Dua Kanak-Kanak Maut dalam Ujian Suntingan Gen Rahsia di China

Kematian Pertama: Mei, 6 Tahun, Hospital Xinhua — Mac 2025

Pesakit dan terapi. Seorang gadis berusia 6 tahun, hanya dikenali sebagai "Mei," didiagnosis dengan sindrom Snijders-Blok-Campeau, sejenis gangguan neurodevelopmental genetik yang jarang berlaku. Keadaannya tidak mengancam nyawa. Ibunya mengumpul kira-kira AS$860,000 untuk membiayai terapi suntingan bes (base-editing) yang diarahkan ke otak di Hospital Xinhua, yang bergabung dengan Pusat Perubatan Universiti Shanghai Jiao Tong . Ujian ini diketuai oleh saintis neurosains, Zilong Qiu .

Apa yang berlaku. Pada 24 Mac 2025, seorang doktor menyuntik penyunting CRISPR — dihantar melalui virus — ke dalam cecair di pangkal tulang belakang Mei . Dalam beberapa hari, dia demam dan mengalami kerosakan buah pinggang. Tujuh hari selepas suntikan, dia meninggal dunia akibat mikroangiopati trombotik, satu keadaan yang menyebabkan pembekuan darah mikroskopik yang membawa maut . Jawatankuasa etika hospital sendiri kemudian membuat kesimpulan bahawa kematian itu "pasti berkaitan" dengan rawatan tersebut .

Penyembunyian. Penyelidik tidak pernah mengemas kini ClinicalTrials.gov atau mana-mana pangkalan data pendaftaran lain. Mereka kemudiannya menerbitkan kertas kerja dalam Nature pada awal 2026 yang menerangkan kajian haiwan praklinikal mereka — tanpa menyebut bahawa pesakit manusia telah pun meninggal dunia . Peninggalan itu juga termasuk fakta bahawa keluarga telah membiayai terapi itu sendiri . Siasatan bersama oleh Science dan Retraction Watch, yang diterbitkan pada 23 Julai 2026, adalah yang pertama mendedahkan kematian itu kepada umum .

Jurang kawal selia yang dieksploitasi. Ujian itu adalah "ujian cetusan penyelidik" (investigator-initiated trial, IIT), satu kategori yang menghadapi pengawasan yang jauh lebih lemah berbanding ujian tajaan syarikat . Pakar telah menyatakan bahawa rangka kerja kawal selia China mempunyai "tanggungjawab bertindih beberapa agensi pentadbiran dan penglibatan terhad kumpulan pesakit dan orang awam dalam proses perundangan," mewujudkan jurang yang membolehkan ujian sedemikian berjalan dengan ketelusan yang minimum . Tujuh pakar bebas yang menyemak kes ini untuk Science menyatakan kebimbangan bahawa isyarat keselamatan dalam kajian haiwan telah diabaikan dan ujian itu tidak sepatutnya diteruskan .

Kematian Kedua: Seorang Kanak-Kanak dengan Distrofi Otot Duchenne, Ujian HG302 HuidaGene — Ogos 2025

Pesakit dan terapi. Seorang kanak-kanak (dilaporkan sebagai lelaki dalam beberapa sumber) dengan distrofi otot Duchenne (DMD) adalah pesakit keempat dan terakhir yang didaftarkan dalam ujian cetusan penyelidik HG302-01 HuidaGene di Pusat Perubatan Kanak-Kanak Shanghai . Ujian ini, yang dilancarkan pada Disember 2024, menyasarkan kanak-kanak lelaki berusia 4 hingga 8 tahun yang masih boleh berjalan . HG302 menggunakan terapi suntingan DNA berasaskan CRISPR yang dihantar melalui dos tinggi virus adeno-associated (AAV) .

Apa yang berlaku. Kanak-kanak itu meninggal dunia pada Ogos 2025 akibat sindrom distres pernafasan akut (ARDS) yang disebabkan oleh reaksi imun yang teruk terhadap terapi AAV dos tinggi . HuidaGene mengesahkan ini dalam satu kenyataan pada 5 Ogos 2026, mengaitkan kematian itu dengan "kejadian buruk serius yang membawa maut" .

Penyembunyian. Kematian itu tidak dilaporkan selama kira-kira setahun. Pada Februari 2026, pendaftaran ujian klinikal dikemas kini untuk menunjukkan kajian itu "lengkap," tanpa menyebut sebarang kematian . Hanya beberapa minggu sebelum kematian akhirnya didedahkan, pada Julai 2026, HuidaGene telah membentangkan data di persidangan CRISPR Medicine yang mendakwa bahawa HG302 telah menunjukkan "keselamatan yang kukuh tanpa SAE, DLT, atau ketoksikan utama" . Bekas Ketua Pegawai Eksekutif syarikat itu sendiri, Alvin Luk, sebelum ini telah mengakui bahawa ujian mikrodistrofin AAV dos tinggi daripada pemaju lain telah menyebabkan kematian pada dos yang tinggi . Kematian itu pertama kali didedahkan oleh STAT News pada 5 Ogos 2026, selepas siasatan berbulan-bulan .

Pemergian utama dan kesunyian. Selepas persidangan itu, HuidaGene senyap — tidak mengeluarkan siaran akhbar selama 15 bulan, di mana kedua-dua Luk dan Ketua Pegawai Teknologi TJ Cradick meninggalkan syarikat itu .

Kegagalan Sistemik Merentas Kedua-dua Kes

Kedua-dua kes berkongsi satu set masalah biasa yang ketara:

Kesan dan Siasatan Berterusan

Pada akhir Julai 2026, Pusat Perubatan Universiti Shanghai Jiao Tong mengumumkan bahawa ia telah membentuk pasukan petugas untuk menyiasat ujian Hospital Xinhua dan penerbitan Nature yang berkaitan . Universiti itu berkata ia akan mengambil "langkah serius" bergantung kepada hasil siasatan . Desakan telah muncul untuk semakan institusi penuh terhadap kertas Nature dan potensi penarikan balik atau pembetulan .

Ibu bapa Mei memberitahu penyiasat bahawa doktor tidak memberi amaran kepada mereka bahawa anak perempuan mereka boleh mati, dan bahawa hospital dan penyelidik menyembunyikan kematian itu . Keputusan keluarga untuk berkongsi kisah mereka didorong oleh harapan bahawa keluarga lain akan terhindar dari nasib yang sama .

Implikasi Lebih Luas

Kedua-dua kes telah mencetuskan semula perdebatan global tentang pengawasan ujian klinikal suntingan gen, terutamanya kajian cetusan penyelidik yang boleh memintas pemantauan yang lebih ketat yang dikenakan ke atas ujian tajaan industri. Semakan akademik 2025 terhadap rangka kerja kawal selia penyuntingan genom China telah pun mengenal pasti kelemahan yang berterusan, termasuk tanggungjawab agensi yang bertindih dan input awam yang terhad . Saintis yang mengulas mengenai kes itu menggambarkannya sebagai mendedahkan "kegagalan serius dalam penilaian risiko, ketelusan dan pengawasan institusi" .

Jurang kawal selia yang serupa dengan yang dieksploitasi dalam ujian ini telah didokumenkan sebelum ini berikutan skandal bayi suntingan gen He Jiankui 2018, yang juga melibatkan pelanggaran norma etika dan kawal selia di China .