신경모세포종 mRNA 백신, 전임상 연구서 종양 70% 감소…‘레고 블록’ 기술 눈길

소아에게 발생하는 가장 치명적인 암 중 하나인 신경모세포종(neuroblastoma)을 표적으로 하는 mRNA 백신이 처음으로 전임상 단계에서 효과를 입증했습니다. 아일랜드 RCSI 의과대학 연구팀이 국제 학술지 Molecular Therapy Oncology에 발표한 결과에 따르면, 이 백신은 동물 모델에서 종양 부피를 70% 감소시키고 종양 발생을 10~11일 지연시켰습니다 .

주요 연구 결과: 첫 전임상 개념 증명

올가 피스카레바(Olga Piskareva) 박사가 이끄는 RCSI 연구팀은 MYCN 유전자가 증폭된 신경모세포종 마우스 모델을 대상으로 한 실험에서 다음과 같은 결과를 얻었습니다 :

• 종양 부피 70% 감소: 대조군과 비교해 백신 접종 그룹에서 종양 크기가 현저히 줄었습니다 .
• 종양 발병 10~11일 지연: 백신을 맞은 생쥐에서 종양이 나타나는 시점이 평균 10~11일 늦춰졌습니다 .
• 항원 특이적 면역 반응 유도: 백신 접종 후 비장세포에서 IFN-γ와 IL-2의 분비가 크게 증가했고, CD4+ 및 CD8+ T 세포에서 TNF-α가 유도되어 표적 세포 면역 반응이 확인되었습니다 .

백신의 작동 원리: RALA 나노입자와 GPC2 표적

이 백신은 신경모세포종 세포 표면에 과발현되는 종양 관련 항원인 **글리피칸 2(GPC2)**를 암호화하는 mRNA를 양이온성 RALA 펩타이드 나노입자에 담아 전달합니다 . RALA 나노입자는 이전에 전립선암 모델에서 DNA 백신 전달체로 사용된 바 있으며, 종양 특이적 면역 반응을 성공적으로 유도한 사례가 있습니다 .

GPC2는 여러 성인 및 소아암 종류에서 공통적으로 과발현되므로, 이 플랫폼은 GPC2를 발현하는 다른 암종으로 신속하게 적용 범위를 넓힐 수 있도록 설계되었습니다 .

‘레고 블록’ 같은 모듈형 플랫폼

피스카레바 박사는 이 기술을 **"레고 블록(LEGO bricks)과 같다"**고 설명했습니다. 즉, 환자 개인이나 다른 종양 표적에 맞춰 백신 구성 요소를 정밀하게 교체할 수 있다는 의미입니다 . 이는 기존의 mRNA 암 백신(주로 흑색종, 췌장암, 비소세포폐암 등에서 개인화된 신생항원 방식으로 개발됨)과 차별화되는 점입니다 . 환자 개인의 돌연변이가 아닌 공통 항원인 GPC2를 표적으로 하기 때문에, 특정 환자군을 위한 즉시 사용 가능한(off-the-shelf) 치료제로 개발될 가능성이 큽니다.

왜 중요한가: 신경모세포종 치료의 절박함

신경모세포종은 **소아암 사망의 15%**를 차지하며, 고위험군 환자의 80%는 기존 표준 치료에 반응하지 않습니다 . 재발성 신경모세포종은 특히 치료에 저항성이 강합니다. 이번 연구 이전에는 신경모세포종을 대상으로 한 mRNA 백신에 대한 실험이나 임상 시험 데이터가 전혀 발표된 적이 없었습니다 . 뇌종양(glioblastoma) 등에서 mRNA 백신의 가능성이 제기되고 나노입자 시스템이 혈액뇌장벽(BBB) 통과 연구에 활발히 활용되고 있지만 , 신경모세포종을 구체적으로 표적화한 mRNA 백신의 효과를 입증한 첫 사례입니다.

초기 단계이지만 분명한 이정표

피스카레바 박사는 *"우리는 mRNA 백신 개발 여정의 시작점에 서 있지만, 첫 번째 이정표는 성공적으로 통과했다"*고 밝혔습니다 . 이번 결과는 동물 모델에 기반한 것으로, 인체 임상 시험을 시작하기까지는 추가 연구가 필요합니다. 향후 다른 mRNA 암 백신에서 진행 중인 독성 평가(랫트와 돼지 대상)와 유사한 과정이 필요하며 , 임상 사용을 위한 나노입자 전달 시스템 최적화 작업도 선행되어야 합니다.

연구 지원 및 협력

이 연구는 벨파스트 퀸즈대학교 약학대학과 공동으로 진행되었으며, 아일랜드 연구위원회, 고등교육청, 보건연구위원회, 코너 폴리 신경모세포종 암 연구 재단의 지원을 받았습니다 . 전체 오픈액세스 논문은 Molecular Therapy Oncology에서 확인할 수 있습니다 (DOI: 10.1016/j.omton.2026.201244) .