CRISPR-therapie nog niet veilig voor mensen, zegt Stanford-expert na dodelijke proeven in Shanghai

Nikolich noemde de proef „te avontuurlijk” gezien de onvolwassenheid van de wetenschap . Onafhankelijke experts die de zaak later bestudeerden, uitten hun zorgen dat veiligheidssignalen uit dierproeven mogelijk over het hoofd waren gezien en dat de proef nooit had mogen plaatsvinden . De ouders van het meisje betaalden meer dan 860.000 dollar om het preklinische werk te financieren – een regeling die niet werd vermeld in het Nature-artikel over de dierstudies .

Het overlijden werd nooit openbaar gemaakt, totdat Science en Retraction Watch op 23 juli 2026 een gezamenlijk onderzoek publiceerden . De Shanghai Jiao Tong University School of Medicine startte vervolgens een grootschalig onderzoek .

Een tweede sterfgeval: proef met CRISPR tegen spierdystrofie

Het tweede geval betreft een jongen met de spierziekte Duchenne die in augustus 2025 in Shanghai overleed na een hoge dosis van een CRISPR-gentherapie van het bedrijf HuidaGene Therapeutics, in een allereerste proef op mensen . Het bedrijf schreef de dood toe aan acuut respiratoir distress-syndroom, veroorzaakt door een zware immuunreactie . Het klinische onderzoek accepteerde alleen jongens van 4 tot 8 jaar .

Het kernprobleem: systemische effecten zijn nog onbekend

Nikolich wijst op een fundamenteel biologisch probleem dat beide tragedies verbindt: wetenschappers weten nog steeds „niet precies hoe het veranderen van een gen het hele lichaam beïnvloedt” . Hoewel de technieken redelijk goed werken bij dierproeven, zijn ze volgens Nikolich „nog niet volwassen genoeg voor studies bij mensen” .

Dit gebrek aan inzicht is vooral problematisch bij therapieën voor het zenuwstelsel, omdat het bewerken van genen in de hersenen of het ruggenmerg onvoorspelbare effecten kan hebben op complexe neurologische netwerken. De zware immuunreacties bij beide kinderen in Shanghai laten een groot veiligheidsrisico zien: het immuunsysteem kan dodelijk reageren op de virale vectoren die worden gebruikt om de bewerkingsmachinerie af te leveren, zelfs als dierproeven geen direct gevaar leken te tonen .

Wereldwijde gevolgen voor regelgeving

De niet-gemelde sterfgevallen hebben het debat over toezicht op ‘investigator-initiated trials’ opnieuw aangewakkerd. In China kunnen via die route menselijke proeven worden versneld met minder toezicht dan bij standaard klinische onderzoeken . Vergelijkbare versnelde modellen worden nu ook in de VS en Europa besproken . Experts benadrukken dat snelle openbaarmaking en eerlijk onderzoek naar dodelijke incidenten essentieel zijn om het vertrouwen in gentherapie te behouden .

Nikolichs analyse wijst op een groeiende consensus: de belofte van CRISPR en base-editing is reëel, maar de haast naar menselijke proeven heeft de wetenschap ingehaald. Zolang onderzoekers niet kunnen voorspellen en beheersen hoe een genetische aanpassing het hele organisme beïnvloedt – en niet alleen het beoogde weefsel – blijven proeven op mensen een riskante onderneming.

Voor families met ernstige genetische aandoeningen is het wachten pijnlijk. Maar Nikolichs boodschap is helder: geduld is niet alleen verstandig – het is noodzakelijk om nieuwe tragedies te voorkomen die het hele veld zouden kunnen ondermijnen.