Baby KJ kreeg een CRISPR-behandeling op maat. Kan dat ook voor andere patiënten?

Voor KJ Muldoon werd een CRISPR-behandeling ontworpen die op zijn specifieke genetische afwijking was gericht. Dat lukte terwijl hij nog een baby was. Maar zijn geval geeft nog geen antwoord op twee vragen die voor andere patiënten cruciaal zijn: wat kost zo’n behandeling precies, en kan ze veilig en betaalbaar vaker worden gemaakt? Ook is het te vroeg om te zeggen dat KJ genezen is. 119

Wat kostte KJ’s behandeling?

Een gecontroleerd, uitgesplitst bedrag voor de productie van KJ’s behandeling is niet openbaar gemaakt in de beschikbare bronnen. In berichtgeving worden voor de productie van vergelijkbare, gepersonaliseerde behandelingen bedragen van honderdduizenden dollars genoemd. Dat is geen prijskaartje voor KJ’s doses. Bovendien vallen het ontwerpen, testen en langdurig volgen van een behandeling niet allemaal onder productiekosten. 121

Ook bedragen voor toekomstige productieprogramma’s of schattingen van wat een efficiëntere werkwijze zou kunnen kosten, vertellen ons niet wat KJ’s behandeling heeft gekost. 212

Hoe werd de behandeling gemaakt?

KJ werd geboren met een ernstige vorm van CPS1-deficiëntie. Door die stofwisselingsziekte kan zijn lever stikstof niet goed afvoeren, waardoor ammoniak zich gevaarlijk kan ophopen. Onderzoekers van het Children’s Hospital of Philadelphia en Penn Medicine ontwikkelden met samenwerkingspartners een op CRISPR gebaseerde base-editor voor KJ’s specifieke genetische variant. Vetbolletjes, zogenoemde lipidenanodeeltjes, brachten de instructies voor die editor naar levercellen. Daar moest de genetische afwijking worden gecorrigeerd. 171

Het ontwerp alleen was niet genoeg. Het team moest de werking en veiligheid voor KJ onderzoeken, materiaal van medische kwaliteit maken en met spoed toestemming krijgen voor zijn individuele behandeling. Dat ontwikkeltraject duurde ongeveer zes maanden. KJ kreeg zijn eerste infuus in februari 2025. 1420

Hoe gaat het nu met KJ?

Volgens het kinderziekenhuis had KJ in april 2025 drie doses gekregen, zonder dat tot dan toe ernstige bijwerkingen waren gemeld. Kort na de behandeling kon hij meer eiwit via zijn voeding verdragen en had hij minder medicatie nodig om stikstof af te voeren. Dat waren belangrijke veranderingen voor een kind dat eerder een streng beperkt dieet nodig had, maar de eerste follow-up was nog kort. 2019

Bij een update een jaar na zijn eerste infuus meldde het ziekenhuis dat KJ inmiddels liep en praatte. Zijn gezondheid en de veiligheid en werking van de behandeling moeten langer worden gevolgd. Zijn artsen waarschuwen daarom tegen het woord ‘genezing’. 1719

Wat moet er gebeuren voordat meer patiënten geholpen kunnen worden?

De inzet is om niet voor iedere patiënt helemaal opnieuw te beginnen. Onderzoekers en fabrikanten willen waar mogelijk dezelfde editor, bezorgmethode, productiestappen en testprocedures gebruiken, en alleen aanpassen wat voor een specifieke genetische variant nodig is. Toch moet voor iedere aangepaste behandeling worden aangetoond dat zij betrouwbaar kan worden gemaakt en voldoende veilig is. Een herbruikbaar platform betekent niet dat elke nieuwe bewerking vanzelf veilig of effectief is. 16

In de Verenigde Staten richt het programma THRIVE van onderzoeksagentschap ARPA-H zich op platforms voor genetische behandelingen op maat. Het programma GIVE ondersteunt de productie van genetische medicijnen op bestelling. Voor een productie-initiatief rond RNA-gebaseerde behandelingen heeft ARPA-H 125 miljoen dollar verdeeld over vijf groepen. Dat is een investering in toekomstige mogelijkheden, geen bewijs dat individuele CRISPR-behandelingen nu al betaalbaar kunnen worden geleverd. 82

Ook de regels zijn in ontwikkeling. De Amerikaanse geneesmiddelentoezichthouder FDA heeft ontwerprichtlijnen gepubliceerd voor de beoordeling van individuele behandelingen voor zeer kleine patiëntengroepen. Daarbij kan worden meegewogen of een behandeling aannemelijk ingrijpt op de oorzaak van de ziekte. Dat neemt de eis voor bewijs van veiligheid en werkzaamheid niet weg. Onderzoekers die KJ behandelden, zeggen bovendien dat productie- en kwaliteitsvereisten het ontwikkelen van volgende behandelingen op maat te ingewikkeld of te duur kunnen maken. 51311

De commerciële route is evenmin zeker. Aurora Therapeutics, een bedrijf dat gepersonaliseerde geneesmiddelen voor genbewerking wilde ontwikkelen, schrapte in augustus 2026 zijn belangrijkste programma. KJ’s behandeling laat zien wat een groot, gecoördineerd team voor één patiënt kon bereiken. Of die aanpak ook breed toegankelijk en betaalbaar kan worden, staat nog niet vast. 101