Co się wydarzyło

Terapię opisano jako pierwszą na świecie terapię z użyciem base editorów (precyzyjniejszej wersji CRISPR) skierowaną na mózg. Miała korygować mutację genu CHD3, związaną z zespołem Snijders-Blok-Campeau – rzadką chorobą powodującą opóźnienie rozwoju . W marcu 2025 r. dziewczynka otrzymała w szpitalu Xinhua w Szanghaju infuzję do kanału kręgowego bilionów cząsteczek wirusa przenoszących maszynerię do edycji genów . Zmarła w ciągu tygodnia od podania terapii, prawdopodobnie w wyniku ciężkiej reakcji immunologicznej .

Tuszowanie

Śmierć dziewczynki nigdy nie została publicznie zgłoszona. Zespół badawczy opublikował w lutym 2025 r. w czasopiśmie Nature pracę, w której opisał udaną edycję genów w ramach badania klinicznego, nie ujawniając zgonu pacjentki . Artykuł dotyczył prac przedklinicznych nad terapią edycji genów dla zespołu Snijders-Blok-Campeau, ale pomijał jakąkolwiek wzmiankę o śmiertelnym wyniku . Nature dodało do pracy notę redakcyjną i wszczęło własne dochodzenie, choć zastrzeżono, że nie jest to retrakcja .

Aspekt finansowy

Rodzice dziewczynki zebrali około 860 000 dolarów na sfinansowanie terapii . Według śledztwa rodzina zapłaciła za opracowanie i podanie terapii, a według doniesień nie została w pełni poinformowana o ryzyku .

Wszczęte śledztwa

• Shanghai Jiao Tong University School of Medicine powołało grupę zadaniową do zbadania incydentu, deklarując, że będzie „ściśle przestrzegać etyki naukowej i rzetelności badawczej” .
• Nature prowadzi własne dochodzenie w sprawie powiązanej publikacji i dodało do niej notę redakcyjną .
• Chińskie organy regulacyjne również mają analizować sprawę .

Według najnowszych doniesień wszystkie trzy śledztwa są w toku i nie zakończyły się formalnym stwierdzeniem naruszenia zasad .

Szersze konsekwencje

Sprawa natychmiast przywołała porównania do skandalu z 2018 r. z dziećmi z edytowanymi genami autorstwa He Jiankuia i wywołała poważne pytania o nadzór regulacyjny, świadomą zgodę i odpowiedzialność etyczną w chińskim sektorze badań biomedycznych . Dochodzenie uwypukliło również intensywny globalny wyścig o przekształcenie base editorów w terapie kliniczne dla rzadkich chorób oraz ryzyko, jakie może powstać, gdy ambicje naukowe wyprzedzają zabezpieczenia etyczne .

Co się wydarzyło

Terapię opisano jako pierwszą na świecie terapię z użyciem base editorów (precyzyjniejszej wersji CRISPR) skierowaną na mózg. Miała korygować mutację genu CHD3, związaną z zespołem Snijders-Blok-Campeau – rzadką chorobą powodującą opóźnienie rozwoju . W marcu 2025 r. dziewczynka otrzymała w szpitalu Xinhua w Szanghaju infuzję do kanału kręgowego bilionów cząsteczek wirusa przenoszących maszynerię do edycji genów . Zmarła w ciągu tygodnia od podania terapii, prawdopodobnie w wyniku ciężkiej reakcji immunologicznej .

Tuszowanie

Śmierć dziewczynki nigdy nie została publicznie zgłoszona. Zespół badawczy opublikował w lutym 2025 r. w czasopiśmie Nature pracę, w której opisał udaną edycję genów w ramach badania klinicznego, nie ujawniając zgonu pacjentki . Artykuł dotyczył prac przedklinicznych nad terapią edycji genów dla zespołu Snijders-Blok-Campeau, ale pomijał jakąkolwiek wzmiankę o śmiertelnym wyniku . Nature dodało do pracy notę redakcyjną i wszczęło własne dochodzenie, choć zastrzeżono, że nie jest to retrakcja .

Aspekt finansowy

Rodzice dziewczynki zebrali około 860 000 dolarów na sfinansowanie terapii . Według śledztwa rodzina zapłaciła za opracowanie i podanie terapii, a według doniesień nie została w pełni poinformowana o ryzyku .

Wszczęte śledztwa

• Shanghai Jiao Tong University School of Medicine powołało grupę zadaniową do zbadania incydentu, deklarując, że będzie „ściśle przestrzegać etyki naukowej i rzetelności badawczej” .
• Nature prowadzi własne dochodzenie w sprawie powiązanej publikacji i dodało do niej notę redakcyjną .
• Chińskie organy regulacyjne również mają analizować sprawę .

Według najnowszych doniesień wszystkie trzy śledztwa są w toku i nie zakończyły się formalnym stwierdzeniem naruszenia zasad .

Szersze konsekwencje

Sprawa natychmiast przywołała porównania do skandalu z 2018 r. z dziećmi z edytowanymi genami autorstwa He Jiankuia i wywołała poważne pytania o nadzór regulacyjny, świadomą zgodę i odpowiedzialność etyczną w chińskim sektorze badań biomedycznych . Dochodzenie uwypukliło również intensywny globalny wyścig o przekształcenie base editorów w terapie kliniczne dla rzadkich chorób oraz ryzyko, jakie może powstać, gdy ambicje naukowe wyprzedzają zabezpieczenia etyczne .