To barn døde i skjulte genredigeringsforsøk i Kina – nå granskes systemet

Jenta som fikk verdens første hjernerettede base-redigering

Den 24. mars 2025 fikk en seks år gammel jente, omtalt under pseudonymet «Mei», det som ifølge granskningen var verdens første hjernerettede behandling med base-redigering . Behandlingen ble gitt ved Xinhua-sykehuset, som er tilknyttet Shanghai Jiao Tong University School of Medicine, under ledelse av nevroforskeren Zilong Qiu .

Mei hadde Snijders Blok–Campeau-syndrom, en sjelden nevro-utviklingsforstyrrelse knyttet til en mutasjon i CHD3-genet. Tilstanden kan føre til forsinket taleutvikling og kognitive utfordringer, men regnes ikke som livstruende .

Forskerne sprøytet inn billioner av AAV-virus i ryggmargsvæsken. Virusene skulle frakte et såkalt base-editor-verktøy inn mot hjernecellene for å korrigere genfeilen .

Mei døde sju dager senere, 31. mars 2025 . Sykehusets interne etikkutvalg konkluderte med at dødsårsaken var trombotisk mikroangiopati utløst av den høye dosen AAV-vektor. Tilstanden innebærer at små blodpropper dannes i de minste blodårene og kan føre til blant annet feber, nyresvikt og dødelig organsvikt .

Dødsfallet manglet i Nature-artikkelen

Flere måneder etter dødsfallet publiserte Qius team en artikkel i Nature om det forberedende dyre- og laboratoriearbeidet . Artikkelen opplyste ikke at behandlingen var prøvd på et menneske, og nevnte heller ikke at pasienten var død . Den oppga heller ikke at foreldrene hadde betalt 860 000 dollar for å finansiere utviklingen og behandlingen .

Ifølge Science har familien bedt forfatterne trekke artikkelen. Nature har senere startet sin egen gjennomgang av saken .

Shanghai Jiao Tong University School of Medicine opplyste 26. juli 2026 at institusjonen hadde opprettet en særskilt arbeidsgruppe for en «omfattende gransking» . Lokale myndigheter ila sykehuset en bot på rundt 3 600 dollar for mangler knyttet til tilsyn og registrering, men sanksjonerte ikke den ledende forskeren .

Den andre saken: HG302-forsøket mot Duchennes muskeldystrofi

Den andre saken gjelder en ung gutt som døde i august 2025 etter å ha fått en høy dose av den eksperimentelle CRISPR-behandlingen HG302 . Behandlingen er utviklet av det Shanghai-baserte bioteknologiselskapet HuidaGene Therapeutics og ble gitt systemisk ved hjelp av en AAV9-vektor . Studien, HG302-01, var et førstegangs-forsøk på mennesker initiert av forskere ved et sykehus .

HuidaGenes egen gjennomgang omfattet laboratorietester, immunologiske analyser, patologiske undersøkelser og obduksjon. Selskapet knyttet dødsfallet til akutt lungesviktsyndrom, kjent som ARDS, i forbindelse med kraftig aktivering av komplementsystemet og cytokiner etter den høye AAV-dosen .

Dødsårsaken ligner alvorlige, dødelige bivirkninger som er observert i andre forsøk med høydose AAV-behandling mot Duchennes muskeldystrofi, blant annet i et Pfizer-forsøk . HuidaGenes administrerende direktør Alvin Luk hadde tidligere sagt at andre AAV-baserte forsøk med mikro-dystrofin hadde registrert alvorlige bivirkninger – inkludert dødsfall – ved høye doser .

Nesten ett år uten offentlig informasjon

HuidaGene visste innen januar 2026 at selskapet hadde nok data til å sende resultatene inn til fagfellevurdering. Likevel offentliggjorde selskapet ikke dødsfallet før 5. august 2026, nesten tolv måneder etter at det skjedde . Opplysningene kom først etter vedvarende press fra journalister .

I februar 2026 ble oppføringen av studien i forsøksregisteret stille endret til «fullført» . Selskapets toppledere Alvin Luk og teknologidirektør TJ Cradick hadde dessuten forlatt selskapet sommeren 2025, omtrent samtidig som dødsfallet fant sted . Cradick, en amerikansk leder innen genredigering, hadde vært i selskapet i under ett år .

En regulatorisk snarvei

Begge sakene har rettet oppmerksomheten mot Kinas ordning for forskerinitierte studier, på engelsk investigator-initiated trials eller IIT. Kina har et tilnærmet tosporet system: Den ordinære «legemiddelsporet» håndteres av National Medical Products Administration, NMPA, landets nasjonale legemiddelmyndighet. IIT-forsøk har derimot historisk blitt behandlet gjennom et mer lokalt og helsefaglig spor .

