Twee Kinderen Overleden in Verborgen Chinese Genbewerkingsproeven: Een Crisis van Transparantie en Toezicht

Zaak 1: Een 6-jarig Meisje en een Wereldprimeur voor Hersentherapie

Op 24 maart 2025 werd een 6-jarig meisje, met de schuilnaam 'Mei', de eerste patiënt ter wereld die een op de hersenen gerichte base-editing-therapie onderging . De procedure vond plaats in het Xinhua-ziekenhuis, verbonden aan de Shanghai Jiao Tong University School of Medicine, en stond onder leiding van neurowetenschapper Zilong Qiu . Mei leed aan het Snijders Blok–Campeau-syndroom, een zeldzame neurologische ontwikkelingsstoornis veroorzaakt door een mutatie in het CHD3-gen. Deze aandoening kan spraakachterstand en verstandelijke beperkingen veroorzaken, maar is niet levensbedreigend .

Mei kreeg een infuus met biljoenen AAV-virussen die een base-editor vervoerden, toegediend in haar hersenvocht . Ze overleed zeven dagen later, op 31 maart 2025 . Een interne ethische commissie van het ziekenhuis stelde vast dat de doodsoorzaak trombotische micro-angiopathie was, veroorzaakt door de hoge dosis AAV-toediening – een ernstige immuunreactie die koorts, nierfalen en dodelijke stolling veroorzaakte .

Maanden na Mei's dood publiceerde Qiu's team een artikel over het preklinische werk in Nature . Het artikel maakte geen melding van het feit dat de therapie bij een menselijke patiënt was getest, noch van haar overlijden . Ook werd verzwegen dat Mei's ouders $860.000 hadden betaald om de preklinische ontwikkeling en behandeling te financieren .

Volgens een rapport in Science heeft de familie de auteurs gevraagd het artikel in te trekken . Nature is daarop een eigen onderzoek naar het artikel gestart .

Nasleep

De Shanghai Jiao Tong University School of Medicine kondigde op 26 juli 2026 aan dat er een speciale taskforce was gevormd voor een 'grondig onderzoek' . Lokale autoriteiten beboetten het ziekenhuis met ongeveer $3.600 vanwege nalatigheid in toezicht en registratie, maar legden geen sancties op aan de hoofdonderzoeker .

Zaak 2: Een Jongen in een Proef voor Spierdystrofie van Duchenne

Afzonderlijk overleed een kind – gerapporteerd als een jonge jongen – in augustus 2025 na het ontvangen van een hoge dosis experimentele CRISPR-genbewerkingstherapie voor de spierziekte Duchenne (DMD) . De therapie, genaamd HG302, werd ontwikkeld door het in Shanghai gevestigde HuidaGene Therapeutics en werd systemisch toegediend via een AAV9-vector . De proef, bekend als HG302-01, was een eerste onderzoek bij mensen dat door een arts was geïnitieerd .

Het eigen onderzoek van HuidaGene, dat laboratoriumtests, immunologische analyse, pathologie en een autopsie omvatte, schreef de dood toe aan acuut respiratoir distress syndroom (ARDS) dat optrad in de context van ernstige complement- en cytokine-activatie na toediening van een hoge dosis AAV .

De doodsoorzaak van de jongen is opvallend gelijk aan fatale bijwerkingen die zijn waargenomen in andere hooggedoseerde AAV-gentherapieproeven voor DMD, waaronder een proef van Pfizer . Alvin Luk, CEO van HuidaGene, had eerder erkend dat andere AAV-microdystrofine-proeven ernstige bijwerkingen, waaronder de dood, hadden waargenomen bij hoge doses .

12 Maanden Stilte

HuidaGene wist in januari 2026 dat het voldoende gegevens had voor collegiale toetsing, maar maakte het overlijden pas op 5 augustus 2026 openbaar – bijna 12 maanden nadat het had plaatsgevonden . De openbaarmaking volgde pas na aanhoudende druk van journalisten . De registratie van de klinische proef was in februari 2026 geruisloos bijgewerkt naar 'voltooid' .

Bedrijfsleiders Alvin Luk (CEO) en TJ Cradick (CTO) waren in de zomer van 2025, rond de tijd van het overlijden, stilletjes vertrokken . Cradick, een in de VS gevestigde genbewerkingsmanager, was nog geen jaar bij het bedrijf geweest .

