Hoe de therapie werkte

• Doelwitselectie: In de tumor van de patiënt werd het PRAME-eiwit aangetroffen. Dit is een zogenaamd kanker/teelbal-antigeen dat veel tot expressie komt bij verschillende kankers, maar zelden op gezond weefsel. Dit maakt het tot een geschikt doelwit voor immunotherapie .
• T-cel modificatie: De eigen T-cellen van de patiënt werden afgenomen en in het laboratorium van het Nationale Centrum voor Tumorziekten (NCT) Heidelberg genetisch gemodificeerd. Het team, onder leiding van Patrick Schmidt, bracht een T-celreceptor (TCR) tot expressie die specifiek PRAME herkent . De PRAME-gerichte TCR werd geleverd door het biotechnologiebedrijf Immatics .
• Eenmalige infusie: In juli 2025 kreeg de patiënt een eenmalige infusie met de genetisch aangepaste T-cellen .
• Resultaat: De behandeling leidde tot complete remissie. Alle detecteerbare tumoren, waaronder grote buikmassa's en uitzaaiingen in de longen, lever, bekken en hersenen, werden geëlimineerd . Meer dan een jaar later is de patiënt nog steeds kanker vrij en zijn er geen tekenen van ziekte meer te vinden .

De geplande klinische studie

• Fase I/II-studie: In het KiTZ Heidelberg wordt de eerste klinische fase I/II-studie ter wereld voorbereid voor PRAME-specifieke T-celtherapie bij kinderen en adolescenten met solide tumoren. De studie, met de werktitel 'PRAMEtime', zal naar verwachting in 2027 van start gaan .
• Financiering: De Dietmar Hopp Stichting financiert de studie met ongeveer 1,8 miljoen euro over een periode van vier jaar .
• In de bredere context: Er loopt ook een wereldwijde fase 3-studie, genaamd SUPRAME, die de PRAME-gerichte celtherapie (anzu-cel) van Immatics evalueert bij melanoom. De geplande studie bij kinderen met solide tumoren in KiTZ is echter de directe klinische vervolgstap op deze bijzondere casus .

Hoe de therapie werkte

• Doelwitselectie: In de tumor van de patiënt werd het PRAME-eiwit aangetroffen. Dit is een zogenaamd kanker/teelbal-antigeen dat veel tot expressie komt bij verschillende kankers, maar zelden op gezond weefsel. Dit maakt het tot een geschikt doelwit voor immunotherapie .
• T-cel modificatie: De eigen T-cellen van de patiënt werden afgenomen en in het laboratorium van het Nationale Centrum voor Tumorziekten (NCT) Heidelberg genetisch gemodificeerd. Het team, onder leiding van Patrick Schmidt, bracht een T-celreceptor (TCR) tot expressie die specifiek PRAME herkent . De PRAME-gerichte TCR werd geleverd door het biotechnologiebedrijf Immatics .
• Eenmalige infusie: In juli 2025 kreeg de patiënt een eenmalige infusie met de genetisch aangepaste T-cellen .
• Resultaat: De behandeling leidde tot complete remissie. Alle detecteerbare tumoren, waaronder grote buikmassa's en uitzaaiingen in de longen, lever, bekken en hersenen, werden geëlimineerd . Meer dan een jaar later is de patiënt nog steeds kanker vrij en zijn er geen tekenen van ziekte meer te vinden .

De geplande klinische studie

• Fase I/II-studie: In het KiTZ Heidelberg wordt de eerste klinische fase I/II-studie ter wereld voorbereid voor PRAME-specifieke T-celtherapie bij kinderen en adolescenten met solide tumoren. De studie, met de werktitel 'PRAMEtime', zal naar verwachting in 2027 van start gaan .
• Financiering: De Dietmar Hopp Stichting financiert de studie met ongeveer 1,8 miljoen euro over een periode van vier jaar .
• In de bredere context: Er loopt ook een wereldwijde fase 3-studie, genaamd SUPRAME, die de PRAME-gerichte celtherapie (anzu-cel) van Immatics evalueert bij melanoom. De geplande studie bij kinderen met solide tumoren in KiTZ is echter de directe klinische vervolgstap op deze bijzondere casus .