Kematian Akibat Terapi Genetik: Percubaan Pertama Edit Gen Otak pada Kanak-Kanak Perempuan 6 Tahun di China Disembunyikan

Terapi Eksperimen

Prosedur Suntingan Gen Asas Otak Pertama di Dunia

Pada Mac 2025, di Hospital Xinhua Shanghai—yang bergabung dengan Sekolah Perubatan Universiti Shanghai Jiao Tong—Mei menerima infusi tulang belakang yang mengandungi trilion zarah virus berkaitan adeno (AAV) yang direka untuk membawa sistem suntingan asas . Matlamatnya adalah untuk membetulkan mutasi titik tunggal dalam gen CHD3 beliau. Terapi ini merupakan aplikasi pertama pada manusia bagi suntingan asas, versi suntingan gen CRISPR yang lebih tepat yang boleh menukar nukleotida tunggal dalam urutan DNA.

Kos Kewangan

Keluarga membayar kira-kira AS$860,000 untuk rawatan eksperimen itu, yang sebahagiannya dibiayai oleh penyelidik sendiri . Wang tersebut dikumpul keluarga daripada simpanan dan saudara-mara .

Hasil Yang Membawa Maut

Kematian dan Punca

Tujuh hari selepas infusi, Mei meninggal dunia akibat tindak balas imun yang teruk—tindak balas keradangan besar-besaran terhadap dos tinggi vektor virus . Dua hari selepas kematiannya, jawatankuasa etika hospital mengadakan mesyuarat kecemasan dan membuat kesimpulan bahawa kematiannya "pasti berkaitan" dengan rawatan . Punca kematian kemudiannya digambarkan sebagai mikroangiopati trombotik, keadaan yang sering dicetuskan oleh tindak balas imun yang berlebihan .

Rahsia Tidak Didedahkan

Kematian itu tidak pernah dilaporkan secara terbuka. Pasukan penyelidik, diketuai oleh saintis saraf Qiu Zilong, telah menerbitkan kertas kerja bukti konsep dalam Nature pada Februari 2026 (Jilid 651, ms 785–795) yang menerangkan teknologi suntingan asas pada tikus . Kertas kerja itu langsung tidak menyebut rawatan atau kematian Mei. Menurut penyiasat, walaupun ucapan terima kasih kepada keluarga telah dipadamkan daripada manuskrip akhir . Apabila Nature dihubungi, jurnal itu menjawab bahawa para pengulasnya tidak menyedari ujian klinikal atau kematian pesakit semasa proses semakan rakan sebaya .

Siasatan

Siasatan Bersama oleh Science dan Retraction Watch

Siasatan bersama oleh Science dan Retraction Watch, yang diterbitkan pada 23 Julai 2026, memperoleh dokumen rasmi, rakaman komunikasi, dan keterangan keluarga untuk mendedahkan keseluruhan cerita . Siasatan itu juga mendapati bahawa data keselamatan haiwan yang membawa kepada ujian telah menunjukkan tanda-tanda yang membimbangkan, termasuk bahawa empat monyet dalam kajian berkaitan mengalami masalah hati dan buah pinggang, tetapi ini tidak didedahkan .

Tindak Balas Universiti

Pada 26 Julai 2026, Sekolah Perubatan Universiti Shanghai Jiao Tong mengesahkan bahawa ia sedang menyiasat kejadian itu, dengan menyatakan bahawa ia "sangat mementingkan perkara ini dan telah menubuhkan kumpulan kerja khas untuk menjalankan siasatan menyeluruh" . Saintis utama, Qiu Zilong, sedang disiasat .

Kegagalan Pengawalseliaan

• Ujian itu tidak didaftarkan dalam mana-mana pendaftaran ujian klinikal antarabangsa .
• Penyelidik tidak melaporkan kematian itu kepada mana-mana badan kawal selia .
• Pada September 2025, pihak berkuasa kesihatan tempatan mendenda Hospital Xinhua hanya kira-kira AS$3,600 (2.8万港元) kerana gagal mengawasi ujian dengan betul dan pendaftaran yang tidak betul . Doktor yang bertanggungjawab untuk penyelidikan klinikal menerima kaunseling lisan .

Implikasi Yang Lebih Luas

1. Risiko Vektor Virus di Otak

Kes ini menyerlahkan risiko tindak balas imun terhadap vektor AAV yang terkenal tetapi kurang dihargai, terutamanya apabila dos tinggi dihantar terus ke sistem saraf pusat pada pesakit pediatrik. Data keselamatan haiwan yang membawa kepada ujian telah menunjukkan tanda-tanda yang membimbangkan yang tidak didedahkan sepenuhnya .

2. Etika Merawat Keadaan Bukan Mengancam Nyawa

SNIBCPS adalah gangguan perkembangan, bukan penyakit yang membawa maut. Pengiraan risiko-manfaat untuk prosedur suntingan gen otak dos tinggi pertama pada manusia pada kanak-kanak dengan keadaan tidak maut kini berada di bawah penelitian yang teliti . Pakar telah mempersoalkan sama ada potensi manfaat itu boleh mewajarkan risiko yang diketahui, terutamanya pada kanak-kanak yang hanya mengalami gejala ringan.

3. Jurang Ketelusan dan Pengawasan dalam Sektor Bioteknologi China

Kes ini mendedahkan bahawa terapi gen eksperimen boleh dijalankan di China dengan pengawasan yang minimum: tiada pendaftaran ujian awam, tiada keperluan untuk melaporkan kejadian buruk kepada pendaftaran antarabangsa, dan penalti yang lemah . Denda hanya AS$3,600 secara meluas dilihat sebagai tidak mencukupi . Ujian itu dijalankan di bawah laluan pengawalseliaan "percubaan yang dimulakan oleh penyiasat" (IIT) yang tidak memerlukan kelulusan peringkat nasional .

4. Kerosakan kepada Kepercayaan dalam Bidang Terapi Gen

Penyembunyian kematian kanak-kanak—diikuti dengan penerbitan data haiwan positif seolah-olah ujian manusia tidak dijalankan—berisiko menghakis kepercayaan awam dan kawal selia terhadap terapi suntingan gen di peringkat global. Seruan untuk pendaftaran ujian wajib, pelaporan kejadian buruk wajib, dan semakan etika bebas yang lebih ketat dijangka akan memuncak .

5. Potensi Kesan ke Atas Jurnal

Memandangkan kertas kerja Nature meninggalkan data manusia dan kematian, persoalan timbul sama ada kertas kerja itu perlu diperbetulkan atau ditarik balik, dan sama ada penulis mengelirukan pengulas rakan sebaya . Keluarga telah meminta penulis menarik balik kertas kerja dan telah mengemukakan aduan kepada Universiti Shanghai Jiao Tong .

Ketidakpastian Utama

Walaupun siasatan itu bersumberkan sepenuhnya daripada dokumen rasmi, komunikasi, dan testimoni keluarga, penyelidik yang terlibat—termasuk Qiu Zilong dan pasukannya—belum membuat respons awam secara terperinci. Seorang wakil daripada jabatan publisiti universiti pada mulanya hanya menyatakan bahawa perkara itu "masih dalam siasatan" . Keputusan akhir siasatan universiti juga masih belum selesai setakat laporan terkini .

Kes ini mewakili detik genting untuk bidang terapi gen, menggambarkan akibat mendalam yang boleh berlaku apabila cita-cita saintifik mengatasi langkah keselamatan pengawalseliaan dan ketelusan etika.