Terapie edycji genów wciąż zbyt ryzykowne dla ludzi. Ekspert ze Stanford komentuje tragiczne przypadki w Chinach

Terapie edycji genów dla układu nerwowego nie są jeszcze na tyle dojrzałe, by przeprowadzać je na ludziach – potrzebują co najmniej jeszcze jednej rundy badań przedklinicznych – twierdzi profesor Karoly Nikolich z Uniwersytetu Stanforda. W wyłącznym wywiadzie dla South China Morning Post opublikowanym 14 sierpnia 2026 roku Nikolich oszacował, że zanim będzie można bezpiecznie rozpocząć badania na ludziach, minąć może nawet pięć lat .

Jego ostrzeżenie pojawia się po śmierci dwojga dzieci w Szanghaju w ramach eksperymentalnych terapii edycji genów – przypadkach, które nie zostały wówczas ujawnione opinii publicznej i które na nowo rozpaliły globalną debatę na temat bezpieczeństwa i nadzoru nad eksperymentalnymi terapiami genowymi .

Zbyt ryzykowne badanie: śmierć 6-letniej dziewczynki

Pierwsza sprawa, którą skomentował Nikolich, dotyczy 6-letniej dziewczynki, która zmarła w szanghajskim Szpitalu Xinhua w marcu 2025 roku . Otrzymała eksperymentalną terapię edycji genów w leczeniu rzadkiej genetycznej choroby mózgu – zespołu Snijders Blok-Campeau – polegającą na wstrzyknięciu do kręgosłupa wirusów mających dostarczyć edytor bazy mający przepisać zmutowany gen . Zmarła w ciągu kilku dni w wyniku ciężkiej reakcji immunologicznej .

Nikolich nazwał to badanie „zbyt ryzykownym” biorąc pod uwagę niedojrzałość nauki . Niezależni eksperci, którzy później przeanalizowali sprawę, wyrazili obawy, że sygnały ostrzegawcze z badań na zwierzętach mogły zostać zignorowane i że badanie w ogóle nie powinno było zostać przeprowadzone . Rodzice dziewczynki zapłacili ponad 860 000 dolarów na sfinansowanie prac przedklinicznych, co było układem finansowym nieujawnionym w artykule w Nature opisującym badania na zwierzętach .

Śmierć nigdy nie została publicznie zgłoszona, dopóki Science i Retraction Watch nie opublikowały wspólnego śledztwa 23 lipca 2026 roku . Szkoła Medyczna Uniwersytetu Jiao Tong w Szanghaju wszczęła następnie kompleksowe dochodzenie .

Druga śmierć: badanie nad dystrofią mięśniową Duchenne'a

Druga sprawa dotyczy chłopca z dystrofią mięśniową Duchenne'a, który zmarł w Szanghaju w sierpniu 2025 roku po otrzymaniu wysokiej dawki terapii edycji genów CRISPR firmy HuidaGene Therapeutics w ramach pierwszego na świecie badania na ludziach . Firma przypisała zgon ostrym zespołom zaburzeń oddychania w wyniku ciężkiej reakcji immunologicznej na terapię . Zapisy badań klinicznych wskazują, że do badania włączono wyłącznie chłopców w wieku od 4 do 8 lat .

Główny problem naukowy: ogólnoustrojowe skutki wciąż nieznane

Nikolich zwrócił uwagę na fundamentalne wyzwanie biologiczne leżące u podstaw obu tragedii: naukowcy wciąż „nie wiedzą dokładnie, jak zmiana genu wpłynie na cały organizm” . Choć techniki są stosunkowo dobrze ugruntowane w eksperymentach na zwierzętach, Nikolich stwierdził, że „nie są jeszcze wystarczająco dojrzałe do badań na ludziach” .

Ta luka w zrozumieniu jest szczególnie dotkliwa w przypadku terapii układu nerwowego, gdzie skutki edycji genów w mózgu lub rdzeniu kręgowym mogą w nieprzewidywalny sposób rozchodzić się po złożonych sieciach neurologicznych. Poważne reakcje immunologiczne widoczne w obu szanghajskich przypadkach podkreślają krytyczne ryzyko bezpieczeństwa: układ odpornościowy organizmu może wywołać śmiertelną odpowiedź na wektory wirusowe używane do dostarczania mechanizmu edycyjnego, nawet jeśli dane przedkliniczne wydają się akceptowalne .

Globalne implikacje regulacyjne

Nieujawnione zgony na nowo otworzyły debatę na temat tego, jak organy regulacyjne powinny nadzorować badania inicjowane przez badaczy – ścieżkę, która w Chinach umożliwiła przyspieszone testowanie na ludziach przy mniejszym nadzorze niż w przypadku standardowych badań klinicznych . Podobne przyspieszone modele badań są obecnie przedmiotem debaty w Stanach Zjednoczonych i Europie . Eksperci podkreślają, że szybkie ujawnianie informacji i rzetelne badanie zgonów ma kluczowe znaczenie dla utrzymania zaufania publicznego do terapii edycji genów .

Ocena Nikolicha sugeruje, że kształtuje się szeroki konsensus: obietnica technologii CRISPR i edytorów bazy jest realna, ale pośpiech w testowaniu na ludziach wyprzedził naukę. Dopóki badacze nie będą w stanie przewidzieć i kontrolować, jak edycja genu wpłynie na cały organizm – a nie tylko na docelową tkankę – badania na ludziach pozostają przedsięwzięciem wysokiego ryzyka.

Dla rodzin stojących w obliczu wyniszczających chorób genetycznych to bolesne czekanie. Ale przekaz Nikolicha jest jasny: cierpliwość to nie tylko roztropność – to konieczność, by uniknąć powtarzania tragedii, które mogłyby zaszkodzić całej dziedzinie.