Fullstendig tilbakegang av spredt nyrekreft hos 17-åring med skreddersydd T-celleterapi

Forskere ved Hopp Children’s Cancer Center Heidelberg (KiTZ), Heidelberg universitetssykehus og Det tyske kreftforskningssenteret (DKFZ) har oppnådd fullstendig remisjon hos en 17 år gammel pasient med avansert, behandlingsresistent nefroblastom (nyrekreft) ved hjelp av en personlig T-celleterapi som målretter kreftproteinet PRAME . Tilfellet ble publisert i New England Journal of Medicine 12. august 2026 .

Slik virket behandlingen

• Valg av mål: Pasientens svulst bar PRAME-proteinet, et såkalt cancer-testis-antigen som uttrykkes i mange kreftformer, men sjelden i normalt vev. Dette gjorde det til et egnet mål for immunterapi .
• T-cellemodifisering: Pasientens egne T-celler ble samlet inn og genmodifisert i laboratoriet ved Nasjonalt senter for svulstsykdommer (NCT) Heidelberg, ledet av Patrick Schmidt, slik at de uttrykte en T-cellreseptor (TCR) som spesifikt gjenkjenner PRAME . PRAME-rettet TCR ble levert av bioteknologiselskapet Immatics .
• Én infusjon: En enkelt infusjon av de modifiserte T-cellene ble gitt til pasienten i juli 2025 .
• Resultat: Behandlingen førte til fullstendig remisjon — alle påvisbare svulster, inkludert store abdominale lesjoner og metastaser i lunger, lever, bekken og hjerne, ble eliminert . Mer enn ett år senere er pasienten fortsatt kreftfri uten tegn til sykdom .

Planlagt klinisk studie

• Fase I/II-studie: En første-i-menneske fase I/II klinisk studie for PRAME-spesifikk T-celleterapi hos barn og ungdom med solide svulster er planlagt ved KiTZ Heidelberg, med forventet oppstart i 2027 .
• Finansiering: Dietmar Hopp-stiftelsen finansierer studien med omtrent 1,8 millioner euro over fire år .
• Større sammenheng: En global fase 3-studie kalt SUPRAME, som evaluerer Immatics' PRAME-rettede celleterapi (anzu-cel) ved melanom, pågår også, men den planlagte pediatriske solide svulststudien ved KiTZ er den direkte kliniske oppfølgingen av dette tilfellet .