스탠퍼드 ‘가상 바이오텍’, AI 에이전트 3만 7,000개로 임상시험 5만 5,984건 분석

스탠퍼드 연구진의 **Virtual Biotech(가상 바이오텍)**은 스스로 약을 만들고 환자에게 투여하는 ‘무인 제약사’가 아니다. 제임스 조우(James Zou)와 해리슨 장(Harrison Zhang) 등이 구축한 대규모 계산 연구 시스템으로, 가상의 최고과학책임자(CSO) AI가 전문 에이전트들에게 업무를 나눠 맡기고 결과를 통합한다. 12

가장 눈에 띄는 시연은 임상시험 5만 5,984건의 결과를 정리하고 분석한 작업이다. 이 시스템은 신약 표적을 고르는 데 참고할 수 있는 패턴과 폐암 치료 후보에 관한 가설을 내놓았다. 다만 이는 새 치료법의 안전성이나 유효성을 증명한 결과가 아니다. 그 판단에는 실험실 연구, 사람을 대상으로 한 임상시험, 규제기관의 심사가 필요하다. 12

3만 7,000개 이상의 에이전트는 어떻게 움직였나

Virtual Biotech의 핵심은 하나의 범용 AI가 방대한 문헌을 요약하는 방식이 아니라, 역할을 나눈 다수의 AI 에이전트가 협업하는 구조다. CSO 에이전트가 표적 생물학, 분자 설계, 임상시험 분석 등 각 전문 분야의 에이전트에 과업을 배정하고, 수집한 근거를 종합한다. 12

대규모 임상시험 분석에는 3만 7,000개가 넘는 ‘임상시험 분석가’ 에이전트가 병렬로 투입됐다. 이들은 공개된 임상시험의 안전성·유효성 결과를 구조화하고, 약물 표적을 유전체·분자·단일세포 주석 정보와 연결했다. 스탠퍼드는 약 5만 건의 임상시험을 1주일이 채 안 되는 기간에 목록화했다고 밝혔다. 2

이 속도는 각 에이전트가 개별 시험 기록을 나눠 검색·주석화·점검하는 병렬 처리에서 나왔다. 따라서 이 성과는 대규모 근거 정리와 분석의 성과이지, AI가 독립적으로 실험을 수행했거나 임상적으로 검증된 신약을 찾아냈다는 뜻은 아니다. 12

과거 개발 성과와 연관된 두 가지 표적 특징

분석은 약물 표적의 다음 두 특성에 주목했다.

• 세포 유형 특이성: 유전자나 단백질이 여러 세포에 넓게 작용하기보다 질환과 가장 관련 깊은 특정 세포 유형에 집중돼 있는 정도다.
• 이봉성(bimodality): 유전자 활성이 연속적인 강약 변화보다 ‘켜짐 또는 꺼짐’에 가까운 이산적 양상을 보이는지다.

연구진은 세포 유형 특이성이 높고 이봉성 양상을 보이는 표적이 과거 임상 데이터에서 더 나은 개발 결과와 연관됐다고 보고했다. 특히 세포 유형 특이적 유전자를 겨냥한 약물은 1상에서 2상으로 진행할 가능성이 40% 더 높았고, 시장 출시까지 도달할 가능성은 48% 더 높았으며, 이상반응은 32% 더 적게 나타나는 연관성을 보였다. 2

이 수치는 정리된 과거 데이터에서의 연관성이지, 모든 표적이나 치료제에서 재현될 보장 효과는 아니다. 질환 관련 세포에 주로 존재하는 표적이라면 다른 조직에 미치는 의도치 않은 영향을 줄이면서 선택적으로 조절하기 쉬울 수 있다는 해석은 가능하다. 그러나 이 생물학적 설명도 실험으로 검증해야 한다. 12

폐암 B7-H3(CD276) 표적 ADC 가설

Virtual Biotech은 폐암에서 B7-H3, 즉 CD276도 분석했다. 2025년 1월 이전에 공개된 정보를 바탕으로, 종양 인접 섬유아세포에서 B7-H3가 발현되고 이 세포들이 주변의 면역억제 환경 형성에 관여할 수 있다는 근거를 도출했다. 2

시스템이 제안한 전략은 **항체-약물 접합체(ADC)**다. B7-H3를 인식하는 항체에 세포독성 물질을 결합해, 표적을 지닌 세포 쪽으로 항암 물질을 우선 전달하려는 접근이다. 이는 전임상 단계의 설계와 작동 기전 가설일 뿐, 제조된 의약품이나 효과가 확인된 치료법은 아니다. 12

B7-H3는 제약업계에서도 활발히 연구하는 표적이다. GSK는 소세포폐암을 대상으로 하는 연구용 B7-H3 표적 ADC인 리스부타투그 레제테칸(risvutatug rezetecan·GSK5764227)을 소개했으며, 재발성 또는 불응성 광범위 병기 소세포폐암에서 이 후보물질이 미국 식품의약국(FDA)의 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 받았다고 밝혔다.

다만 제공된 자료만으로 GSK 프로그램을 Virtual Biotech 제안의 후속 임상 검증으로 제시할 수는 없다. GSK의 인용된 발표는 스탠퍼드 분석이 활용한 공개 정보의 기준 시점인 2025년 1월보다 앞선 2024년 8월에 나왔다. 따라서 두 사례가 모두 B7-H3에 주목했다는 사실은 표적에 대한 전략적 수렴을 보여줄 뿐, AI 시스템이 GSK의 프로그램을 최초로 제시했거나 재현·임상 검증했다는 증거는 아니다. 2

아직 입증되지 않은 것들

가장 중요한 한계는 계산 기반 추론과 의학적 증명 사이의 거리다. AI 에이전트는 다음을 수행하지 않았다.

• 세포, 동물 또는 사람 대상 실험
• ADC의 선택성, 용량, 약물동태, 독성, 내성 양상 확립
• 치료제 제조
• 임상시험을 통한 환자 이득 입증 12

다른 과학자들은 이 플랫폼이 아직 실험 검증이라는 실제 신약개발의 시험대를 통과하지 않았다고 지적했다. 과거 데이터의 상관관계는 연구 우선순위를 정하는 데 유용할 수 있지만, 데이터 품질 문제나 교란변수, 향후 연구에서 재현되지 않을 패턴의 영향을 받을 수도 있다. 1

다음 단계는 독립 재현과 실험

Virtual Biotech의 실질적 가치는 거대한 과학적 탐색 공간을 좁히고, 근거 검토를 더 체계화하는 데 있을 수 있다. 연구자는 여전히 질문을 정의하고, 원자료를 검토하며, 생물학적 타당성을 판단하고, 실제로 시험할 가설을 선택해야 한다. 12

B7-H3 제안의 경우 독립 재현 뒤 표적 생물학, ADC 결합과 선택성, 효능, 독성, 약물동태, 내성에 관한 실험실 연구가 뒤따라야 한다. 치료가 환자의 결과를 개선하는지는 적절히 설계된 임상시험에서만 판단할 수 있다. 12

정리하면, 다중 에이전트 AI는 생의학 근거를 빠르게 정리하고 검증 가능한 가설을 만드는 데 잠재력을 보였다. 그러나 신중한 실험 과학과 사람의 판단을 대체한 것은 아니다.