Utajnione zgony dzieci w chińskich eksperymentach genetycznych

Pierwszy przypadek: 6-letnia dziewczynka i przełomowa terapia mózgu

24 marca 2025 roku 6-letnia dziewczynka, której nadano pseudonim „Mei”, stała się pierwszą osobą na świecie, która otrzymała bezpośrednią terapię edycji genów skierowaną do mózgu . Zabieg przeprowadzono w Szpitalu Xinhua, będącym częścią Szkoły Medycznej Uniwersytetu Jiao Tong w Szanghaju, a kierował nim neurobiolog Zilong Qiu . Mei cierpiała na zespół Snijders Blok–Campeau, rzadkie zaburzenie neurorozwojowe spowodowane mutacją genu CHD3. Choroba ta może powodować opóźnienia mowy i niepełnosprawność intelektualną, ale nie zagraża bezpośrednio życiu .

Dziewczynce podano do płynu mózgowo-rdzeniowego biliony wirusów AAV przenoszących edytor genów . Zmarła siedem dni później, 31 marca 2025 roku . Wewnętrzna komisja etyki szpitala ustaliła, że przyczyną śmierci była mikroangiopatia zakrzepowa wywołana wysoką dawką wektora AAV – ciężka reakcja immunologiczna, która doprowadziła do gorączki, niewydolności nerek i śmiertelnych zakrzepów .

Mimo śmierci pacjentki, zespół Qiu opublikował w czasopiśmie Nature artykuł opisujący badania przedkliniczne . W pracy nie ujawniono, że terapię testowano na człowieku, ani że dziecko zmarło . Pominięto również fakt, że rodzice Mei zapłacili 860 000 dolarów na sfinansowanie badań przedklinicznych i samego leczenia .

Według raportu w Science, rodzina zwróciła się do autorów z prośbą o wycofanie artykułu . Czasopismo Nature wszczęło własne śledztwo w tej sprawie .

Następstwa

Szkoła Medyczna Uniwersytetu Jiao Tong w Szanghaju ogłosiła 26 lipca 2026 roku, że powołała specjalny zespół zadaniowy do przeprowadzenia „kompleksowego dochodzenia” . Lokalne władze nałożyły na szpital karę w wysokości około 3600 dolarów za zaniedbania w nadzorze i rejestracji, ale nie ukarały głównego badacza .

Drugi przypadek: Chłopiec w badaniu nad dystrofią mięśniową Duchenne'a

Równolegle, w sierpniu 2025 roku zmarł chłopiec, który otrzymał wysoką dawkę eksperymentalnej terapii CRISPR na dystrofię mięśniową Duchenne'a (DMD) . Terapia o nazwie HG302, opracowana przez szanghajską firmę HuidaGene Therapeutics, była podawana ogólnoustrojowo za pomocą wektora AAV9 . Badanie, oznaczone jako HG302-01, było pierwszym tego typu eksperymentem na ludziach, inicjowanym przez badacza .

Własne śledztwo HuidaGene, obejmujące badania laboratoryjne, analizę immunologiczną, patologię i sekcję zwłok, przypisało zgon ostremu zespołowi niewydolności oddechowej (ARDS), który powstał w wyniku ciężkiej aktywacji dopełniacza i cytokin po podaniu wysokiej dawki AAV .

Przyczyna śmierci chłopca jest uderzająco podobna do śmiertelnych zdarzeń niepożądanych obserwowanych w innych badaniach terapii genowej AAV w wysokich dawkach, w tym w badaniu prowadzonym przez firmę Pfizer . CEO HuidaGene, Alvin Luk, wcześniej przyznał, że w innych badaniach nad mikrodystrofiną AAV zaobserwowano poważne zdarzenia niepożądane, w tym zgony, przy wysokich dawkach .

12-miesięczne milczenie

HuidaGene wiedziała już w styczniu 2026 roku, że ma wystarczające dane do recenzji naukowej, ale nie ujawniła publicznie zgonu aż do 5 sierpnia 2026 roku – prawie 12 miesięcy po zdarzeniu . Ujawnienie nastąpiło dopiero po naciskach ze strony dziennikarzy . Wpis w rejestrze badań klinicznych został po cichu zaktualizowany na „zakończone” w lutym 2026 roku .

Szefowie firmy, Alvin Luk (CEO) i TJ Cradick (CTO), odeszli po cichu latem 2025 roku, mniej więcej w czasie zgonu . Cradick, amerykański specjalista od edycji genów, był w firmie niespełna rok .

