Aptadir chce przywracać aktywność wyciszonym genom. Na rozwój terapii zebrała 45 mln dolarów

Włoska firma Aptadir Therapeutics pozyskała 40 mln euro (45 mln dolarów) w rundzie zalążkowej. Środki mają pomóc w rozwoju eksperymentalnych leków opartych na RNA, przeznaczonych dla osób z trudnymi do leczenia chorobami genetycznymi; firma wskazuje też na możliwe zastosowania w nowotworach. Jej programy pozostają na etapie przedklinicznym, więc skuteczność i bezpieczeństwo tej metody u pacjentów nie są jeszcze potwierdzone. 125

Jak ma działać technologia DiR?

Metylacja DNA to proces, który może wyciszać aktywność genów. Aptadir rozwija tzw. DNMT-interacting RNAs, w skrócie DiR. Cząsteczki te mają wiązać się z enzymem DNMT1 i go hamować, ograniczając metylację w wybranym miejscu genomu. Firma podkreśla, że metoda ma działać wybiórczo na określone geny, a nie blokować metylacji w całym genomie. 13

W przypadku zespołu łamliwego chromosomu X celem jest ponowne uruchomienie wyciszonego genu FMR1. Firma wymienia tę chorobę wśród obszarów prac, a jej kandydata Ce-49 opisano jako ukierunkowanego na ten gen. 413 To jednak założenie badawcze, a nie dowód, że terapia leczy zespół łamliwego chromosomu X.

Aptadir rozważa również zastosowanie swojej platformy w innych chorobach genetycznych i nowotworach. Podstawowa idea polega na przywracaniu aktywności genów wyciszonych przez nieprawidłową metylację DNA. To, które wskazania przejdą do dalszych etapów rozwoju i czy metoda okaże się bezpieczna oraz skuteczna, pozostaje niewiadomą. 113

Kto zainwestował w rundę o wartości 45 mln dolarów?

Rundę poprowadził fundusz 4BIO Capital. Wzięli w niej udział także wcześniejszy inwestor Aptadir, EXTEND, a ponadto CDP Venture Capital, Indaco Venture Partners, XGEN Venture, CE-Ventures, Angelini Ventures, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech oraz Club degli Investitori. 325

W publikacjach rundę określano jako największą rundę zalążkową włoskiej firmy biotechnologicznej i jedną z największych w Europie. To podawana w relacjach klasyfikacja, a nie niezależnie zweryfikowane porównanie w dostępnych materiałach. 2

Obiecujący kierunek, ale wciąż etap badań

Aptadir ma wykorzystać finansowanie do dalszego rozwoju leków opartych na inhibitorach RNA, przede wszystkim z myślą o trudnych do leczenia chorobach genetycznych. Firma rozwija platformę także pod kątem możliwych zastosowań w nowotworach. 125

Założyciel i prezes spółki, Giovanni Amabile, opisał jej obszar zainteresowania jako choroby wynikające z wyciszenia genu, który normalnie odpowiada za wytwarzanie białka. 2 To streszcza hipotezę stojącą za pracami Aptadir, ale potencjał terapeutyczny DiR wymaga dalszych badań. Na razie nie jest to dostępne leczenie, lecz rozwijany program przedkliniczny. 1