CTX310 1년 추적 결과… LDL·중성지방 감소가 이어졌다

CTX310은 정맥으로 한 번 주입하는 실험적 CRISPR-Cas9 유전자 편집 치료제입니다. 간세포의 ANGPTL3 유전자를 기능을 잃도록 편집해 혈중 지질 조절에 관여하는 단백질의 생성을 줄이는 방식으로 개발되고 있습니다. 15명이 참여한 1상 시험의 12개월 추적 결과, 최고 용량군에서 LDL 콜레스테롤과 중성지방, 혈중 ANGPTL3 수치가 치료 전보다 낮게 유지됐습니다. 고무적인 초기 결과지만, 장기 안전성이나 심혈관질환 위험 감소를 입증한 것은 아닙니다. 246

12개월 뒤 수치는 얼마나 달라졌나

최고 용량을 투여받은 참가자군에서 12개월 시점 평균 LDL 콜레스테롤은 기저치보다 52.5% 낮았고, 중성지방은 47.8% 낮았습니다. 혈중 ANGPTL3의 평균 감소폭은 약 **79%**로 보고됐습니다. 이 수치는 최고 용량군에 해당하며, 참가자 15명 전체의 평균 변화는 아닙니다. 67

한 차례 주입 뒤 지질 수치 변화가 1년까지 관찰됐다는 뜻입니다. 다만 효과가 1년을 넘어 얼마나 지속될지는 이번 추적만으로 알 수 없습니다. 69

CTX310은 어떻게 작용하나

CTX310은 CRISPR-Cas9을 이용해 간의 ANGPTL3 유전자에 기능을 낮추는 편집을 가하도록 설계됐습니다. ANGPTL3의 활동을 줄여 LDL 콜레스테롤과 중성지방을 함께 낮추는 것이 목표입니다. 반복 복용하는 약과 달리 한 번의 주입으로 지속적인 유전적 변화를 일으키려는 접근이지만, 그 변화가 사람에게 얼마나 오래 이로운 효과를 주거나 위험을 초래할지는 아직 밝혀지지 않았습니다. 24

한 번의 치료가 가질 수 있는 장점과 아직 모르는 점

기존 치료를 받아도 혈중 지질 수치가 충분히 조절되지 않는 사람에게 LDL 콜레스테롤과 중성지방을 함께 낮추는 단회 치료가 향후 새로운 선택지가 될 가능성은 있습니다. 그러나 이번 1상 시험은 CTX310이 기존 약을 대체할 수 있음을 보여주지 않았고, 심근경색이나 뇌졸중 등 심혈관 사건을 예방하는지도 평가하지 않았습니다. 24

안전성 결과와 연구의 한계

연구진은 보고된 추적 기간 동안 CTX310과 관련된 용량제한독성이나 중대한 이상반응이 없었다고 밝혔습니다. 주입 관련 반응과 일시적인 간 효소 수치 상승은 보고됐습니다. 가장 낮은 용량을 투여받은 참가자 한 명이 몇 달 뒤 사망했지만, 연구진은 치료와 무관한 사건으로 판단했습니다. 이런 초기 관찰은 안심할 만한 신호일 수 있지만, 15명 규모의 시험으로 드물거나 뒤늦게 나타나는 위험을 배제할 수는 없습니다. 14

시험의 주된 목적은 안전성을 살펴보는 것이었지, 임상적 이득을 확증하는 것이 아니었습니다. 표본이 작고 개발 초기 단계인 만큼 다양한 환자에게 얼마나 효과적인지, 유전자 편집의 효과와 안전성이 수년간 어떻게 이어질지도 결론 내리기 어렵습니다. 24

다음 단계는

CTX310은 현재 1b상 개발 단계에서 평가되고 있으며, 중증 고중성지방혈증과 기존 치료로 조절되지 않는 고콜레스테롤혈증을 우선 대상으로 하고 있습니다. 지질 수치 변화와 드물거나 늦게 나타나는 안전성 문제를 더 잘 평가하고, 생체지표 변화가 실제 건강 결과 개선으로 이어지는지 확인하려면 더 큰 규모의 연구와 장기 추적이 필요합니다.