Vil forsøke å skru på gener som er slått av

Det Milano-baserte bioteknologiselskapet Aptadir Therapeutics har hentet 40 millioner euro (45 millioner dollar) for å utvikle eksperimentelle RNA-legemidler mot genetiske sykdommer og kreftformer som er vanskelige å behandle. Selskapets metode, kalt DNMT1-interagerende RNA (DiR), er utviklet for å motvirke DNA-metylering ved bestemte gener og dermed potensielt få dem til å bli aktive igjen. Behandlingene er fortsatt på preklinisk stadium, så effekten er ikke fastslått hos mennesker. 125

Målet: å påvirke metylering ved utvalgte gener

DNA-metylering kan bidra til å slå gener av. Aptadirs DiR-molekyler er laget for å binde seg til og hemme DNMT1, et enzym som spiller en rolle i DNA-metylering. Ifølge selskapets tilnærming skal dette kunne skje ved bestemte steder i arvestoffet, i stedet for å hemme metylering i hele genomet. 13

Ved Fragilt X-syndrom er målet å reaktivere det inaktive FMR1-genet. Selskapet oppgir Fragilt X som et av forskningsområdene, og den ledende kandidaten Ce-49 beskrives som rettet mot det nedstengte genet. 413 Dette er en foreslått behandlingsstrategi, ikke dokumentasjon på at metoden virker mot tilstanden.

Aptadir peker også på andre genetiske sykdommer og kreftformer som mulige bruksområder. Tanken er å gjenopprette aktiviteten til gener som er slått av gjennom unormal metylering. Selskapets prosjekter omfatter både kreft og sjeldne sykdommer. 113 Hvilke sykdommer som eventuelt går videre i utviklingen, og om behandlingen er trygg og effektiv, er fortsatt uavklart.

Dette skal finansieringen brukes til

Finansieringsrunden på 40 millioner euro skal bidra til å videreutvikle Aptadirs RNA-hemmere for genetiske tilstander som er vanskelige å behandle. Selskapet utvikler også plattformen med tanke på mulig bruk mot kreftformer der behandlingsmulighetene er begrensede. 125

Runden ble ledet av 4BIO Capital. Blant investorene var den tidligere investoren EXTEND, CDP Venture Capital, Indaco Venture Partners, XGEN Venture, CE-Ventures, Angelini Ventures, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech og Club degli Investitori. 325

Finansieringen er omtalt som den største såkornrunden for et italiensk biotekselskap og blant de største i Europa. Dette er rapporterte rangeringer, ikke en sammenligning som er uavhengig verifisert i materialet som foreligger her. 2

Fortsatt forskning – ikke en tilgjengelig behandling

Aptadir er fortsatt på preklinisk stadium, ifølge omtalen av finansieringen. 1 Metoden er derfor et forskningsprosjekt, ikke en behandling pasienter kan få i dag. Selskapets sentrale hypotese er at sykdommer der bestemte gener er slått av, kan angripes ved å få genene aktive igjen. Om DiR kan oppnå dette trygt og effektivt hos mennesker, må undersøkes gjennom videre utvikling og kliniske studier.

Grunnlegger og administrerende direktør Giovanni Amabile har beskrevet selskapets arbeid som rettet mot sykdommer der et gen som normalt produserer et protein, er slått av. 2 Det oppsummerer selskapets idé, men den mulige behandlingseffekten må fortsatt prøves ut.