Det har gjort det mulig for sykehus å starte tidlige forsøk med celle- og genterapier etter lokal etisk vurdering, uten direkte forhåndsgodkjenning fra NMPA . Ordningen var ment å gi forskere raskere tilgang til nye behandlinger. Kritikere mener imidlertid at den i praksis kunne fungere som et farlig smutthull, fordi uavhengig vurdering av risiko og nytte ikke alltid var på plass før pasientene ble behandlet .

En analyse i Nature beskrev forsøkene som studier «ledet av legeforskere og regulert av helsemyndigheter, uten innspill fra landets nasjonale legemiddelmyndighet» . Antallet IIT-forsøk i Kina økte elleve ganger fra 2015 til 2023, og celle- og genterapiforsøk under ordningen har inkludert over 30 000 deltakere .

Manglene ekspertene peker på

Granskningene har særlig trukket fram disse svakhetene:

• Det var ikke et generelt krav om å rapportere alvorlige bivirkninger til en sentral nasjonal myndighet.
• Det var ikke et tydelig krav om at dødsfall skulle opplyses i vitenskapelige publikasjoner.
• Det manglet uavhengig forhåndsvurdering av forholdet mellom risiko og mulig nytte, særlig når sykdommen ikke var livstruende.
• Økonomiske interessekonflikter, som at foreldre finansierte sitt eget barns behandling, måtte ikke nødvendigvis oppgis .

Kinas statsråd vedtok i oktober 2025 et nytt, samlet regelverk – dekret nummer 818 – som trådte i kraft 1. mai 2026 . Reglene innfører en felles styringsmodell for IIT-forsøk og krever blant annet vitenskapelig vurdering og godkjenning fra en etikkomité . Ingen av de to dødelige forsøkene var imidlertid omfattet av regelverket .

Skarp etisk kritikk

Sakene har fått eksperter på forskningsetikk til å stille grunnleggende spørsmål ved hvordan risiko ble vurdert.

Shi Jiayou, professor i juss ved Renmin-universitetet i Kina, sa at det å utsette et barn med en ikke-livstruende tilstand for kjente dødelige risikoer bryter med prinsippene om å begrense skade og sikre at risikoen er kontrollerbar. Disse prinsippene er nedfelt i Kinas regler for etisk vurdering av livsvitenskapelig og medisinsk forskning .

Flere andre mulige brudd er trukket fram i granskningen fra Science og Retraction Watch :

• Samtykkeskjemaet for Meis behandling skal ikke ha listet dødsfall som en mulig risiko .
• Dyreforsøk hadde allerede vist alvorlige sikkerhetssignaler. Blant annet ble det rapportert om dødsfall hos ikke-menneskelige primater ved tilsvarende doser, men forsøket på mennesker gikk likevel videre .
• Foreldrenes betaling på 860 000 dollar skapte et sterkt økonomisk avhengighetsforhold og en betydelig, ikke offentliggjort interessekonflikt .

Kritikere mener at familier som leter desperat etter behandling for sjeldne sykdommer, kan bli utnyttet av et system som belønner hurtighet og prestisje mer enn pasientsikkerhet .

Hva betyr dette for Kinas bioteknologiske ambisjoner?

Den umiddelbare konsekvensen er en svekket tillit til kinesisk forskning og til landets ambisjon om å bli en global stormakt innen celle- og genterapi. Enkelte forskere og bransjeaktører frykter at myndighetene vil stramme inn fleksibiliteten som har gjort det mulig å starte forsøk raskt – og at utviklingen dermed vil gå saktere .

Samtidig har den regulatoriske fleksibiliteten vært et konkurransefortrinn for Kina . Det nye regelverket kan gi bedre kontroll uten å fjerne all fremdrift. Men de to dødsfallene vil trolig bli stående som en påminnelse om hva som kan skje når en rask vei fra laboratoriet til pasienten ikke ledsages av uavhengig kontroll og full åpenhet.

Kort oppsummert

To barn døde i separate kinesiske genredigeringsforsøk, og dødsfallene ble ikke offentlig kjent før lenge etterpå. Sakene viser hvordan regelverk som er laget for å få fram nye behandlinger raskere, kan bli for lite strenge når det mangler uavhengig tilsyn, sentral rapportering av alvorlige hendelser og krav om åpen publisering.

Sentrale sikkerhetsmekanismer som brukes i andre store forskningssystemer – blant annet uavhengige overvåkingskomiteer for studiedata, offentlige forsøksregistre og sentral rapportering av dødsfall – var ikke på plass på samme måte i disse forsøkene.