De Maas in de Regelgeving: China's IIT-Route

Beide proeven maakten gebruik van een regelgevingsroute die uniek is voor China: de investigator-initiated trial (IIT). Onder het quasi-tweesporenstelsel van China kunnen ziekenhuizen vroege fasen van gentherapiestudies uitvoeren na alleen een lokale ethische toetsing – zonder enige goedkeuring van de National Medical Products Administration (NMPA), de nationale geneesmiddelenwaakhond . Dit 'therapeutische spoor' was ontworpen om innovatie te versnellen, maar critici zeggen dat het een gevaarlijke maas in de wet is geworden die onafhankelijk toezicht voorafgaand aan een proef omzeilt .

Een analyse in Nature merkte op dat deze proeven 'worden geleid door arts-onderzoekers en gereguleerd door gezondheidsautoriteiten, zonder inbreng van de nationale geneesmiddelenautoriteit' . Het IIT-model in China is tussen 2015 en 2023 met een factor 11 gestegen, waarbij IIT's voor cel- en gentherapieën meer dan 30.000 deelnemers hebben ingeschreven .

Belangrijkste Geïdentificeerde Toezichtlacunes

• Geen verplichte melding van ernstige bijwerkingen aan een centrale nationale autoriteit.
• Geen vereiste voor openbaarmaking van sterfgevallen in academische publicaties.
• Geen onafhankelijke toetsing vooraf van de risico-batenverhouding, vooral niet voor niet-levensbedreigende aandoeningen.
• Financiële belangenconflicten – zoals ouders die de proef van hun eigen kind financieren – hoeven niet te worden gemeld .

Nieuwe Regelgeving, Maar Te Laat

De Chinese Staatsraad heeft in oktober 2025 een nieuwe uniforme verordening (Decreet nr. 818) uitgevaardigd, die op 1 mei 2026 van kracht werd, met als doel veel van deze lacunes te dichten . De nieuwe regels stellen een uniform bestuurskader voor IIT's in en vereisen wetenschappelijke toetsing en goedkeuring door een ethische commissie . Geen van beide fatale proeven viel echter onder de reikwijdte ervan .

Ethische Kritieken

De zaken hebben scherpe veroordeling gekregen van experts op het gebied van onderzoeksethiek.

Shi Jiayou, hoogleraar rechten aan de Renmin Universiteit van China, stelde dat het onderwerpen van een kind met een niet-levensbedreigende aandoening aan bekende dodelijke risico's in strijd is met de beginselen van het minimaliseren van schade en het waarborgen van beheersbare risico's onder China's Maatregelen voor Ethische Toetsing van Levenswetenschappelijk en Medisch Onderzoek .

Aanvullende ethische tekortkomingen, geïdentificeerd door meerdere experts en het Science/Retraction Watch-onderzoek, zijn onder meer :

• Het informed consent-formulier voor Mei's proef vermeldde naar verluidt de dood niet als een mogelijk risico .
• Preklinische dierproeven hadden al ernstige veiligheidssignalen laten zien, waaronder sterfgevallen bij niet-menselijke primaten bij vergelijkbare doses, maar de menselijke proef ging door .
• De betaling van $860.000 door Mei's ouders creëerde een dwingende financiële dynamiek en een groot, niet-gemeld belangenconflict .

Critici stellen dat de wanhoop van families die een remedie zoeken voor zeldzame ziekten wordt uitgebuit door een systeem dat snelheid en prestige boven patiëntveiligheid stelt .

Gevolgen en de Toekomst

Het directe gevolg is een vertrouwenscrisis. De onthullingen dreigen China's ambitieuze streven om een wereldleider te worden in gen- en celtherapie te ondermijnen. Sommige wetenschappers en industriefunctionarissen vrezen dat Chinese beleidsmakers nu de regelgevingsflexibiliteit zullen inkorten die de snelle uitbreiding van gentherapieproeven mogelijk maakte, wat innovatie zou kunnen vertragen .

Zoals een waarnemer uit de sector op LinkedIn opmerkte, is de Chinese regelgevingsflexibiliteit echter ook een concurrentievoordeel geweest . Het nieuwe IIT-kader onder Decreet nr. 818 kan een robuustere toezichtstructuur bieden, maar de erfenis van deze twee niet-gemelde sterfgevallen zal het wereldwijde debat over de vraag hoeveel snelheid het risico waard is, waarschijnlijk vormgeven.

De Conclusie

Twee kinderen stierven in afzonderlijke Chinese genbewerkingsproeven en hun dood werd verzwegen. De belangrijkste les is dat regelgevingskaders die zijn ontworpen om de ontwikkeling van levensreddende therapieën te versnellen, gevaarlijk permissief kunnen worden zonder verplicht, onafhankelijk toezicht en transparante openbaarmaking van bijwerkingen. Waarborgen die in andere grote onderzoekslanden bestaan – waaronder onafhankelijke commissies voor gegevensbewaking, verplichte openbare registers en centrale melding van sterfgevallen – waren voor deze proeven niet van toepassing.