Adolescente com câncer renal avançado entra em remissão completa após terapia inovadora com células T
Um adolescente de 17 anos com nefroblastoma (câncer renal) metastático e resistente a todas as terapias convencionais entrou em remissão completa após receber uma única infusão de suas próprias células T geneticamente... As células T foram programadas para reconhecer a proteína PRAME, um alvo tumoral raro em tecidos...
Um adolescente de 17 anos com nefroblastoma (câncer renal) metastático e resistente a todas as terapias convencionais entrou em remissão completa após receber uma única infusão de suas próprias células T geneticamente...
As células T foram programadas para reconhecer a proteína PRAME, um alvo tumoral raro em tecidos saudáveis, em um tratamento desenvolvido pelo Hopp Children’s Cancer Center Heidelberg (KiTZ) e instituições parceiras.
Mais de um ano depois, o paciente não apresenta sinais detectáveis da doença, incluindo metástases no pulmão, fígado, pelve e cérebro.
Um ensaio clínico de fase I/II para terapia com células T direcionada ao PRAME em crianças e adolescentes com tumores sólidos está planejado para 2027, com financiamento de € 1,8 milhão da Fundação Dietmar Hopp.
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Pesquisadores do Hopp Children’s Cancer Center Heidelberg (KiTZ), do Hospital Universitário de Heidelberg e do Centro Alemão de Pesquisa em Câncer (DKFZ) alcançaram a remissão completa de um câncer renal metastático e resistente a tratamentos em um paciente de 17 anos usando uma terapia personalizada com células T que tem como alvo a proteína PRAME . O caso foi publicado no New England Journal of Medicine em 12 de agosto de 2026 .
Como a terapia funcionou
Seleção do alvo: O tumor do paciente apresentava a proteína PRAME, um antígeno câncer-testículo comum em diversos tipos de câncer, mas raro em tecidos normais, o que o torna um alvo adequado para imunoterapia .
Engenharia das células T: As próprias células T do paciente foram coletadas e geneticamente modificadas no laboratório do Centro Nacional de Doenças Tumorais (NCT) Heidelberg, sob a liderança de Patrick Schmidt, para expressar um receptor de células T (TCR) que reconhece especificamente o PRAME . O TCR direcionado ao PRAME foi fornecido pela empresa de biotecnologia Immatics .
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Um adolescente de 17 anos com nefroblastoma (câncer renal) metastático e resistente a todas as terapias convencionais entrou em remissão completa após receber uma única infusão de suas próprias células T geneticamente... As células T foram programadas para reconhecer a proteína PRAME, um alvo tumoral raro em tecidos saudáveis, em um tratamento desenvolvido pelo Hopp Children’s Cancer Center Heidelberg (KiTZ) e instituições parceiras.
O que devo fazer a seguir na prática?
Mais de um ano depois, o paciente não apresenta sinais detectáveis da doença, incluindo metástases no pulmão, fígado, pelve e cérebro.
Infusão única: Uma única infusão das células T modificadas foi administrada ao paciente em julho de 2025 .
Resultado: O tratamento resultou em remissão completa — todos os tumores detectáveis, incluindo grandes lesões abdominais e metástases nos pulmões, fígado, pelve e cérebro, foram eliminados . Mais de um ano depois, o paciente permanece livre do câncer, sem sinais detectáveis da doença .
Ensaio clínico planejado
Ensaio de fase I/II: Um ensaio clínico de fase I/II pioneiro em humanos para terapia com células T específicas para PRAME em crianças e adolescentes com tumores sólidos foi planejado no KiTZ Heidelberg, com previsão de início em 2027 .
Financiamento: A Fundação Dietmar Hopp está financiando o ensaio com aproximadamente € 1,8 milhão ao longo de quatro anos .
Contexto mais amplo: Um ensaio global de fase III chamado SUPRAME, que avalia a terapia celular direcionada ao PRAME da Immatics (anzu-cel) em melanoma, também está em andamento, mas o ensaio planejado para tumores sólidos pediátricos no KiTZ é o desdobramento clínico direto deste caso .
pmc.ncbi.nlm.nih.gov
CAR-T Cell Therapy: Advances in Kidney-Related Diseases - PMC