é um processo que pode silenciar genes. Segundo a proposta da empresa, as moléculas DiR se ligam à DNMT1 — enzima envolvida nesse processo — e a inibem em pontos específicos do material genético, em vez de bloquear a metilação de forma ampla pelo genoma. 13

Na síndrome do X frágil, a meta é reativar o gene FMR1, que está silenciado. A Aptadir lista a condição entre suas frentes de pesquisa, e seu candidato Ce-49 é descrito como direcionado a esse gene. 413 Trata-se de uma estratégia em investigação, não de evidência de que a terapia já trate a síndrome.

A empresa também considera possíveis aplicações em outras doenças genéticas e em cânceres. A hipótese é que a tecnologia possa restaurar a atividade de genes silenciados por metilação anormal; quais indicações avançarão e se a abordagem será segura e eficaz ainda são questões em aberto. 113

Quem liderou a rodada e como o dinheiro será usado

A rodada foi liderada pela 4BIO Capital. Também participaram a EXTEND, investidora anterior da Aptadir, além de CDP Venture Capital, Indaco Venture Partners, XGEN Venture, CE-Ventures, Angelini Ventures, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech e Club degli Investitori. 325

O financiamento deve apoiar o avanço dos medicamentos de RNA da empresa para condições genéticas difíceis de tratar. A Aptadir também está desenvolvendo a plataforma para possíveis aplicações em cânceres de tratamento complexo. 125

A rodada foi descrita em uma reportagem como a maior rodada seed de uma biotech italiana e uma das maiores da Europa. Essa classificação é uma afirmação atribuída à cobertura jornalística, não uma comparação independente confirmada pelas informações disponíveis aqui. 2

O que o fundador diz — e o que ainda falta comprovar

O fundador e CEO Giovanni Amabile descreveu o foco da Aptadir como doenças causadas pelo silenciamento de um gene que normalmente produziria uma proteína. 2 Essa é a hipótese por trás da pesquisa da empresa, mas não comprova que a tecnologia terá benefício terapêutico.

Por enquanto, o programa continua pré-clínico, sem uma terapia disponível para pacientes. A promessa central é investigar se os DiRs conseguem restaurar a atividade de genes silenciados; para saber se isso pode funcionar em pessoas, ainda serão necessários desenvolvimento adicional e testes clínicos. 1