AI znalazła pierwszy zweryfikowany cel leku neurologicznego

Cel, związany z nieujawnioną chorobą neurodegeneracyjną, trafi teraz do wspólnego programu wczesnego odkrywania małych cząsteczek . To pierwszy projekt neurologiczny rozwijany w ramach partnerstwa ogłoszonego w 2021 r. . Nie oznacza to jeszcze kandydata na lek ani potwierdzonej skuteczności klinicznej. Jest to jednak istotny test tego, czy platforma biologii oparta na AI potrafi wskazywać nowe cele, a następnie pomagać w ich eksperymentalnej weryfikacji.

Jak AI odnalazła cel w biologicznym „stogu siana”

Nie był to efekt pojedynczego trafnego przewidywania. Cel powstał dzięki systematycznemu procesowi, który łączył automatyzację eksperymentów, edycję genów, obrazowanie komórek i modele uczenia maszynowego.

1. Neuron Map: mapa zbudowana na ogromnej skali

Zespół wyhodował ponad bilion neuronów pochodzących z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (hiPSC). Następnie przeprowadził obejmujące cały genom wyłączenie kolejnych genów CRISPR — osobno dla każdego z ponad 17 tys. genów kodujących białka. W efekcie powstało ponad 30 mln obrazów komórek, które posłużyły do wytrenowania specjalnego modelu podstawowego interpretującego mapę fenotypów .

Tak powstała Neuron Map, czyli mapa zależności między zmianami genetycznymi a obserwowanymi cechami ludzkich neuronów. Model mógł analizować wzorce, których ręczne sprawdzanie jeden po drugim zajęłoby badaczom wiele lat.

2. Przeszukanie całego genomu przez model AI

Zamiast testować pojedynczą hipotezę naraz, model porównywał zaburzenia dotyczące każdego genu ze znanymi czynnikami i szlakami związanymi z chorobami neurologicznymi. Następnie uszeregował kandydatów według ich biologicznego podobieństwa do mechanizmów istotnych dla choroby .

W praktyce AI pełniła tu przede wszystkim funkcję narzędzia do generowania i porządkowania hipotez. Ostatecznego wyboru nie dokonano wyłącznie na podstawie predykcji komputerowej.

3. Trzystopniowa weryfikacja eksperymentalna

Kandydaci musieli przejść trzy etapy:

• weryfikację szlaku — czy zmiana danego genu wywołuje przewidywane zachowanie biologiczne;
• weryfikację funkcjonalną — czy manipulowanie celem powoduje znaczące zmiany w ludzkich neuronach;
• weryfikację chorobową — czy modyfikacja celu zmienia fenotyp związany z chorobą .

Dopiero kandydat, który przeszedł wszystkie trzy poziomy, mógł wejść do programu wczesnego odkrywania małej cząsteczki.

Ważne rozróżnienie: cel skierowany do programu wczesnego odkrywania pochodzi z Neuron Map. Microglia Map była odrębnym, wcześniejszym projektem dotyczącym mikrogleju — komórek odpornościowych mózgu. Obie mapy powstały w ramach współpracy Recursion z Roche i Genentech .

Neuron Map a Microglia Map — skąd bierze się zamieszanie?

Wcześniejsza Microglia Map, ogłoszona w październiku 2025 r., koncentrowała się na całogenomowej mapie fenotypów mikrogleju. Mikroglej pomaga utrzymywać środowisko nerwowe i uczestniczy w reakcjach odpornościowych mózgu, dlatego jest ważny w badaniach nad chorobami neurodegeneracyjnymi. Mapa obejmowała 46 mln obrazów komórek mikrogleju .

Microglia Map była ważnym kamieniem milowym tej samej współpracy, ale nie należy utożsamiać jej z projektem, z którego wyłoniono obecny cel. Według dostępnych informacji to większa Neuron Map, skupiona bezpośrednio na neuronach, dostarczyła danych dla pierwszego celu neurologicznego skierowanego do wspólnego programu .

Co ten krok mówi o odkrywaniu leków przez AI?

To dowód koncepcji w jednym z najtrudniejszych obszarów

Neurologia od dawna zmaga się z wysokim odsetkiem niepowodzeń. Cel, który przeszedł zarówno analizę AI, jak i eksperymentalną walidację, jest wczesnym dowodem na to, że platforma może odkrywać nową biologię także w obszarze chorób OUN . Nie jest to jeszcze dowód, że powstanie skuteczny lek, ale wykracza poza samo generowanie komputerowych sugestii.

Skala może zmienić sposób prowadzenia badań

Biliony komórek, wyłączenie całego zestawu genów i dziesiątki milionów obrazów tworzą bazę, której nie dałoby się analizować tradycyjnymi, sekwencyjnymi metodami w podobnym tempie. Połączenie takiej skali danych z modelami podstawowymi pozwala szukać zależności w całym systemie biologicznym, a nie tylko sprawdzać wcześniej wybrane hipotezy .

