Dua Kanak-kanak Maut dalam Ujian Suntingan Gen China yang Disembunyikan

Kes Pertama: Seorang Gadis Berusia 6 Tahun dan Terapi Otak Pertama di Dunia

Pada 24 Mac 2025, seorang gadis berusia 6 tahun yang diberi nama samaran "Mei" menjadi orang pertama di dunia menerima terapi pengeditan bes (base-editing) yang disasarkan ke otak . Prosedur itu dijalankan di Hospital Xinhua, yang bergabung dengan Sekolah Perubatan Universiti Shanghai Jiao Tong, dan diketuai oleh saintis saraf Zilong Qiu . Mei menghidap sindrom Snijders Blok–Campeau, gangguan perkembangan saraf yang jarang berlaku disebabkan oleh mutasi gen CHD3. Keadaan ini boleh menyebabkan kelewatan pertuturan dan kecacatan intelektual tetapi tidak mengancam nyawa .

Mei menerima infusi trilion virus AAV yang membawa editor bes ke dalam cecair tulang belakangnya . Dia meninggal dunia tujuh hari kemudian, pada 31 Mac 2025 . Jawatankuasa etika hospital dalaman menentukan punca kematian adalah mikroangiopati trombotik yang dicetuskan oleh penghantaran AAV dos tinggi—reaksi imun teruk yang menyebabkan demam, kegagalan buah pinggang, dan pembekuan darah maut .

Berbulan-bulan selepas kematian Mei, pasukan Qiu menerbitkan kertas kerja yang menerangkan kerja praklinikal dalam jurnal Nature . Kertas kerja itu tidak mendedahkan bahawa terapi itu telah diuji pada pesakit manusia, dan ia juga tidak menyebut kematiannya . Ia juga tidak menyatakan bahawa ibu bapa Mei telah membayar AS$860,000 untuk membiayai pembangunan praklinikal dan rawatan .

Menurut laporan dalam Science, keluarga itu telah meminta pengarang untuk menarik balik kertas kerja itu . Nature kemudiannya melancarkan siasatannya sendiri terhadap kertas kerja itu .

Susulan

Sekolah Perubatan Universiti Shanghai Jiao Tong mengumumkan pada 26 Julai 2026 bahawa ia telah menubuhkan pasukan petugas khas untuk menjalankan "penyiasatan menyeluruh" . Pihak berkuasa tempatan mendenda hospital itu kira-kira AS$3,600 berhubung kegagalan pengawasan dan pendaftaran tetapi tidak mengenakan tindakan ke atas ketua penyelidik .

Kes Kedua: Seorang Budak Lelaki dalam Ujian Distrofi Otot Duchenne

Secara berasingan, seorang kanak-kanak—yang dilaporkan sebagai budak lelaki—meninggal dunia pada Ogos 2025 selepas menerima dos tinggi terapi suntingan gen CRISPR eksperimen untuk distrofi otot Duchenne (DMD) . Terapi yang dipanggil HG302, dibangunkan oleh HuidaGene Therapeutics yang berpangkalan di Shanghai dan dihantar secara sistemik melalui vektor AAV9 . Ujian yang dikenali sebagai HG302-01 adalah ujian pertama pada manusia yang dimulakan oleh penyiasat .

Penyiasatan HuidaGene sendiri, yang merangkumi ujian makmal, analisis imunologi, patologi, dan bedah siasat, mengaitkan kematian dengan sindrom distres pernafasan akut (ARDS) yang timbul dalam konteks pengaktifan pelengkap dan sitokin yang teruk selepas pentadbiran AAV dos tinggi .

Punca kematian budak lelaki itu hampir sama dengan kesan buruk maut yang dilihat dalam ujian terapi gen AAV dos tinggi lain untuk DMD, termasuk satu yang dijalankan oleh Pfizer . Ketua Pegawai Eksekutif HuidaGene, Alvin Luk, sebelum ini telah mengakui bahawa ujian mikro-distrofin AAV lain telah memerhatikan kesan buruk yang serius, termasuk kematian, pada dos tinggi .

Kesunyian Selama 12 Bulan

HuidaGene tahu menjelang Januari 2026 bahawa ia mempunyai data yang mencukupi untuk semakan rakan sebaya, tetapi ia tidak mendedahkan kematian secara terbuka sehingga 5 Ogos 2026—hampir 12 bulan selepas ia berlaku . Pendedahan itu datang hanya selepas tekanan penyiasatan daripada wartawan . Pendaftaran ujian klinikal telah dikemas kini secara senyap kepada "lengkap" pada Februari 2026 .

Pemimpin syarikat Alvin Luk (CEO) dan TJ Cradick (CTO) telah secara senyap meninggalkan syarikat pada musim panas 2025, sekitar masa kematian . Cradick, seorang eksekutif pengeditan gen yang berpangkalan di AS, telah berada di syarikat itu kurang dari setahun .

