압타디르, 난치성 유전질환 겨냥한 RNA 치료제 개발에 4,500만 달러 확보

이탈리아 밀라노에 본사를 둔 바이오기업 압타디르 테라퓨틱스가 RNA 기반 신약 개발을 위해 4,000만 유로(약 4,500만 달러)를 유치했다. 회사가 개발 중인 ‘DNMT1 상호작용 RNA(DiR)’는 특정 유전자의 DNA 메틸화를 막아, 비정상적으로 억제된 유전자 활동을 되살리는 것을 목표로 한다. 다만 후보물질은 아직 전임상 단계로, 사람에게서 안전성과 효과가 확인된 치료제는 아니다. 125

특정 유전자만 겨냥한다는 DiR의 구상

DNA 메틸화는 유전자의 활동을 억제하는 데 관여할 수 있다. 압타디르의 설명에 따르면 DiR은 DNA 메틸화에 관여하는 효소 DNMT1에 결합해 그 기능을 억제하도록 설계됐다. 회사가 내세우는 특징은 유전체 전반의 메틸화를 막는 대신, 특정 유전자 위치에서 작용하도록 하는 것이다. 13

회사가 연구 분야로 제시한 취약 X 증후군에서는 억제된 FMR1 유전자를 다시 활성화하는 것이 목표다. 선도 후보물질로 소개된 Ce-49도 이 유전자를 겨냥한다. 413 이는 개발 중인 치료 전략이지, 환자에게서 효과가 입증됐다는 뜻은 아니다.

압타디르는 다른 유전질환과 암에도 이 접근법을 적용할 가능성을 연구하고 있다. 핵심 가설은 비정상적인 메틸화로 활동이 억제된 유전자를 다시 작동시킬 수 있다는 것이다. 실제로 회사의 연구 분야에는 암과 희귀질환이 포함돼 있다. 113 어떤 질환이 임상 개발 단계까지 진전될지, 또 치료가 안전하고 효과적일지는 아직 알 수 없다.

4,000만 유로 투자와 참여 기관

이번 투자는 압타디르가 난치성 유전질환을 겨냥한 RNA 억제제 기반 치료제를 개발하는 데 쓰일 예정이다. 회사는 이 플랫폼을 치료가 어려운 암에 적용할 가능성도 제시해 왔다. 125

라운드는 4BIO Capital이 주도했다. 기존 투자자 EXTEND가 후속 투자자로 참여했고, CDP Venture Capital, Indaco Venture Partners, XGEN Venture, CE-Ventures, Angelini Ventures, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech, Club degli Investitori도 투자에 참여했다. 325

이번 자금 조달은 이탈리아 바이오기업의 역대 최대 시드 라운드이자 유럽에서도 손꼽히는 초기 투자 규모라는 보도가 나왔다. 다만 이는 보도된 순위이며, 제공된 자료만으로 독립적으로 검증된 비교 수치라고 단정할 수는 없다. 2

아직은 가능성을 시험하는 단계

보도에 따르면 압타디르의 개발 프로그램은 전임상 단계다. 1 따라서 DiR은 현재 이용할 수 있는 치료법이 아니라 연구 중인 접근법이다. 유전자 침묵이 관련된 질환을 겨냥한다는 구상은 주목할 만하지만, 실제 환자에게서 원하는 효과를 낼 수 있는지는 추가 개발과 임상시험을 거쳐야 한다.

창업자 겸 최고경영자(CEO) 조반니 아마빌레는 압타디르가 통상 단백질을 만들어야 할 유전자가 침묵하면서 발생하는 질환을 연구한다고 설명했다. 2 이는 회사가 해결하려는 문제를 보여주는 설명이지만, 치료 가능성이 입증됐다는 의미는 아니다.