Twee kinderen overleden in verborgen Chinese gen-editing onderzoeken – wat er misging

De eerste dood: Mei, 6 jaar, Xinhua Ziekenhuis – maart 2025

De patiënt en de therapie. Een 6-jarig meisje, aangeduid als 'Mei', had het Snijders-Blok-Campeau-syndroom, een zeldzame genetische aandoening die de hersenontwikkeling beïnvloedt. De aandoening is niet levensbedreigend. Haar ouders haalden ongeveer 860.000 dollar op om een experimentele gen-editing therapie te financieren in het Xinhua Ziekenhuis, dat is verbonden aan de Sjanghai Jiao Tong Universiteit . Het onderzoek stond onder leiding van neurowetenschapper Zilong Qiu .

Wat er gebeurde. Op 24 maart 2025 injecteerde een arts een CRISPR base editor – via een virus – in het hersenvocht aan de basis van Meis ruggengraat . Binnen enkele dagen kreeg ze koorts en nierproblemen. Zeven dagen na de injectie stierf ze aan trombotische microangiopathie, een aandoening die dodelijke microscopische bloedstolsels veroorzaakt . De eigen ethische commissie van het ziekenhuis concludeerde later dat de dood 'beslist verband hield' met de behandeling .

De doofpot. De onderzoekers werkten ClinicalTrials.gov of enig ander register nooit bij. Ze publiceerden begin 2026 een artikel in Nature over hun preklinische dierstudies – zonder te melden dat er al een patiënt was overleden . Ook het feit dat de familie de therapie zelf had betaald, werd weggelaten . Een gezamenlijk onderzoek van Science en Retraction Watch, gepubliceerd op 23 juli 2026, maakte de dood voor het eerst openbaar .

Toezichtsgaten benut. Het onderzoek was een 'investigator-initiated trial' (IIT), een categorie met aanzienlijk minder toezicht dan door bedrijven gesponsorde studies . Experts wijzen erop dat het Chinese regelgevingskader 'overlappende verantwoordelijkheden van meerdere toezichthouders en beperkte betrokkenheid van patiëntengroepen en het publiek' kent, wat gaten creëert waarin dergelijke onderzoeken met minimale transparantie kunnen plaatsvinden . Zeven onafhankelijke experts die de zaak voor Science beoordeelden, uitten hun bezorgdheid dat veiligheidssignalen uit dierstudies waren genegeerd en dat het onderzoek niet had mogen starten .

De tweede dood: een kind met spierdystrofie van Duchenne, HuidaGene HG302-onderzoek – augustus 2025

De patiënt en de therapie. Een kind (in meerdere bronnen als jongen beschreven) met Duchenne spierdystrofie (DMD) was de vierde en laatste patiënt in HuidaGene's HG302-01 investigator-initiated trial in het Shanghai Children's Medical Center . Het onderzoek, dat in december 2024 van start ging, richtte zich op jongens van 4 tot 8 jaar die nog konden lopen . HG302 gebruikte een CRISPR-gebaseerde DNA-editing therapie, toegediend via een hoge dosis adeno-geassocieerd virus (AAV) .

Wat er gebeurde. Het kind overleed in augustus 2025 aan acuut respiratoir distress syndroom (ARDS), veroorzaakt door een ernstige immuunreactie op de hoge dosis AAV-therapie . HuidaGene bevestigde dit in een verklaring op 5 augustus 2026 en schreef de dood toe aan een 'dodelijke ernstige bijwerking' .

De doofpot. De dood werd ongeveer een jaar lang niet gemeld. In februari 2026 werd het klinische onderzoeksregister bijgewerkt om de studie als 'voltooid' te tonen, zonder melding van een dodelijk slachtoffer . Slechts weken voordat de dood eindelijk werd onthuld, in juli 2026, had HuidaGene op de CRISPR Medicine-conferentie gegevens gepresenteerd waaruit bleek dat HG302 'een sterke veiligheid vertoonde zonder ernstige bijwerkingen, dosisbeperkende toxiciteit of grote toxiciteiten' . De voormalige CEO van het bedrijf, Alvin Luk, had eerder toegegeven dat hoge-dosis AAV-microdystrofine-onderzoeken van andere ontwikkelaars bij hoge doses tot doden hadden geleid . STAT News onthulde de dood op 5 augustus 2026 na maandenlang onderzoek .

Belangrijke vertrekken en stilte. Na de conferentie hield HuidaGene zich stil – er verschenen 15 maanden lang geen persberichten, en zowel Luk als technisch directeur TJ Cradick verlieten het bedrijf .

Systemische tekortkomingen in beide zaken

Beide zaken vertonen een opvallende reeks overeenkomsten:

Nasleep en lopende onderzoeken

Eind juli 2026 kondigde de medische faculteit van de Sjanghai Jiao Tong Universiteit aan dat ze een taskforce had gevormd om het Xinhua Ziekenhuis-onderzoek en de gerelateerde Nature-publicatie te onderzoeken . De universiteit zei 'serieuze maatregelen' te zullen nemen, afhankelijk van de uitkomst van het onderzoek . Er klinken oproepen voor een volledig institutioneel onderzoek van het Nature-artikel en mogelijke intrekking of correctie .

Meis ouders vertelden onderzoekers dat artsen hen niet hadden gewaarschuwd dat hun dochter kon overlijden, en dat het ziekenhuis en de onderzoekers de dood verborgen hielden . De beslissing van de familie om hun verhaal te delen, was ingegeven door de hoop dat andere families hetzelfde lot bespaard zou blijven .

Grotere implicaties

De twee zaken hebben het wereldwijde debat over het toezicht op gen-editing onderzoeken opnieuw aangewakkerd, met name over investigator-initiated studies die de strengere monitoring van door de industrie gesponsorde onderzoeken kunnen omzeilen. Een academische evaluatie van het Chinese regelgevingskader voor genoombewerking uit 2025 had al gewezen op aanhoudende tekortkomingen, waaronder overlappende verantwoordelijkheden van toezichthouders en beperkte publieke inspraak . Wetenschappers die over de zaken spraken, zeiden dat ze 'ernstige tekortkomingen aan het licht brachten in risicobeoordeling, transparantie en institutioneel toezicht' .

Toezichtsgaten die vergelijkbaar zijn met die in deze onderzoeken, zijn eerder gedocumenteerd na het schandaal rond de gen-edited baby's van He Jiankui in 2018, waarbij ook ethische en regelgevende normen in China werden overtreden .