Dood na hersengeneditietherapie: het verborgen onderzoek bij een 6-jarig meisje in China

De experimentele therapie

's Werelds eerste op de hersenen gerichte CRISPR-base-editing-procedure

In maart 2025 kreeg Mei in het Shanghai Xinhua-ziekenhuis, dat is verbonden aan de Shanghai Jiao Tong University School of Medicine, een injectie in het ruggenmergkanaal met triljoenen adeno-geassocieerde virusdeeltjes die een base-editing-systeem bij zich droegen . Het doel was om de puntmutatie in haar CHD3-gen te herstellen. Het was de eerste toepassing bij een mens van base editing, een preciezere versie van CRISPR waarmee een enkele nucleotide in het DNA kan worden veranderd.

De financiële kosten

De familie betaalde ongeveer 860.000 dollar voor de experimentele behandeling, die gedeeltelijk werd gefinancierd door de onderzoekers zelf . Het geld kwam uit de spaargelden van de familie en van familieleden .

De fatale afloop

Dood en oorzaak

Zeven dagen na de infusie overleed Mei aan een hevige immuunreactie, een catastrofale ontstekingsreactie op de hoge dosis virale vector . Twee dagen na haar dood kwam de ethische commissie van het ziekenhuis in een spoedvergadering bijeen en concludeerde dat haar dood "zeker gerelateerd" was aan de behandeling . De doodsoorzaak werd later omschreven als trombotische microangiopathie, een aandoening die vaak wordt veroorzaakt door een overactieve immuunrespons .

Verzwijging

Het overlijden werd nooit openbaar gemeld. Het onderzoeksteam, onder leiding van neurowetenschapper Qiu Zilong, publiceerde in februari 2026 in Nature (Vol. 651, pp. 785–795) een proof-of-concept-artikel over de base-editing-technologie bij muizen . In het artikel werd met geen woord gerept over de behandeling van Mei of haar overlijden. Volgens de onderzoekers werden zelfs de bedankjes aan de familie uit de definitieve versie van het manuscript verwijderd . Nature liet weten dat de reviewers tijdens het peerreviewproces niet op de hoogte waren van de klinische proef of het overlijden van de patiënt .

Het onderzoek

Gezamenlijk onderzoek door Science en Retraction Watch

Het gezamenlijke onderzoek van Science en Retraction Watch, gepubliceerd op 23 juli 2026, verkreeg officiële documenten, communicatie-opnames en getuigenissen van de familie om het volledige verhaal boven tafel te krijgen . Het onderzoek wees ook uit dat de veiligheidsgegevens van dierproeven die aan de proef voorafgingen al verontrustende signalen hadden laten zien, waaronder dat vier apen in een gerelateerde studie lever- en nierproblemen ontwikkelden. Dit werd echter niet gemeld .

Reactie van de universiteit

Op 26 juli 2026 bevestigde de Shanghai Jiao Tong University School of Medicine dat ze de zaak onderzocht. De universiteit stelde dat ze "groot belang hecht aan de kwestie en een speciale werkgroep heeft opgericht om een grondig onderzoek uit te voeren" . De hoofdwetenschapper, Qiu Zilong, wordt onderzocht .

Tekortschietend toezicht

• De proef was niet geregistreerd in een internationaal register voor klinische proeven .
• De onderzoekers hebben het overlijden niet gemeld bij een toezichthoudende instantie .
• In september 2025 kreeg het Xinhua-ziekenhuis van de lokale gezondheidsautoriteiten een boete van slechts ongeveer 3.600 dollar omdat het onvoldoende toezicht had gehouden op de proef en de registratie niet in orde was . De arts die verantwoordelijk was voor het klinische onderzoek kreeg een mondelinge waarschuwing .

Brede implicaties

1. Risico's van virale vectoren in de hersenen<br>Deze zaak benadrukt het bekende maar onderschatte risico van immuunreacties op AAV-vectoren, vooral wanneer hoge doses rechtstreeks in het centrale zenuwstelsel van kinderen worden toegediend. De veiligheidsgegevens van dierproeven die aan de proef voorafgingen, vertoonden al verontrustende signalen die niet volledig werden gemeld .

2. Ethiek van het behandelen van niet-levensbedreigende aandoeningen<br>SNIBCPS is een ontwikkelingsstoornis, geen dodelijke ziekte. De risico-batenafweging voor een hoge-dosis, allereerste hersen-genbewerkingsprocedure bij een kind met een niet-dodelijke aandoening wordt nu kritisch tegen het licht gehouden . Deskundigen vragen zich af of de potentiële voordelen ooit de bekende risico's kunnen rechtvaardigen, zeker bij een kind met slechts milde symptomen.

3. Gaten in transparantie en toezicht in de Chinese biotechnologiesector<br>De zaak laat zien dat experimentele gentherapieën in China kunnen plaatsvinden met minimaal toezicht: geen openbare registratie van de proef, geen verplichting om bijwerkingen te melden aan internationale registers en lichte straffen . De magere boete van 3.600 dollar wordt algemeen als volstrekt ontoereikend beschouwd . De proef werd uitgevoerd via een "investigator-initiated trial" (IIT)-traject, waarvoor geen goedkeuring op nationaal niveau nodig was .

4. Schade aan het vertrouwen in het gentherapieveld<br>Het verzwijgen van een kindersterfte – gevolgd door de publicatie van positieve diergegevens alsof de menselijke proef nooit had plaatsgevonden – dreigt het vertrouwen van publiek en toezichthouders in genbewerkingstherapieën wereldwijd aan te tasten. De roep om verplichte registratie van proeven, verplichte melding van bijwerkingen en strengere onafhankelijke ethische toetsing zal naar verwachting toenemen .

5. Mogelijke gevolgen voor het tijdschrift<br>Aangezien het Nature-artikel de menselijke gegevens en het overlijden wegliet, rijzen er vragen over of het artikel gecorrigeerd of ingetrokken moet worden, en of de auteurs de reviewers hebben misleid . De familie heeft de auteurs formeel gevraagd het artikel in te trekken en heeft een klacht ingediend bij de Shanghai Jiao Tong University .

Onzekerheid

Hoewel het onderzoek grondig is onderbouwd met officiële documenten, communicatie en getuigenissen van de familie, hebben de betrokken onderzoekers – waaronder Qiu Zilong en zijn team – nog niet gedetailleerd openbaar gereageerd. Een vertegenwoordiger van de voorlichtingsafdeling van de universiteit verklaarde aanvankelijk alleen dat de zaak "nog in onderzoek is" . Ook de uiteindelijke uitkomst van het onderzoek van de universiteit is op basis van de laatste berichten nog niet bekend .

Deze zaak is een cruciaal moment voor het gentherapieveld en illustreert de verstrekkende gevolgen die kunnen optreden wanneer wetenschappelijke ambitie de veiligheidsmaatregelen en ethische transparantie overtreft.