AI가 찾아낸 첫 번째 신경과학 신약 표적…리커전-제넨텍, 파트너십 역사를 쓰다

AI, 어떻게 1조 개 세포 건초더미에서 바늘을 찾았나

이번 표적은 운 좋은 추측이나 단일 실험 하나로 발견된 것이 아닙니다. 전례 없는 생물학적 규모에서 체계적으로 작동한 AI 기반 파이프라인의 결과물입니다. 주요 단계는 다음과 같습니다.

1. 뉴런 맵(Neuron Map) — 1조 개 세포 파운데이션 모델
연구진은 1조 개 이상의 인간 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 신경세포를 배양하고, 17,000개 이상의 단백질 코딩 유전자 각각을 개별적으로 전장 유전체 CRISPR 녹아웃(knockout) 처리했습니다. 이후 3,000만 개 이상의 세포 이미지를 캡처하고, 결과 표현형 지도를 해석할 수 있는 맞춤형 파운데이션 모델(foundation model)을 훈련시켰습니다 . 이 데이터셋은 2025년 10월에 발표된 마이크로글리아(Microglia, 뇌 면역세포) 맵과는 별개입니다 . 두 맵 모두 동일한 협업 하에 구축되었지만, 이번에 진전된 표적은 규모가 더 큰 뉴런 맵에서 나왔습니다 .

2. 전장 유전체 AI 탐색
기존처럼 한 번에 한 가설씩 검증하는 대신, 파운데이션 모델이 교란된 모든 유전자를 신경 질환의 알려진 원인 유전자와 체계적으로 비교하여, 질병 관련 경로와의 생물학적 연관성을 기준으로 후보를 평가했습니다 .

3. 3단계 검증 관문
다음 세 가지 실험 장벽을 모두 통과한 후보만 다음 단계로 진출했습니다: ▸경로 검증(교란이 예측대로 작동하는가?) ▸기능 검증(표적 조작이 인간 신경세포에서 의미 있는 변화를 만드는가?) ▸질병 검증(표적 변경이 질병 표현형을 바꾸는가?)

중요한 구분: 조기 탐색 프로그램에 진입한 표적은 뉴런 맵(Neuron Map) 데이터셋에서 나온 것입니다. 마이크로글리아 맵(Microglia Map) 은 2025년 10월에 발표된 별도의 마일스톤으로, 뇌 면역세포에 초점을 맞추고 있습니다. 두 맵 모두 로슈 및 제넨텍과의 동일한 협업 아래 구축되었습니다 .

AI 기반 신약 개발의 의미

이 마일스톤은 여러 측면에서 중요한 의미를 갖습니다.

• 신경과학 최초의 개념 증명(Proof-of-Concept) — CNS 신약 개발은 역사적으로 의학 분야에서 가장 높은 실패율을 기록해 왔으며 FDA 승인율은 다른 치료 영역의 절반에도 미치지 못합니다 . 이번 표적은 AI 기반 플랫폼이 신경과학 영역에서 최초로 새롭고 검증된 표적을 제공한 사례입니다 .

• 규모의 차별화 — 이번 협업은 전례 없는 규모(조 단위 세포, 전장 유전체 녹아웃)로 질병 관련 데이터를 생성하고 이를 파운데이션 모델과 결합하면 순차적 방법으로는 수년이 걸릴 새로운 생물학을 체계적으로 발굴할 수 있음을 입증했습니다 .

• 새로운 표적의 리스크 경감 — 기존 인간 유전적 증거에서 출발해 전체 유전체를 탐색함으로써 이 플랫폼은 검증되지 않은 메커니즘을 추구할 때 따르는 불확실성을 줄여줍니다. 즉, '가설 생성 엔진' 역할을 하는 것이지, 단순한 추측에 의존하지 않습니다 .

리커전의 CEO 나자트 칸(Najat Khan)은 이번이 협업을 통해 나올 수 있는 최대 40개의 잠재적 프로그램 중 첫 번째라고 밝혔습니다 . 현재까지 이 파트너십은 총 2억 1,600만 달러의 선급금 및 마일스톤 지급액을 창출했습니다 .

550억 달러 AI-제약 딜 붐

리커전과 제넨텍의 이번 마일스톤은 단독 사건이 아닙니다. AI 기반 신약 개발 분야로의 막대한 자본 및 협업 확대 움직임 속에서 일어났습니다.

딜 메이킹 현황

• 2025년 1월부터 2026년 7월 사이, 주요 제약사들은 M&A, 파트너십, 라이선싱을 통해 AI 바이오텍 및 전산 신약 개발 플랫폼에 220억 달러 이상의 자본을 투입했습니다 .
• AI 기반 신약 개발 벤처 파이낸싱은 2025년 약 110억 달러(348건의 딜)로, 2024년의 약 89억 달러에서 증가했습니다 .
• 2024~2025년 동안 AI/ML 기반 신약 개발 파트너십 및 M&A 총 가치는 550억 달러를 넘어섰습니다 .
• 2026년 1분기에만 36건의 주요 AI 파트너십이 체결되었는데, 이는 2025년 1분기 18건의 두 배입니다 .

주요 최근 딜

단일 자산 베팅에서 플랫폼 인프라로의 전환

2025~2026년 패턴은 제약사들이 개별 분자를 라이선싱하는 대신 AI 플랫폼과 광범위한 발견 역량에 투자하는 것입니다. 리커전-엑스센티아 합병과 플랫폼 딜의 폭발적 증가는 AI 기반 발견이 핵심 R&D 인프라가 되고 있음을 보여줍니다, 업계 분석가들은 말합니다 .

FDA, 신약 개발 내 AI 규제 공식화

규제 당국도 과학의 발전 속도를 따라가고 있습니다. 두 가지 주요 변화가 규제 환경을 형성하고 있습니다.

• 2025년 1월 — FDA는 '의약품 및 생물학적 제품에 대한 규제 의사 결정을 지원하기 위한 인공지능 사용에 대한 고려 사항' 초안 가이던스를 발표, 신약 개발에 사용되는 AI 모델에 대한 위험 기반 신뢰성 평가 프레임워크를 수립했습니다 .
• 2026년 1월 — FDA는 유럽 의약품청(EMA)과 공동으로 '신약 개발에서의 적절한 AI 관행에 관한 지도 원칙' 을 발표, 의약품 수명 주기 전반에 걸친 AI 생성 증거에 대한 기대치를 공식화했습니다 .

FDA는 임시방편적 감독에서 벗어나 구조화된 방법론으로 전환하고 있으며, 후원자가 규제 제출 시 AI 도구가 의도된 목적에 적합하다는 '모델 신뢰성'을 입증해야 한다고 강조합니다 . 주목할 점은 2025년 1월 가이드라인이 신약 발견(discovery) 단계에서 사용되는 AI를 명시적으로 제외하지만, 규제 의사 결정을 지원하는 AI는 포함한다는 점입니다 .

결론

리커전-제넨텍의 이번 마일스톤은 AI 기반 생물학 플랫폼이 신경과학 분야에서 새롭고 실험적으로 검증된 표적을 발견할 수 있다는 최초의 구체적 검증 사례입니다. 전통적 신약 개발이 수십 년간 어려움을 겪어 온 분야입니다. 2024~2025년 550억 달러가 넘는 AI-제약 딜 급증과 FDA의 AI 규제 공식화를 고려할 때, 업계는 'AI가 표적을 찾을 수 있는가'에서 'AI가 발견한 신약이 얼마나 빨리 환자에게 도달할 수 있는가'라는 질문으로 확실히 전환하고 있습니다.