To barn døde i skjulte kinesiske genredigeringsforsøk – hva gikk galt?

Det første dødsfallet: Mei, 6 år, Xinhua-sykehuset – mars 2025

Pasienten og behandlingen. En 6 år gammel jente, omtalt som "Mei", var diagnostisert med Snijders-Blok-Campeau-syndrom, en sjelden genetisk nevroutviklingsforstyrrelse. Tilstanden er ikke livstruende. Foreldrene samlet inn omtrent 860 000 dollar for å finansiere en eksperimentell hjernegenredigeringsbehandling ved Xinhua-sykehuset, tilknyttet Shanghai Jiao Tong Universitys medisinske fakultet . Forsøket ble ledet av nevroforsker Zilong Qiu .

Hva skjedde. 24. mars 2025 injiserte en lege et CRISPR-baseeditor – levert via et virus – i væsken ved bunnen av Meis ryggrad . I løpet av få dager utviklet hun feber og nyreskader. Sju dager etter injeksjonen døde hun av trombotisk mikroangiopati, en tilstand som fører til dødelige mikroskopiske blodpropper . Sykehusets egen etiske komité konkluderte senere med at dødsfallet var "definitivt relatert" til behandlingen .

Hemmeligholdet. Forskerne oppdaterte aldri ClinicalTrials.gov eller noe annet register. De publiserte senere en artikkel i Nature tidlig i 2026 som beskrev prekliniske dyrestudier – uten å nevne at et menneske allerede hadde dødd . Uteatelsen inkluderte også at familien selv hadde finansiert behandlingen . En felles etterforskning av Science og Retraction Watch, publisert 23. juli 2026, var den første som avslørte dødsfallet for offentligheten .

Reguleringshull utnyttet. Forsøket var et "forskerinitiert forsøk" (IIT), en kategori som har betydelig svakere tilsyn enn selskapssponsede studier . Eksperter har påpekt at Kinas reguleringsrammeverk har "overlappende ansvarsområder for flere forvaltningsorganer og begrenset involvering av pasientgrupper og offentligheten i lovgivningsprosessen," noe som skaper hull som tillater slike forsøk å gjennomføres med minimal åpenhet . Sju uavhengige eksperter som gjennomgikk saken for Science uttrykte bekymring for at sikkerhetssignaler i dyrestudier ble oversett, og at forsøket ikke burde ha blitt gjennomført .

Det andre dødsfallet: Et barn med Duchennes muskeldystrofi, HuidaGene HG302-studien – august 2025

Pasienten og behandlingen. Et barn (omtalt som gutt i flere kilder) med Duchennes muskeldystrofi (DMD) var den fjerde og siste pasienten som ble inkludert i HuidaGenes HG302-01-forskerinitierte forsøk ved Shanghai Children's Medical Center . Forsøket, som startet i desember 2024, rettet seg mot gutter i alderen 4 til 8 år som fortsatt kunne gå . HG302 brukte en CRISPR-basert DNA-redigeringsterapi levert via en høy dose adeno-assosiert virus (AAV) .

Hva skjedde. Barnet døde i august 2025 av akutt respiratorisk distress-syndrom (ARDS) forårsaket av en alvorlig immunreaksjon på den høye dosen AAV-behandling . HuidaGene bekreftet dette i en uttalelse 5. august 2026, og tilskrev dødsfallet en "fatal alvorlig bivirkning" .

Hemmeligholdet. Dødsfallet ble ikke rapportert på omtrent ett år. I februar 2026 ble det kliniske forsøksregisteret oppdatert for å vise at studien var "fullført," uten å nevne et dødsfall . Bare uker før dødsfallet endelig ble avslørt, i juli 2026, hadde HuidaGene presentert data på CRISPR Medicine-konferansen som hevdet at HG302 hadde vist "sterk sikkerhet uten SAEer, DLT eller større toksisiteter" . Selskapets egen tidligere administrerende direktør, Alvin Luk, hadde tidligere erkjent at høy-dose AAV-mikrodystrofin-forsøk fra andre utviklere hadde forårsaket dødsfall ved høye doser . Dødsfallet ble først avslørt av STAT News 5. august 2026, etter flere måneders etterforskning .

Nøkkelavskjeder og stillhet. Etter konferansen ble HuidaGene mørklagt – de utstedte ingen pressemeldinger på 15 måneder, i løpet av denne tiden forlot både Luk og teknologisjef TJ Cradick selskapet .

Systemiske svikt i begge saker

Begge sakene deler en slående felles problematikk:

Etterspill og pågående undersøkelser

I slutten av juli 2026 kunngjorde Shanghai Jiao Tong Universitys medisinske fakultet at de hadde nedsatt en arbeidsgruppe for å etterforske Xinhua-sykehusets forsøk og den relaterte Nature-publikasjonen . Universitetet sa at de ville ta "alvorlige tiltak" avhengig av utfallet av etterforskningen . Det har kommet krav om en full institusjonell gjennomgang av Nature-artikkelen og potensiell retraksjon eller korrigering .

Meis foreldre fortalte etterforskere at legene ikke advarte dem om at datteren kunne dø, og at sykehuset og forskerne skjulte dødsfallet . Familiens beslutning om å dele historien var drevet av et håp om at andre familier skulle bli spart for samme skjebne .

Bredere implikasjoner

De to sakene har gjenopplivet en global debatt om tilsynet med genredigeringsforsøk, spesielt forskerinitierte studier som kan omgå den strengere overvåkingen som gjelder for industrisponsede forsøk. En akademisk gjennomgang fra 2025 av Kinas regulatoriske rammeverk for genredigering hadde allerede identifisert pågående mangler, inkludert overlappende myndighetsansvar og begrenset offentlig innspill . Forskere som kommenterte sakene, beskrev dem som avslørende "alvorlige svikt i risikovurdering, åpenhet og institusjonell overvåking" .

Reguleringshull som ligner de som ble utnyttet i disse forsøkene, har tidligere blitt dokumentert i kjølvannet av He Jiankui-skandalen fra 2018 om genredigerte babyer, som også involverte brudd på etiske og regulatoriske normer i Kina .