Ukryte zgony w chińskich badaniach nad edycją genów: co zawiodło w systemie?

Pierwszy zgon: Mei, 6 lat, Szpital Xinhua – marzec 2025

Pacjentka i terapia. 6-letnia dziewczynka, występująca pod pseudonimem „Mei”, cierpiała na zespół Snijders-Blok-Campeau – rzadką genetyczną chorobę neurorozwojową. Stan ten nie zagrażał bezpośrednio życiu. Jej rodzice zebrali około 860 000 dolarów na sfinansowanie eksperymentalnej terapii edycji genów (tzw. base editing) skierowanej do mózgu, przeprowadzonej w Szpitalu Xinhua, należącym do Szanghajskiego Uniwersytetu Medycyny . Badaniem kierował neurobiolog Zilong Qiu .

Co się stało. 24 marca 2025 roku lekarz wstrzyknął edytor CRISPR (dostarczony za pomocą wirusa) do płynu mózgowo-rdzeniowego u podstawy kręgosłupa Mei . W ciągu kilku dni wystąpiła gorączka i uszkodzenie nerek. Siedem dni po iniekcji dziewczynka zmarła z powodu zakrzepowej mikroangiopatii – śmiertelnego stanu powodującego powstawanie mikroskopijnych skrzepów krwi . Wewnętrzna komisja etyczna szpitala orzekła później, że zgon był „zdecydowanie związany” z leczeniem .

Zatajenie. Naukowcy nigdy nie zaktualizowali rejestru ClinicalTrials.gov ani żadnego innego rejestru. Co więcej, na początku 2026 roku opublikowali w czasopiśmie Nature artykuł opisujący przedkliniczne badania na zwierzętach – bez wzmianki o tym, że pacjentka już zmarła . W artykule pominięto również fakt, że rodzina samodzielnie sfinansowała terapię . Wspólne śledztwo Science i Retraction Watch, opublikowane 23 lipca 2026 roku, po raz pierwszy ujawniło publicznie tę śmierć .

Wykorzystane luki regulacyjne. Badanie było tzw. „badaniem inicjowanym przez badacza” (ang. investigator-initiated trial, IIT), które podlega znacznie słabszemu nadzorowi niż badania sponsorowane przez firmy . Eksperci zwracają uwagę, że chińskie ramy regulacyjne charakteryzują się „nakładającymi się obowiązkami wielu agencji rządowych oraz ograniczonym udziałem grup pacjentów i społeczeństwa w procesie legislacyjnym”, co stwarza luki umożliwiające przeprowadzanie takich badań przy minimalnej przejrzystości . Siedmiu niezależnych ekspertów, którzy przeanalizowali sprawę dla Science, wyraziło zaniepokojenie, że zignorowano sygnały ostrzegawcze z badań na zwierzętach i że badanie w ogóle nie powinno było zostać przeprowadzone .

Drugi zgon: Dziecko z dystrofią mięśniową Duchenne’a, badanie HG302 HuidaGene – sierpień 2025

Pacjent i terapia. Dziecko (w wielu źródłach opisywane jako chłopiec) chore na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD) było czwartym i ostatnim pacjentem włączonym do badania HG302-01, również typu IIT, prowadzonego w Szanghajskim Centrum Medycznym dla Dzieci . Badanie, rozpoczęte w grudniu 2024 roku, dotyczyło chłopców w wieku 4–8 lat, którzy byli jeszcze w stanie chodzić . Terapia HG302 wykorzystywała edycję DNA CRISPR, dostarczaną za pomocą adenowirusa (AAV) w wysokiej dawce .

Co się stało. Dziecko zmarło w sierpniu 2025 roku z powodu ostrej niewydolności oddechowej (ARDS) wywołanej ciężką reakcją immunologiczną na wysoką dawkę terapii AAV . Firma HuidaGene potwierdziła to w oświadczeniu z 5 sierpnia 2026 roku, przypisując zgon „śmiertelnemu poważnemu zdarzeniu niepożądanemu” .

Zatajenie. Zgon nie został zgłoszony przez około rok. W lutym 2026 roku w rejestrze badań klinicznych zaktualizowano status badania na „zakończone”, bez wzmianki o śmierci pacjenta . Na kilka tygodni przed ujawnieniem śmierci, w lipcu 2026 roku, HuidaGene przedstawiła na konferencji CRISPR Medicine dane, w których twierdziła, że HG302 wykazał „silne bezpieczeństwo bez poważnych zdarzeń niepożądanych, toksyczności ograniczającej dawkę ani poważnych toksyczności” . Były już prezes firmy, Alvin Luk, wcześniej przyznawał, że badania innych firm nad terapią mikrodystrofiną z użyciem wysokich dawek AAV powodowały zgony . Jako pierwszy śmierć ujawnił STAT News 5 sierpnia 2026 roku, po kilkumiesięcznym śledztwie .

Kluczowe odejścia i cisza. Po konferencji HuidaGene zamilkła – nie wydała żadnych komunikatów prasowych przez 15 miesięcy, a w tym czasie firmę opuścili zarówno Luk, jak i dyrektor ds. technologii TJ Cradick .

Systemowe nieprawidłowości w obu przypadkach

Oba przypadki łączy uderzający zestaw wspólnych problemów:

Reakcje i trwające śledztwa

Pod koniec lipca 2026 roku Szanghajski Uniwersytet Medycyny ogłosił utworzenie grupy zadaniowej do zbadania badania w Szpitalu Xinhua i powiązanej publikacji w Nature . Uczelnia oświadczyła, że w zależności od wyników śledztwa podejmie „poważne kroki” . Pojawiły się wezwania do pełnego przeglądu artykułu w Nature i jego potencjalnego wycofania lub skorygowania .

Rodzice Mei powiedzieli śledczym, że lekarze nie ostrzegli ich, że córka może umrzeć, a szpital i naukowcy ukryli zgon . Decyzja rodziny o podzieleniu się swoją historią wynikała z nadziei, że inne rodziny zostaną oszczędzone podobnego losu .

Szersze implikacje

Te dwa przypadki na nowo rozpaliły globalną debatę na temat nadzoru nad badaniami klinicznymi edycji genów, zwłaszcza tymi inicjowanymi przez badaczy, które mogą omijać surowsze procedury stosowane w badaniach sponsorowanych przez przemysł. Akademicki przegląd chińskich ram regulacyjnych dotyczących edycji genomu z 2025 roku wskazywał już na istniejące niedociągnięcia, w tym nakładające się obowiązki agencji i ograniczony udział społeczeństwa . Naukowcy komentujący te przypadki określili je jako ujawniające „poważne nieprawidłowości w ocenie ryzyka, przejrzystości i nadzorze instytucjonalnym” .

Opisane luki regulacyjne były już wcześniej dokumentowane po skandalu z 2018 roku związanym z genetycznie modyfikowanymi dziećmi He Jiankuia, który również dotyczył naruszeń norm etycznych i regulacyjnych w Chinach .