Terapi yang digunakan, dikenali sebagai SNIPR001, dibangunkan oleh syarikat bioteknologi Denmark, SNIPR Biome . Ia terdiri daripada gabungan empat bacteriophage (virus yang khusus menjangkiti bakteria) yang direka bentuk dengan mekanisme penyuntingan gen CRISPR-Cas9 untuk memotong DNA bakteria, seterusnya membunuh E. coli . Rawatan ini diberikan di bawah permohonan FDA Investigational New Drug (IND) kecemasan melalui tiga laluan serentak :
Rawatan ini digabungkan dengan antibiotik berterusan, asid askorbik (vitamin C), dan bethanechol sebagai terapi tambahan .
Respons terhadap rawatan adalah cepat, berterusan, dan diterima dengan baik :
| Jangka Masa | Penemuan Klinikal |
|---|---|
| Dalam masa 1 minggu | Luka kulit perut mula pulih dengan ketara; jisim mengecut kira-kira separuh |
| Minggu ke-4 | Beberapa luka terbuka telah sembuh sepenuhnya |
| Minggu ke-8 | Jisim intra-abdominal mengecut daripada 744.6 cm³ pada peringkat awal kepada 373.4 cm³ |
| Selepas ~1 tahun | Jisim terus mengecut kepada 82 cm³ – pengurangan sebanyak 89% daripada peringkat awal |
| Kesan sampingan | Tiada kesan sampingan berkaitan fag dilaporkan; tiada gangguan pada mikrobiom usus normal |
Pesakit terselamat dan pulih daripada jangkitan yang mengancam nyawa yang sebelum ini tidak boleh dirawat .
Bacteriophage jenis liar (tidak diubah suai) sahaja selalunya gagal kerana bakteria boleh mengembangkan ketahanan atau kecekapan pembunuhan fag adalah terhad. Muatan CRISPR-Cas9 dalam SNIPR001 menyediakan mekanisme pemusnahan DNA yang tepat, meningkatkan kadar pembunuhan bakteria secara mendadak dan mengurangkan peluang timbulnya ketahanan . Fag ini menghantar sistem CRISPR terus ke dalam sel bakteria, di mana ia menyasarkan dan memotong urutan penting yang terpelihara dalam genom E. coli .
Amaran penting: Ini adalah kes akses diperluas seorang pesakit, bukan ujian klinikal terkawal . Ujian Fasa 1/2 yang lebih besar untuk SNIPR001 sedang dijalankan, dan terapi ini belum menerima kelulusan kawal selia untuk penggunaan klinikal rutin . Peranan tambahan antibiotik serentak dan terapi bersama lain bermakna sumbangan sebenar fag sahaja tidak dapat dipisahkan sepenuhnya.
Terapi yang digunakan, dikenali sebagai SNIPR001, dibangunkan oleh syarikat bioteknologi Denmark, SNIPR Biome . Ia terdiri daripada gabungan empat bacteriophage (virus yang khusus menjangkiti bakteria) yang direka bentuk dengan mekanisme penyuntingan gen CRISPR-Cas9 untuk memotong DNA bakteria, seterusnya membunuh E. coli . Rawatan ini diberikan di bawah permohonan FDA Investigational New Drug (IND) kecemasan melalui tiga laluan serentak :
Rawatan ini digabungkan dengan antibiotik berterusan, asid askorbik (vitamin C), dan bethanechol sebagai terapi tambahan .
Respons terhadap rawatan adalah cepat, berterusan, dan diterima dengan baik :
| Jangka Masa | Penemuan Klinikal |
|---|---|
| Dalam masa 1 minggu | Luka kulit perut mula pulih dengan ketara; jisim mengecut kira-kira separuh |
| Minggu ke-4 | Beberapa luka terbuka telah sembuh sepenuhnya |
| Minggu ke-8 | Jisim intra-abdominal mengecut daripada 744.6 cm³ pada peringkat awal kepada 373.4 cm³ |
| Selepas ~1 tahun | Jisim terus mengecut kepada 82 cm³ – pengurangan sebanyak 89% daripada peringkat awal |
| Kesan sampingan | Tiada kesan sampingan berkaitan fag dilaporkan; tiada gangguan pada mikrobiom usus normal |
Pesakit terselamat dan pulih daripada jangkitan yang mengancam nyawa yang sebelum ini tidak boleh dirawat .
Bacteriophage jenis liar (tidak diubah suai) sahaja selalunya gagal kerana bakteria boleh mengembangkan ketahanan atau kecekapan pembunuhan fag adalah terhad. Muatan CRISPR-Cas9 dalam SNIPR001 menyediakan mekanisme pemusnahan DNA yang tepat, meningkatkan kadar pembunuhan bakteria secara mendadak dan mengurangkan peluang timbulnya ketahanan . Fag ini menghantar sistem CRISPR terus ke dalam sel bakteria, di mana ia menyasarkan dan memotong urutan penting yang terpelihara dalam genom E. coli .
Amaran penting: Ini adalah kes akses diperluas seorang pesakit, bukan ujian klinikal terkawal . Ujian Fasa 1/2 yang lebih besar untuk SNIPR001 sedang dijalankan, dan terapi ini belum menerima kelulusan kawal selia untuk penggunaan klinikal rutin . Peranan tambahan antibiotik serentak dan terapi bersama lain bermakna sumbangan sebenar fag sahaja tidak dapat dipisahkan sepenuhnya.