AI temui sasaran ubat neurologi pertamanya — mengapa penemuan ini penting

Sasaran tersebut, yang dikaitkan dengan penyakit neurodegeneratif yang belum didedahkan, kini akan memasuki program penemuan awal bersama untuk pembangunan ubat molekul kecil . Ia merupakan projek neurologi pertama yang bergerak ke hadapan daripada kerjasama yang diumumkan pada 2021 .

Bagaimana AI mencari sasaran baharu dalam skala luar biasa

Penemuan ini bukan hasil satu eksperimen tunggal atau tekaan yang bernasib baik. Ia lahir daripada aliran kerja berasaskan AI yang menggabungkan data biologi berskala besar dengan ujian makmal berperingkat.

1. Neuron Map: peta daripada lebih 1 trilion sel

Pasukan Recursion, Roche dan Genentech mengultur lebih 1 trilion sel neuron terbitan hiPSC. Mereka kemudian melakukan penyahaktifan CRISPR seluruh genom — menguji lebih 17,000 gen pengekod protein satu demi satu — sebelum merakam lebih 30 juta imej sel. Model asas khusus dilatih untuk mentafsir perubahan ciri biologi yang terhasil daripada setiap gangguan genetik .

Data ini dikenali sebagai Neuron Map dan berbeza daripada Microglia Map yang diumumkan lebih awal pada Oktober 2025. Microglia ialah sel imun khusus dalam otak, manakala Neuron Map memfokuskan sel neuron. Kedua-duanya dibina di bawah kerjasama yang sama, tetapi sasaran neurologi yang kini mara ke program penemuan awal datang daripada Neuron Map .

2. Carian seluruh genom oleh model AI

Daripada menguji satu hipotesis pada satu-satu masa, model asas tersebut membandingkan gangguan terhadap setiap gen dengan pemacu penyakit neurologi yang sudah diketahui. Calon kemudian disusun mengikut hubungan biologinya dengan laluan yang berkaitan dengan penyakit .

Pendekatan ini membolehkan penyelidik meneliti hubungan yang mungkin sukar dikesan melalui kaedah tradisional yang bergerak secara berurutan — seolah-olah mencari jarum dalam timbunan jerami, tetapi dengan peta dan sistem penapisan automatik.

3. Tiga lapisan pengesahan eksperimen

Hanya calon yang melepasi tiga peringkat utama diteruskan:

• Pengesahan laluan: adakah gangguan terhadap sasaran menghasilkan tindak balas seperti yang diramalkan?
• Pengesahan fungsi: adakah manipulasi sasaran menghasilkan perubahan bermakna dalam neuron manusia?
• Pengesahan penyakit: adakah perubahan pada sasaran turut mengubah ciri penyakit?

Sasaran yang memasuki program penemuan awal perlu melepasi ketiga-tiga halangan eksperimen tersebut .

Penting: Sasaran yang dipilih Genentech datang daripada Neuron Map. Microglia Map ialah pencapaian berasingan yang memfokuskan sel imun otak. Kedua-duanya tetap dibangunkan dalam kerjasama Recursion dengan Roche dan Genentech .

Mengapa pencapaian ini penting untuk pembangunan ubat berasaskan AI

Bukti awal dalam bidang yang sukar

Penyakit CNS secara sejarah mempunyai kadar kegagalan pembangunan ubat yang sangat tinggi. Oleh itu, pengenalpastian sasaran baharu yang bukan sahaja dijana oleh AI tetapi turut disahkan melalui eksperimen merupakan bukti awal penting bagi penggunaan platform AI-native dalam neurologi .

Namun, sasaran ini masih berada pada peringkat penemuan awal. Ia belum menjadi ubat yang terbukti berkesan, belum memasuki ujian klinikal dan belum menunjukkan bahawa rawatan untuk pesakit sudah tersedia.

Skala menjadi kelebihan utama

Kerjasama ini menunjukkan bagaimana data penyakit yang dijana pada skala amat besar — daripada trilion sel hingga penyahaktifan seluruh genom — boleh digabungkan dengan model asas untuk mengenal pasti biologi baharu secara sistematik . Dalam teori, proses seperti ini boleh mengurangkan kebergantungan pada pencarian sasaran secara satu demi satu yang mengambil masa bertahun-tahun.

Mengurangkan risiko sasaran yang belum diterokai

Platform tersebut bermula dengan bukti genetik manusia yang diketahui, kemudian mencari hubungan biologi berkaitan di seluruh genom. Hasilnya, AI berfungsi sebagai enjin penjana hipotesis, bukannya pengganti kepada eksperimen makmal . Setiap cadangan masih perlu melalui pengesahan biologi dan, pada peringkat seterusnya, penilaian keselamatan serta keberkesanan.

