Nastolatek z opornym na leczenie rakiem nerki w całkowitej remisji dzięki spersonalizowanej terapii komórkami T. Planowane badanie kliniczne

Naukowcy z Hopp Children’s Cancer Center Heidelberg (KiTZ), Szpitala Uniwersyteckiego w Heidelbergu (UKHD) oraz Niemieckiego Centrum Badań nad Rakiem (DKFZ) osiągnęli całkowitą remisję u 17-letniego pacjenta z zaawansowanym, opornym na leczenie nerczakiem zarodkowym (inaczej guzem Wilmsa) – rodzajem raka nerki . Zastosowano spersonalizowaną terapię komórkami T skierowaną przeciwko białku PRAME. Opis przypadku opublikowano 12 sierpnia 2026 r. w prestiżowym czasopiśmie New England Journal of Medicine .

Jak działała terapia

• Wybór celu: Guz pacjenta zawierał białko PRAME – antygen charakterystyczny dla wielu nowotworów, rzadko występujący w zdrowych tkankach, co czyni go idealnym celem dla immunoterapii .
• Modyfikacja komórek T: W laboratorium Narodowego Centrum Chorób Nowotworowych (NCT) w Heidelbergu, pod kierunkiem Patricka Schmidta, pobrano od pacjenta jego własne komórki T i zmodyfikowano genetycznie tak, by zaczęły wyrażać receptor komórek T (TCR) specyficznie rozpoznający PRAME . Receptor TCR dostarczyła amerykańsko-niemiecka firma biotechnologiczna Immatics .
• Pojedyncza infuzja: Zmodyfikowane komórki podano pacjentowi w jednej infuzji w lipcu 2025 r. .
• Efekt: Leczenie doprowadziło do całkowitej remisji – wszystkie wykrywalne guzy, w tym duże zmiany w jamie brzusznej oraz przerzuty w płucach, wątrobie, miednicy i mózgu, całkowicie zniknęły . Ponad rok po infuzji u pacjenta nie stwierdza się żadnych objawów choroby .

Planowane badanie kliniczne

• Badanie fazy I/II pod nazwą „PRAMEtime”: W KiTZ w Heidelbergu przygotowywane jest pierwsze na świecie badanie kliniczne fazy I/II dotyczącej terapii komórkami T skierowanej przeciwko PRAME u dzieci i młodzieży z guzami litymi. Planowany start to 2027 rok .
• Finansowanie: Fundacja Dietmara Hoppa (niemiecki miliarder i filantrop) przeznaczyła na to badanie około 1,8 miliona euro na cztery lata .
• Szerszy kontekst: Trwa również globalne badanie III fazy o nazwie SUPRAME, oceniające terapię komórkową firmy Immatics (anzu-cel) u pacjentów z czerniakiem. Jednak to właśnie pediatryczne badanie guzów litych w KiTZ jest bezpośrednim następstwem opisanego sukcesu terapeutycznego .