AI finner sitt første validerte mål i nevrovitenskap

Målet er knyttet til en ikke offentliggjort nevrodegenerativ sykdom. Det skal nå inn i et felles program for tidlig utvikling av småmolekylære legemidler . Dette er det første nevrovitenskapelige prosjektet som går videre fra samarbeidet, som ble annonsert i 2021 .

Slik lette AI-en etter målet

Dette var ikke resultatet av ett enkelt eksperiment eller en heldig gjetning. Målet vokste frem gjennom en systematisk arbeidsflyt der enorme mengder biologiske data ble kombinert med maskinlæring og laboratorieforsøk.

1. Et kart over nerveceller

Forskerne dyrket mer enn én billion nerveceller fremstilt fra humane induserte pluripotente stamceller (hiPSC). Deretter slo de ut hvert av de over 17 000 proteinkodende genene, ett gen om gangen. Resultatet ble mer enn 30 millioner bilder av celler, som ble brukt til å trene en spesialutviklet grunnmodell for biologiske data .

Denne databasen er ikke det samme som Microglia Map, som ble presentert i oktober 2025. Microglia Map fokuserte på mikroglia – immuncellene i hjernen – og var en separat milepæl i det samme samarbeidet .

Det validerte målet som nå går videre, kom fra den større Neuron Map, ikke fra Microglia Map .

2. Et søk gjennom hele genomet

I stedet for å undersøke én hypotese av gangen sammenlignet grunnmodellen systematisk effekten av alle genforstyrrelsene med kjente drivere av nevrologisk sykdom. Kandidatene ble rangert etter hvor nært de biologisk var knyttet til sykdomsrelevante signalveier .

Dette gjør plattformen mer til en motor for å generere og prioritere hypoteser enn til et verktøy som bare bekrefter forskernes opprinnelige antakelser .

3. Tre runder med validering

Kandidatene måtte gjennom tre eksperimentelle kontrollpunkter før de kunne gå videre:

• Signalveisvalidering: Oppfører genforstyrrelsen seg slik modellen forutså?
• Funksjonell validering: Gir det meningsfulle endringer når målet manipuleres i humane nerveceller?
• Sykdomsvalidering: Endrer manipuleringen selve sykdomsfenotypen?

Bare kandidater som besto alle tre trinnene, ble tatt videre .

Viktig skille: Neuron Map og Microglia Map er to forskjellige datasett. Neuron Map dannet grunnlaget for målet som nå går inn i tidlig legemiddelutvikling, mens Microglia Map var en tidligere kartlegging av hjernens immunceller. Begge ble utviklet gjennom samarbeidet mellom Recursion, Roche og Genentech .

Hvorfor dette er viktig for AI i legemiddelutvikling

Et tidlig bevis i et vanskelig terapiområde

Nevrologiske sykdommer har lenge vært forbundet med høy risiko for at legemiddelkandidater mislykkes. At en AI-basert plattform nå har levert et nytt og eksperimentelt validert mål i nevrovitenskap, gir et tidlig bevis på at teknologien kan bidra også i et område der tradisjonelle metoder har hatt store problemer .

Det er likevel viktig å understreke hvor prosjektet befinner seg: Et validert legemiddelmål er ikke det samme som en ferdig behandling. Målet skal først brukes til å finne og teste såkalte «hits» – tidlige småmolekylære kandidater – før eventuell preklinisk og klinisk utvikling .

Skala kan endre arbeidsmåten

Samarbeidet viser hvordan store datamengder kan kombineres med laboratorieautomatisering og grunnmodeller. Billioner av celler, helgenomiske genforstyrrelser og millioner av bilder gir et langt bredere biologisk utgangspunkt enn en sekvens av enkeltstående eksperimenter .

Tanken er ikke at AI alene skal erstatte biologer eller laboratorieforsøk. I dette prosjektet ble modellens forslag fulgt opp gjennom flere runder med eksperimentell validering. Verdien ligger derfor i samspillet mellom beregninger og biologi.

Fra enkeltmolekyler til plattformer

Recursion-sjef Najat Khan har sagt at dette er det første av opptil 40 mulige programmer i samarbeidet . Partnerskapet har hittil generert 216 millioner dollar i forskudds- og milepælsbetalinger .

AI-bølgen i legemiddelindustrien vokser

Recursion- og Genentech-resultatet kommer samtidig med en bredere opptrapping av investeringer i AI-støttet legemiddelutvikling.

Mellom januar 2025 og juli 2026 forpliktet store legemiddelselskaper seg til mer enn 22 milliarder dollar i offentliggjort kapital gjennom oppkjøp, partnerskap, lisensavtaler og andre investeringer i AI-bioteknologi og datadrevet legemiddelutvikling .

Ventureinvesteringene i AI-basert legemiddelforskning økte til rundt 11 milliarder dollar i 2025, fordelt på 348 transaksjoner. Året før var nivået om lag 8,9 milliarder dollar fordelt på 264 transaksjoner . Samlet verdi av partnerskap og oppkjøp innen AI- og maskinlæringsbasert legemiddelforskning var over 55 milliarder dollar i 2024 og 2025 .

I første kvartal 2026 ble det inngått 36 større AI-partnerskap i farmasøytisk sektor – dobbelt så mange som i første kvartal 2025 .

Noen av de største avtalene

Utviklingen peker mot en endring i hva legemiddelselskapene kjøper. I stedet for å satse på ett enkelt molekyl investerer de i økende grad i plattformer som kan identifisere mange mål og utvikle flere kandidater over tid . Recursion–Exscientia-fusjonen og de mange plattformavtalene tyder på at AI i større grad blir behandlet som en del av den grunnleggende forskningsinfrastrukturen – ikke bare som et separat teknologieksperiment .

Myndighetene lager tydeligere spilleregler

Regulatorene har også begynt å formalisere hvordan AI skal vurderes i legemiddelutvikling.

I januar 2025 publiserte det amerikanske legemiddeltilsynet FDA et første utkast til veiledningen Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products. Dokumentet introduserte et risikobasert rammeverk for å vurdere hvor troverdig en AI-modell er til et bestemt bruksformål .

I januar 2026 publiserte FDA og Det europeiske legemiddelbyrået EMA i fellesskap Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development. Prinsippene beskriver forventninger til bruk av AI for å fremskaffe dokumentasjon gjennom hele legemidlets livssyklus .

Et sentralt begrep er modellens troverdighet: Utvikleren må kunne vise at AI-verktøyet er egnet og pålitelig for den konkrete oppgaven det skal brukes til i en regulatorisk sammenheng . FDA-utkastet fra 2025 gjelder imidlertid AI som støtter regulatoriske beslutninger, og utelukker uttrykkelig AI brukt direkte i selve legemiddeloppdagelsen .

Bunnlinjen

Genentech og Recursions første validerte nevrovitenskapelige mål er et viktig, men tidlig, gjennombrudd. Det viser at en AI-basert biologiplattform kan finne nye biologiske mål og bidra til å validere dem eksperimentelt i et terapiområde som har vært spesielt krevende.

Det store spørsmålet er derfor ikke lenger bare om AI kan finne interessante mål. Det er om slike mål kan omsettes til trygge og effektive legemidler – og om de kan nå pasienter raskere enn dagens metoder tillater.