렌토서팁, 특발성 폐섬유증 3상 진입

렌토서팁(Rentosertib·ISM001-055·INS018_055)이 특발성 폐섬유증(IPF) 치료 후보물질로 핵심 3상 시험에 진입했다. 인실리코 메디슨은 생성형 AI를 이용해 생물학적 표적을 찾고 저분자 후보물질 설계를 지원한 약물 가운데 처음으로 이 단계에 도달한 사례라고 설명한다. 다만 이는 개발 단계의 중요한 이정표일 뿐, 약효 입증이나 허가를 뜻하지는 않는다. 32732

GENESIS-IPF-3, 첫 환자 등록·투약 시작

인실리코 메디슨은 2026년 9월 중국 베이징협화의원(Peking Union Medical College Hospital)에서 GENESIS-IPF-3의 첫 환자 등록과 투약을 완료했다고 밝혔다. 같은 날 상하이폐과병원도 첫 환자를 등록했다. 해당 시험 등록번호는 NCT07687459와 CTR20262475다. 34

GENESIS-IPF-3는 중국에서 진행되는 전향적·다기관·무작위배정·이중눈가림·위약대조·평행군 3상 시험이다. IPF 성인 환자 320명을 47개 기관에서 모집해 52주간 추적할 계획이다. 1차 유효성 평가변수는 강제폐활량(FVC)의 연간 감소율이다. FVC는 숨을 최대한 들이마신 뒤 강하게 내쉴 수 있는 공기량을 측정하는 폐기능 지표로, IPF 연구에서 널리 쓰인다. 46

이번 시험의 의미는 앞선 초기 신호를 더 큰 환자군에서, 1년 동안, 위약과 눈가림 방식으로 비교 검증한다는 데 있다. 결국 렌토서팁이 폐기능 저하 속도를 설득력 있게 줄일 수 있는지, 그리고 그 기간 안전성이 수용 가능한지가 핵심이다.

표적 TNIK와 AI의 역할

렌토서팁은 TNIK(TRAF2- and NCK-interacting kinase)를 억제하는 경구용 저분자 물질이다. 2024년 Nature Biotechnology 논문은 인실리코의 생성형 AI 워크플로가 TNIK 억제를 항섬유화 전략으로 제안하고 INS018_055 개발을 지원한 과정을 다뤘다. 이 논문에서는 여러 생쥐·랫드 섬유화 모델에서의 선택적 항섬유화 활성과 1상 안전성·내약성 자료도 보고됐다. 27

여기서 구분할 점이 있다. AI는 후보 표적의 우선순위를 정하고 화학구조를 생성·최적화하는 데 도움을 줄 수 있지만, 약물이 되는지는 실험실 검증, 독성 평가, 제조, 그리고 사람 대상 임상시험이 결정한다. 렌토서팁의 임상적 가치는 AI 설계 방식 자체가 아니라 3상 결과로 판단된다.

3상 진입의 근거가 된 2a상 결과

무작위배정 2a상 시험의 치료 기간은 12주였다. 렌토서팁 60mg 1일 1회 투여군의 기저치 대비 평균 FVC 변화는 +98.4mL였고, 위약군은 −20.3mL였다. 60mg 1일 1회 투여군은 18명, 위약군은 17명이었다. 2649

후속 핵심 개발을 추진하기에 충분히 고무적인 결과였지만, 해석에는 신중함이 필요하다.

• 관찰 기간이 1년이 아닌 12주로 짧았다.
• 각 투여군의 환자 수가 적었다.
• 이 기간의 평균 FVC 차이만으로 지속적 효과, 생존 개선, 또는 기존 IPF 치료제 대비 우월성을 결론낼 수는 없다.

2a상 논문은 해당 연구를 안전성과 유효성을 평가한 무작위배정 위약대조 시험으로 설명했다. 3상은 폐기능 결과가 더 큰 집단에서도 재현되는지를 한층 엄격하게 시험하게 된다. 2649

시험을 이끄는 연구진

GENESIS-IPF-3의 책임연구자는 중국의학과학원 베이징협화의원 소속 쉬쭤쥔(Zuojun Xu) 교수다. 인실리코 메디슨은 중국공정원 원사인 중난산(Nanshan Zhong)과 상하이폐과병원 원장 천창(Chang Chen)을 공동 책임연구자로 발표했다. 11

쉬 교수는 TNIK가 AI를 통해 제시된, 이전에는 섬유화와 연관되지 않았던 표적이라는 점을 언급하며, 대규모 3상 시험이 예비 2a상 결과를 검증하는 단계라고 밝혔다. 50

희귀의약품·혁신치료제 지정과 흡입제 개발

렌토서팁은 2023년 2월 미국 식품의약국(FDA)에서 IPF 대상 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았고, 2025년 5월에는 중국의 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation) 목록에 포함됐다. 이런 지정은 개발 및 규제기관과의 협의를 지원할 수 있지만, 효능을 증명하거나 허가를 보장하지는 않는다. 47

인실리코 메디슨은 흡입용 렌토서팁 용액도 별도로 개발하고 있다. 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 산하 의약품심사센터(CDE)는 2026년 이 제형의 임상시험계획(IND)을 승인했다. 이는 경구제 3상과는 별개인 임상 개발 프로그램이다. 41

앞으로 볼 지표

렌토서팁은 생성형 AI를 활용해 구축된 신약 개발 프로그램이 후기 임상에서 성공할 수 있는지를 가늠할 주목도 높은 사례다. 그러나 당장의 질문은 전통적인 임상개발 기준에 가깝다. 52주 동안 FVC 연간 감소율을 의미 있게 낮출 수 있는가, 그리고 수용 가능한 안전성 프로파일을 유지하는가다.

허가 시점을 지금 단정하기는 이르다. 성공적인 허가 신청을 위해서는 계획대로 환자 모집과 추적관찰이 이뤄지고, 긍정적인 핵심 임상 결과와 충분한 안전성 자료가 확보되며, 규제기관의 판단과 제조 준비까지 뒷받침돼야 한다. 현재 렌토서팁은 허가된 치료제가 아니라 3상 단계의 임상시험용 약물이다. 34