AI ma ograniczać ryzyko przy wyborze nowych celów

Platforma zaczyna od znanych dowodów genetycznych związanych z chorobą, a następnie przeszukuje cały genom w poszukiwaniu powiązanej biologii. Dzięki temu może działać jak „silnik generowania hipotez”, ograniczając niepewność związaną z badaniem zupełnie nieznanych mechanizmów . Nadal potrzebne są jednak klasyczne badania laboratoryjne, toksykologiczne i kliniczne.

Najat Khan, dyrektor generalna Recursion, określiła obecny projekt jako pierwszy z nawet 40 potencjalnych programów przewidzianych w ramach współpracy . Partnerstwo przyniosło dotąd 216 mln dolarów w płatnościach z góry i płatnościach za osiągnięcie kamieni milowych .

AI w farmacji przyciąga dziesiątki miliardów dolarów

Postęp Recursion i Genentech nie jest odosobnionym wydarzeniem. Firmy farmaceutyczne coraz częściej inwestują nie tylko w pojedyncze cząsteczki, lecz także w platformy, które mają generować wiele potencjalnych projektów.

Rosnąca intensywność transakcji

• Od stycznia 2025 r. do lipca 2026 r. duże firmy farmaceutyczne przeznaczyły ponad 22 mld dolarów ujawnionego kapitału na biotechnologię AI i platformy komputerowego odkrywania leków — poprzez przejęcia, partnerstwa i umowy licencyjne .
• Finansowanie venture capital dla firm wykorzystujących AI w odkrywaniu leków wzrosło w 2025 r. do około 11 mld dolarów w 348 transakcjach, wobec około 8,9 mld dolarów w 2024 r. .
• Łączna wartość partnerstw i transakcji M&A w obszarze AI/ML i odkrywania leków w latach 2024–2025 przekroczyła 55 mld dolarów .
• W pierwszym kwartale 2026 r. zawarto 36 dużych partnerstw dotyczących AI, dwa razy więcej niż 18 w analogicznym okresie 2025 r. .

Wybrane transakcje z lat 2025–2026

Od pojedynczych aktywów do infrastruktury badawczej

W latach 2025–2026 widoczna jest zmiana podejścia: zamiast stawiać na jeden kandydat na lek, koncerny farmaceutyczne inwestują w szerokie możliwości odkrywania — dane, laboratoria automatyczne, modele AI i platformy obejmujące wiele celów. Fuzja Recursion z Exscientia oraz fala umów platformowych sugerują, że odkrywanie leków z wykorzystaniem AI zaczyna być traktowane jako element podstawowej infrastruktury badań i rozwoju .

FDA porządkuje zasady korzystania z AI

Rozwój technologii odbywa się równolegle z tworzeniem ram regulacyjnych. W Stanach Zjednoczonych dwa dokumenty wyznaczają obecnie ważny kierunek:

• styczeń 2025 r. — FDA opublikowała pierwszy projekt wytycznych „Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products”. Dokument wprowadził oparte na ryzyku podejście do oceny wiarygodności modeli AI wykorzystywanych do dostarczania danych na potrzeby decyzji regulacyjnych ;
• styczeń 2026 r. — FDA i Europejska Agencja Leków (EMA) opublikowały wspólne „Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development”, określające oczekiwania wobec dowodów generowanych z użyciem AI w całym cyklu życia produktu leczniczego .

FDA odchodzi tym samym od podejścia doraźnego na rzecz bardziej uporządkowanej metodologii. Kluczowe jest pojęcie wiarygodności modelu: sponsor musi wykazać, że dane narzędzie AI jest odpowiednie do konkretnego zastosowania w dokumentacji regulacyjnej .

Jednocześnie projekt wytycznych z 2025 r. wyraźnie nie obejmuje AI wykorzystywanej do samego odkrywania leków. Dotyczy przede wszystkim modeli, które dostarczają informacji wspierających decyzje dotyczące bezpieczeństwa, skuteczności lub jakości produktów leczniczych .

Wnioski

Projekt Recursion–Genentech to pierwszy konkretny sygnał, że platforma biologii oparta na AI może wskazać nowy, eksperymentalnie zweryfikowany cel w neurologii — dziedzinie, w której tradycyjne odkrywanie leków od lat napotyka wyjątkowo duże trudności.

Najważniejsza zmiana nie polega na tym, że komputer „wynalazł lek”. AI pomogła przeszukać ogromną przestrzeń biologiczną, znaleźć obiecującą zależność i skierować ją do dalszych testów. Teraz dopiero rozpoczyna się długi etap projektowania cząsteczki, badań przedklinicznych i ewentualnych prób z udziałem pacjentów.

W połączeniu z transakcjami o wartości ponad 55 mld dolarów oraz rozwijającymi się zasadami FDA i EMA branża przechodzi od pytania „czy AI potrafi znaleźć cel?” do znacznie trudniejszego: „czy cele odkryte przez AI pozwolą szybciej i bezpieczniej doprowadzić skuteczne leki do pacjentów?”