Ketua Pegawai Eksekutif Recursion, Najat Khan, berkata sasaran ini ialah yang pertama daripada sehingga 40 program berpotensi di bawah kerjasama tersebut . Setakat ini, perkongsian itu telah menjana AS$216 juta dalam bayaran pendahuluan dan bayaran pencapaian .

Ledakan urus niaga AI dan syarikat farmaseutikal

Perkembangan Recursion–Genentech bukan berlaku secara bersendirian. Ia muncul ketika industri farmaseutikal meningkatkan pelaburan dalam platform AI yang boleh digunakan untuk pelbagai program penemuan ubat.

Aktiviti urus niaga semakin rancak

• Antara Januari 2025 hingga Julai 2026, syarikat farmaseutikal utama memperuntukkan lebih AS$22 bilion dalam modal yang didedahkan kepada platform bioteknologi AI dan penemuan ubat berkomputer melalui pengambilalihan, kerjasama, pelesenan serta pelaburan ekuiti .
• Pembiayaan teroka untuk penemuan ubat berasaskan AI meningkat kepada kira-kira AS$11 bilion pada 2025, menerusi 348 urus niaga, berbanding kira-kira AS$8.9 bilion pada 2024 .
• Jumlah nilai kerjasama dan pengambilalihan berkaitan penemuan ubat AI/ML bagi 2024–2025 melebihi AS$55 bilion .
• Suku pertama 2026 sahaja menyaksikan 36 kerjasama AI utama, dua kali ganda berbanding 18 pada suku pertama 2025 .

Antara perjanjian besar terkini

Daripada pertaruhan satu molekul kepada infrastruktur platform

Corak 2025–2026 menunjukkan syarikat farmaseutikal semakin melabur dalam platform AI dan keupayaan penemuan yang luas, bukan sekadar melesenkan satu molekul tertentu. Penggabungan Recursion–Exscientia dan peningkatan kerjasama berasaskan platform menandakan penemuan ubat berteraskan AI mula dianggap sebagai sebahagian daripada infrastruktur penyelidikan dan pembangunan teras industri .

FDA dan EMA mula memformalkan amalan AI

Kemajuan teknologi turut disusuli usaha pengawal selia untuk menetapkan jangkaan yang lebih jelas.

• Januari 2025: FDA menerbitkan draf panduan pertamanya, Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products. Dokumen itu memperkenalkan rangka kerja penilaian kredibiliti berasaskan risiko untuk model AI yang digunakan bagi menyokong keputusan kawal selia .
• Januari 2026: FDA dan Agensi Ubat-ubatan Eropah (EMA) menerbitkan bersama Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development, yang menetapkan prinsip bagi penggunaan AI untuk menjana bukti sepanjang kitar hayat produk ubat .

Tumpuan utama FDA ialah “kredibiliti model” — penaja perlu menunjukkan bahawa alat AI itu boleh dipercayai dan sesuai untuk tujuan khususnya dalam penyerahan kepada pengawal selia .

Ada satu batasan penting: draf panduan FDA pada Januari 2025 secara jelas tidak merangkumi penggunaan AI dalam penemuan ubat. Skopnya tertumpu pada model AI yang menghasilkan maklumat atau data bagi menyokong keputusan kawal selia berkaitan keselamatan, keberkesanan atau kualiti ubat .

Kesimpulan

Pencapaian Recursion–Genentech ialah pengesahan konkrit pertama bahawa platform biologi berteraskan AI boleh menemukan sasaran baharu dalam neurologi dan mengesahkannya secara eksperimen — walaupun bidang itu telah lama berdepan kadar kegagalan yang tinggi.

Tetapi ini bukan bermakna AI sudah menemukan penawar untuk penyakit neurodegeneratif. Sasaran tersebut baru memasuki penemuan awal dan masih perlu melalui proses panjang untuk menghasilkan molekul calon, ujian praklinikal, ujian manusia serta penilaian kawal selia.

Namun, digabungkan dengan lonjakan urus niaga AI-farmaseutikal melebihi AS$55 bilion bagi 2024–2025 dan usaha FDA–EMA memformalkan amalan AI, hala tuju industri semakin jelas: persoalannya bukan lagi sekadar sama ada AI boleh membantu mencari sasaran, tetapi seberapa pantas penemuan itu boleh diterjemahkan menjadi ubat yang benar-benar sampai kepada pesakit.