Twee kindersterfes in Chinese genbewerkingsproeven tonen aan: gentherapie voor het zenuwstelsel is nog lang niet rijp voor mensen

Genbewerkingstherapieën beloven veel voor de behandeling van erfelijke aandoeningen van de hersenen en het zenuwstelsel, maar recente tragedies in China maken pijnlijk duidelijk dat de wetenschap nog niet klaar is voor menselijke patiënten.

In twee afzonderlijke incidenten in 2025 overleden kinderen na experimentele genbewerking – sterfgevallen die volgens deskundigen voorkomen hadden kunnen worden. Dit is wat er gebeurde, waarom de risico's nog steeds onaanvaardbaar hoog zijn, en hoe lang het nog kan duren voordat genbewerking voor het centraal zenuwstelsel (CZS) veilig bij mensen kan worden getest.

Twee kindersterfes door dodelijke hiaten in veiligheidskennis

De dood van 'Mei'

In maart 2025 werd een zesjarig meisje met de schuilnaam 'Mei' de eerste persoon ter wereld die een hersen-bewerkingstherapie onderging . Ze had een CHD3-genmutatie die het Snijders-Blok-Campeau-syndroom veroorzaakte, een zeldzame neurologische ontwikkelingsstoornis. Haar ouders haalden ongeveer 860.000 dollar op om de experimentele behandeling in het Shanghai Xinhua-ziekenhuis gedeeltelijk te financieren .

Het medische team van 'Mei' bracht triljoenen adeno-geassocieerde virus (AAV)-base-editors rechtstreeks in haar ruggenmergvloeistof. Zeven dagen later overleed ze aan trombotische micro-angiopathie – een ernstige immuun- en vaatreactie veroorzaakt door de virale vector .

De dood werd nooit openbaar gemaakt door de onderzoekers. Een onderzoek van Science magazine en Retraction Watch, gepubliceerd in juli 2026, bracht de zaak meer dan een jaar later aan het licht . De Shanghai Jiao Tong University School of Medicine startte vervolgens een uitgebreid onderzoek .

Een tweede sterfgeval in een Duchenne-spierdystrofieproef

In een afzonderlijke proef in China overleed een kind met Duchenne-spierdystrofie na een genbewerkingsbehandeling ontwikkeld door het in Shanghai gevestigde HuidaGene Therapeutics . Het bedrijf schreef de dood in augustus 2025 toe aan acute respiratory distress syndrome als onderdeel van een ernstige immuunreactie op de therapie .

Beide sterfgevallen delen een gemeenschappelijk mechanisme: het virale vectorleveringssysteem (AAV) lokte catastrofale systemische immuunreacties uit die dierstudies niet adequaat hadden voorspeld.

Stanford-expert: humane tests nog 3–5 jaar verwijderd

Karoly Nikolich, adjunct-hoogleraar aan de Stanford University School of Medicine en een vooraanstaand figuur in de commercialisering van hersenwetenschap, heeft verklaard dat humane tests voor CZS-genbewerkingstherapieën nog tot vijf jaar kunnen duren voordat ze veilig kunnen worden opgeschaald .

Nikolich identificeert drie kernproblemen die moeten worden opgelost :

• Beperkt begrip van systemische genetische effecten. Het bewerken van genen in het zenuwstelsel kan onvoorspelbare off-target-bewerkingen en immuunreacties veroorzaken die niet goed worden gekarakteriseerd door alleen diermodellen.
• Technieken nog niet volwassen genoeg voor vertaling naar de mens. Huidige leveringsmethoden – AAV-virale vectoren – kunnen ernstige ontstekings- en trombosereacties veroorzaken bij de doses die nodig zijn om de hersenen te bereiken, zoals de sterfgevallen in China tragisch aantonen.
• Eerst betere preklinische modellen en AI-gestuurde voorspellingstools nodig. Nikolich betoogt dat het veld moet investeren in geavanceerdere modellen – inclusief AI-gedreven risicovoorspelling – voordat er naar menselijke proefpersonen wordt overgestapt.

'De technieken zijn redelijk goed ingeburgerd voor dierproeven, maar ze zijn nog niet echt volwassen genoeg voor humane studies', zei Nikolich in een gedetailleerd interview .

Het bredere plaatje: een sector die momentum verliest

De schatting van Nikolich van 3 tot 5 jaar sluit aan bij bredere analyses. Een recensie uit 2025 in Frontiers in Genome Editing merkte op dat CRISPR-gebaseerde klinische toepassingen voor het CZS nog 5–10 jaar verwijderd zijn . Industriële tracking gepubliceerd in Nature Medicine toonde aan dat het totale aantal actieve gentherapie-ontwikkelingsprogramma's in 2025 zelfs daalde, een omkering van een eerdere opwaartse trend . Verschillende proeven werden in 2025 tijdelijk stilgelegd .

De belangrijkste conclusie

De sterfgevallen in China tonen aan dat de huidige genbewerkingsmethoden voor het zenuwstelsel levensbedreigende risico's met zich meebrengen – vooral door vector-gestuurde immuunreacties – die diermodellen niet hadden opgemerkt. Het veld heeft een dieper biologisch begrip nodig van systemische off-target-effecten en veiligere leveringstechnologieën voordat humane proeven verantwoord kunnen worden gestart. Geloofwaardige schattingen van deskundigen wijzen op ten minste nog enkele jaren preklinisch werk.

Tot die tijd blijft genbewerking voor de hersenen een belofte – geen behandeling.