Kelemahan Peraturan: Laluan IIT China

Kedua-dua ujian mengeksploitasi laluan peraturan yang unik di China: percubaan yang dimulakan oleh penyiasat (IIT). Di bawah sistem dua landasan kuasi peraturan China, hospital boleh menjalankan kajian terapi gen peringkat awal selepas hanya semakan etika tempatan—tanpa sebarang kelulusan daripada Pentadbiran Produk Perubatan Nasional (NMPA), pengawal selia ubat negara . Laluan "terapeutik" ini direka untuk mempercepatkan inovasi, tetapi pengkritik mengatakan ia telah menjadi kelemahan berbahaya yang memintas pengawasan bebas pra-percubaan .

Analisis Nature menyatakan bahawa ujian ini "diketuai oleh penyiasat doktor dan dikawal selia oleh pihak berkuasa kesihatan, tanpa input daripada pengawal selia ubat negara" . Model IIT di China telah melonjak 11 kali ganda dari 2015 hingga 2023, dengan IIT untuk terapi sel dan gen mendaftarkan lebih 30,000 peserta .

Jurang Peraturan Utama yang Dikenal Pasti

• Tiada pelaporan mandatori kesan buruk yang serius kepada pihak berkuasa pusat negara.
• Tiada keperluan untuk pendedahan awam kematian dalam penerbitan akademik.
• Tiada semakan bebas pra-percubaan terhadap keseimbangan risiko-manfaat, terutamanya untuk keadaan yang tidak mengancam nyawa.
• Konflik kepentingan kewangan—seperti ibu bapa membiayai ujian anak mereka sendiri—tidak diperlukan untuk didedahkan .

Peraturan Baharu, Tetapi Terlambat

Majlis Negeri China menggubal peraturan bersatu baharu (Dekri No. 818) pada Oktober 2025, berkuat kuasa 1 Mei 2026, yang direka untuk menutup banyak jurang ini . Peraturan baharu itu mewujudkan rangka kerja tadbir urus bersatu untuk IIT dan memerlukan semakan saintifik dan kelulusan jawatankuasa etika . Walau bagaimanapun, kedua-dua ujian maut itu tidak termasuk dalam skopnya .

Kritikan Etika

Kes-kes ini telah mendapat kecaman keras daripada pakar dalam etika penyelidikan.

Shi Jiayou, seorang profesor undang-undang di Universiti Renmin China, menyatakan bahawa menundukkan kanak-kanak yang mempunyai keadaan tidak mengancam nyawa kepada risiko maut yang diketahui melanggar prinsip meminimumkan bahaya dan memastikan risiko terkawal di bawah Langkah-langkah China untuk Semakan Etika Penyelidikan Sains Hayat dan Perubatan .

Kegagalan etika tambahan yang dikenal pasti oleh pelbagai pakar dan siasatan Science / Retraction Watch termasuk :

• Borang persetujuan termaklum untuk ujian Mei didakwa tidak menyenaraikan kematian sebagai risiko yang mungkin .
• Kajian haiwan praklinikal telah menunjukkan isyarat keselamatan yang teruk, termasuk kematian pada primat bukan manusia pada dos yang sama, namun ujian manusia diteruskan .
• Bayaran AS$860,000 oleh ibu bapa Mei mewujudkan dinamik kewangan yang memaksa dan konflik kepentingan besar yang tidak didedahkan .

Pengkritik berpendapat bahawa keputusasaan keluarga yang mencari penawar untuk penyakit jarang berlaku dieksploitasi oleh sistem yang mengutamakan kelajuan dan prestij berbanding keselamatan pesakit .

Akibat dan Masa Depan

Akibat segera adalah krisis keyakinan. Pendedahan itu mengancam untuk menjejaskan usaha bercita-cita tinggi China untuk menjadi pemimpin global dalam terapi gen dan sel. Sesetengah saintis dan tokoh industri bimbang penggubal dasar China kini mungkin menyekat fleksibiliti peraturan yang membolehkan pengembangan pesat ujian terapi gen, berpotensi memperlahankan inovasi .

Walau bagaimanapun, seperti yang diperhatikan oleh seorang pemerhati industri di LinkedIn, fleksibiliti peraturan China juga merupakan kelebihan daya saing . Rangka kerja IIT baharu di bawah Dekri No. 818 mungkin menyediakan struktur pengawasan yang lebih mantap, tetapi legasi dua kematian yang tidak didedahkan ini mungkin akan membentuk perdebatan global tentang seberapa banyak kelajuan yang bernilai risiko.

Kesimpulan

Dua kanak-kanak meninggal dunia dalam ujian suntingan gen berasingan di China, dan kematian mereka disembunyikan. Pengajaran utamanya ialah rangka kerja peraturan yang direka untuk mempercepatkan pembangunan terapi menyelamatkan nyawa boleh menjadi sangat permisif tanpa pengawasan bebas yang mandatori dan pendedahan telus kejadian buruk. Perlindungan yang wujud dalam ekonomi penyelidikan utama lain—termasuk jawatankuasa pemantauan data bebas, pendaftaran awam mandatori, dan pelaporan pusat kematian—tidak disediakan untuk ujian ini.