Het meisje dat stierf na 's werelds eerste gentherapie voor de hersenen – en de doofpot die volgde

De doofpot

De dood van het meisje werd nooit openbaar gemeld. Het onderzoeksteam publiceerde in februari 2025 een paper in Nature waarin het beweerde succesvolle genbewerking in een klinische trial te hebben gedaan, zonder de fatale afloop te vermelden . Het paper beschreef preklinisch werk voor een genbewerking voor het syndroom van Snijders-Blok-Campeau, maar liet elk spoor van het overlijden van de patiënt achterwege . Nature heeft inmiddels een redactionele noot aan het paper toegevoegd en een eigen onderzoek gestart, hoewel uitdrukkelijk wordt vermeld dat het geen intrekking betreft .

Het financiële aspect

De ouders van het meisje haalden ongeveer 860.000 dollar op om de behandeling te bekostigen . Volgens het onderzoek betaalde de familie voor de ontwikkeling en klinische toediening van de therapie, en zouden zij niet volledig zijn geïnformeerd over de risico's .

Lopende onderzoeken

• De Shanghai Jiao Tong University School of Medicine heeft een taskforce ingesteld om het incident te onderzoeken en verklaart dat het 'zich strikt aan de wetenschappelijke ethiek en onderzoeksintegriteit zal houden' .
• Nature onderzoekt de kwesties rond het betreffende paper en heeft een redactionele noot toegevoegd .
• Ook Chinese toezichthouders zouden de zaak beoordelen .

Alle drie de onderzoeken zijn nog gaande en er is nog geen formeel oordeel over wangedrag uitgesproken .

De bredere context

De zaak roept onmiddellijk vergelijkingen op met het schandaal rond de gemanipuleerde baby's van He Jiankui in 2018 en stelt serieuze vragen over toezicht, geïnformeerde toestemming en ethische verantwoordelijkheid in de biomedische onderzoekssector in China . Het onderzoek benadrukt ook de intense wereldwijde race om base-editors – een preciezere vorm van het CRISPR-genbewerkingsinstrument – om te zetten in klinische therapieën voor zeldzame ziekten, en de risico's die kunnen ontstaan wanneer wetenschappelijke ambitie ethische waarborgen overvleugelt .