Luka regulacyjna: Chińska ścieżka IIT

Oba badania wykorzystały unikalną w Chinach ścieżkę regulacyjną: badanie inicjowane przez badacza (IIT). W ramach chińskiego quasi-dwutorowego systemu regulacyjnego szpitale mogą prowadzić wczesne fazy badań nad terapią genową po uzyskaniu jedynie lokalnej zgody komisji etycznej – bez żadnej zgody ze strony Narodowej Administracji Produktów Medycznych (NMPA), krajowego regulatora leków . Ta „ścieżka terapeutyczna” została zaprojektowana, aby przyspieszyć innowacje, ale krytycy twierdzą, że stała się niebezpieczną luką, omijającą niezależny nadzór przed rozpoczęciem badań .

Analiza w Nature wykazała, że badania te „są prowadzone przez lekarzy-badaczy i regulowane przez władze zdrowotne, bez udziału krajowego regulatora leków” . Liczba badań IIT w Chinach wzrosła 11-krotnie w latach 2015-2023, a badania IIT nad terapiami komórkowymi i genowymi objęły ponad 30 000 uczestników .

Kluczowe zidentyfikowane luki regulacyjne

• Brak obowiązku zgłaszania poważnych zdarzeń niepożądanych do centralnego organu krajowego.
• Brak wymogu publicznego ujawniania zgonów w publikacjach naukowych.
• Brak niezależnego przeglądu bilansu ryzyka i korzyści przed badaniem, zwłaszcza w przypadku schorzeń niezagrażających życiu.
• Konflikt interesów finansowych – np. finansowanie badań nad własnym dzieckiem przez rodziców – nie musi być ujawniany .

Nowe przepisy, ale spóźnione

Rada Państwa Chin ogłosiła w październiku 2025 roku nowe, jednolite rozporządzenie (Dekret nr 818), które weszło w życie 1 maja 2026 roku i ma na celu zamknięcie wielu z tych luk . Nowe przepisy ustanawiają jednolite ramy zarządzania dla badań IIT oraz wymagają oceny naukowej i zgody komisji etycznej . Jednak żadne z dwóch śmiertelnych badań nie podlegało tym przepisom .

Krytyka etyczna

Sprawy te spotkały się z ostrym potępieniem ze strony ekspertów ds. etyki badań naukowych.

Shi Jiayou, profesor prawa na Uniwersytecie Renmin w Chinach, stwierdził, że poddawanie dziecka ze schorzeniem niezagrażającym życiu znanym, śmiertelnym ryzykom narusza zasady minimalizacji szkody i zapewnienia kontrolowanego ryzyka, zgodnie z chińskimi środkami dotyczącymi etycznego przeglądu badań nauk przyrodniczych i medycznych .

Dodatkowe uchybienia etyczne zidentyfikowane przez wielu ekspertów oraz śledztwo Science i Retraction Watch obejmują :

• Formularz świadomej zgody na badanie Mei rzekomo nie wymieniał śmierci jako możliwego ryzyka .
• Przedkliniczne badania na zwierzętach wykazały już poważne sygnały bezpieczeństwa, w tym zgony naczelnych przy podobnych dawkach, a mimo to przeprowadzono badanie na ludziach .
• Wpłata 860 000 dolarów przez rodziców Mei stworzyła przymusową dynamikę finansową i stanowiła poważny, nieujawniony konflikt interesów .

Krytycy argumentują, że desperacja rodzin poszukujących lekarstwa na rzadkie choroby jest wykorzystywana przez system, który przedkłada szybkość i prestiż nad bezpieczeństwo pacjentów .

Konsekwencje i przyszłość

Bezpośrednią konsekwencją jest kryzys zaufania. Ujawnione fakty zagrażają ambitnym planom Chin, by stać się globalnym liderem w terapii genowej i komórkowej. Część naukowców i przedstawicieli branży obawia się, że chińscy decydenci ograniczą elastyczność regulacyjną, która umożliwiła szybki rozwój badań nad terapią genową, co może spowolnić innowacje .

Jak zauważył jeden z obserwatorów branży na LinkedIn, elastyczność regulacyjna Chin była również ich przewagą konkurencyjną . Nowe ramy IIT w ramach Dekretu nr 818 mogą zapewnić solidniejszą strukturę nadzoru, ale dziedzictwo dwóch nieujawnionych zgonów będzie kształtować globalną debatę na temat tego, jak wiele szybkości jest warte ryzyka.

Podsumowanie

Dwoje dzieci zmarło w wyniku odrębnych chińskich badań nad edycją genów, a ich zgony były ukrywane. Kluczowy wniosek jest taki, że ramy regulacyjne zaprojektowane w celu przyspieszenia opracowywania ratujących życie terapii mogą stać się niebezpiecznie permisywne, jeśli zabraknie w nich obowiązkowego, niezależnego nadzoru i przejrzystego ujawniania zdarzeń niepożądanych. Zabezpieczenia istniejące w innych głównych gospodarkach badawczych – w tym niezależne komitety monitorujące dane, obowiązkowe rejestry publiczne i centralne raportowanie zgonów – nie były stosowane w tych badaniach.