Stanford-ekspert advarer: Genterapier ikke klare for menneskeforsøk

Nikolich kalte studien «for eventyrlysten» med tanke på hvor umoden vitenskapen er . Uavhengige eksperter som senere gjennomgikk saken, uttrykte bekymring for at faresignaler i dyrestudier kan ha blitt oversett, og at studien aldri burde ha funnet sted . Jentas foreldre betalte over 860 000 dollar for å finansiere det prekliniske arbeidet — en økonomisk ordning som ikke ble opplyst om i Nature-artikkelen som beskrev dyrestudiene .

Dødsfallet ble aldri offentlig rapportert før Science og Retraction Watch sammen publiserte en granskning 23. juli 2026 . Shanghai Jiao Tong University School of Medicine har i etterkant satt i gang en omfattende etterforskning .

Et annet dødsfall: Duchennes muskeldystrofi-studie

Det andre tilfellet gjaldt en gutt med Duchennes muskeldystrofi som døde i Shanghai i august 2025 etter å ha fått en høy dose av HuidaGene Therapeutics' CRISPR-genredigeringsterapi i en første-i-menneske studie . Selskapet tilskrev dødsfallet til akutt respiratorisk distress-syndrom som del av en alvorlig immunreaksjon på behandlingen . Kliniske studieregistre viser at studien kun inkluderte gutter i alderen 4 til 8 år .

Den vitenskapelige utfordringen: Systemiske effekter er fortsatt ukjente

Nikolich tok opp en grunnleggende biologisk utfordring som ligger bak begge tragediene: forskerne vet fortsatt «ikke nøyaktig hvordan det å forandre et gen vil påvirke hele kroppen» . Selv om teknikkene er rimelig godt etablert i dyreforsøk, sa Nikolich at de «egentlig ikke har vært modne nok for menneskestudier» .

Dette kunnskapshullet er særlig akutt for terapier som retter seg mot nervesystemet, der effekten av å redigere gener i hjernen eller ryggmargen kan spre seg gjennom komplekse nevrologiske nettverk på uforutsigbare måter. De alvorlige immunreaksjonene i begge Shanghai-tilfellene understreker en kritisk sikkerhetsrisiko: kroppens immunsystem kan sette i gang en dødelig reaksjon på virusvektorene som brukes til å levere redigeringsmaskineriet, selv når prekliniske data ser håndterbare ut .

Globale reguleringsimplikasjoner

De ikke-offentliggjorte dødsfallene har gjenåpnet debatten om hvordan regulatorer bør føre tilsyn med etterforskerinitierte studier — en vei som har tillatt akselerert mennesketesting i Kina med mindre tilsyn enn vanlige kliniske studier . Lignende akselererte studiemodeller diskuteres nå i USA og Europa . Eksperter understreker at rask offentliggjøring og ærlig etterforskning av dødsfall er helt avgjørende for å opprettholde offentlig tillit til genredigeringsterapier .

Nikolichs vurdering peker mot en bred enighet som er i ferd med å dannes: løftet fra CRISPR- og baseeditorteknologier er reelt, men hastverket med å teste på mennesker har løpt fra vitenskapen. Inntil forskere kan forutsi og kontrollere hvordan en genetisk redigering vil påvirke hele organismen — ikke bare målvevet — forblir menneskeforsøk et høyrisikoprosjekt.

For familier som står overfor ødeleggende genetiske tilstander, er ventetiden smertefull. Men Nikolichs budskap er klart: tålmodighet er ikke bare klokt — det er nødvendig for å unngå å gjenta tragedier som kan undergrave hele feltet.