코드에서 찾은 치료제: 하버드 Wyss 연구소, 생성형 AI로 슈퍼버그 '임질균' 제압

이 모델들은 총 3,600만 개 이상의 후보 화합물을 설계했으며, 연구진은 항생제 활성도 예측, 낮은 독성, 그리고 무엇보다 '합성 가능성'을 기준으로 이들을 컴퓨터상에서 걸러냈습니다 . 최종적으로 가장 유망한 AI 설계 분자 24개를 실제로 합성하여 실험실 테스트를 진행한 결과, 7개의 화합물이 항균 활성을 보였습니다. 특히 'NG1(임질 표적)'과 'DN1(MRSA 표적)'으로 명명된 두 선도 후보물질은 다제내성 균주를 대상으로 한 실험실 및 동물 실험에서 강력한 살균 효과를 입증했습니다 . 이 분자들은 알려진 어떤 항생제와도 구조적으로 완전히 다르며, 세균의 세포막을 교란하는 완전히 새로운 메커니즘으로 작용하는 것으로 보입니다 .

여기서 한 걸음 더 나아간 결정적 차별점이 있습니다. 콜린스 박사는 Wyss 연구소의 창립 디렉터인 도널드 잉버(Donald Ingber) 박사와 직접 협력하여, 연구소가 독자 개발한 '인간 장기 칩(organ-on-chip)' 미세유체 세포 배양 장치를 통해 AI가 발견한 항생제의 효능을 생체 조직 환경에서 테스트하고 있다는 사실을 공개했습니다 . 이는 동물 실험을 보완하고 화합물이 실제 임상 시험에 들어가기 전에 인체 조직 유사 환경에서 약물의 거동을 훨씬 더 세밀하게 관찰할 수 있게 해주는 혁신적인 플랫폼입니다 .

AI 중심 항균제 발견, 그 광범위한 혁명

Wyss 연구소/MIT의 작업은 결코 고립된 성과가 아닙니다. 이는 과학계가 항균제 내성에 접근하는 방식의 근본적인 패러다임 전환을 의미합니다. 이제 AI는 단순히 기존 화합물 라이브러리의 스크리닝 속도를 높이는 도구를 넘어, 자연계에 존재하지 않는 '완전히 새로운(new-to-nature)' 분자를 설계하고, 멸종된 생물의 단백질체에서 항균 펩타이드를 발굴하며, 유전체 데이터로 실시간 내성 패턴을 예측하는 데 사용되고 있습니다 .

• 생성형 디자인: 콜린스 연구팀의 Cell 논문은 대규모 언어 모델(LLM)을 사용해 임상 슈퍼버그에 효과적인 새로운 항균 펩타이드를 생성하는 다른 연구 그룹들의 물결과 그 맥을 같이 합니다 .
• 분자적 탈멸종(Molecular De-extinction): 연구자들은 딥러닝 모델을 훈련시켜 멸종 생물의 단백질체에서 숨겨진 항생제 펩타이드를 찾아내는 데 성공했습니다. 이는 인류가 단 한 번도 본 적 없는 새로운 분자를 발굴하는 작업입니다 .
• 내성 예측: 별개의 머신러닝 연구들은 CatBoost 모델이 핵심 항생제에 대한 임균의 내성을 예측하는 데 있어, 교차 검증된 AUROC 점수를 최대 0.97까지 기록하며 이전 최고의 방법들을 4~7% 포인트 차이로 능가했음을 보여주었습니다 . 이는 머지않아 임상의들이 병원에서 일상적으로 수집되는 환자 데이터만으로도 실험실 수준의 정확도를 가진 내성 예측 정보를 실시간으로 받아볼 수 있음을 의미합니다.
• 패러다임의 전환: 한 NIH 종합 리뷰는 AI를 단순히 유용한 도구가 아닌 항균제 발견의 '촉매'로 규정하며, 진화하는 다제내성 병원균을 따라잡기에 전통적인 파이프라인이 너무 느리고 비싸다는 핵심 문제를 해결할 열쇠라고 진단했습니다 .

이러한 전환에 있어 Wyss 연구소의 기초적인 역할은 아무리 강조해도 지나치지 않습니다. 콜린스 박사가 이전에 MIT 연구진과 함께 수행한 딥러닝 작업은 2019년 **할리신(halicin)**이라는 완전히 새로운 계열의 항생제를 발견하는 성과로 이어졌습니다. 이는 수십 년 만에 확인된 최초의 신규 항생제 계열이자, AI 기반 플랫폼으로 발견된 최초의 항생제였습니다 . 이번 임질균을 겨냥한 최신 생성형 AI 작업은 바로 그 연구 프로그램의 직접적인 진화로서, 'AI를 검색 도구로' 사용하는 단계에서 'AI를 설계자로' 활용하는 단계로 나아간 것입니다 .

FDA 승인이 뒤따르다: 임질 치료를 위한 새로운 경구 약물 시대

Wyss 연구소의 생성형 AI 후보물질(NG1 등)이 아직 전임상 단계에 머물러 있는 동안, 2025년 12월 항생제 발굴 분야는 중대한 검증을 받았습니다. 2025년 12월 11일과 12일, 미국 식품의약국(FDA)은 단순 비뇨생식기 임질 치료를 위한 두 가지 새로운 경구용 약물을 승인했습니다. 이는 수십 년 만에 등장한 완전히 새로운 치료 옵션입니다 .

• **졸리플로다신(Zoliflodacin, 상표명: 뉴졸벤스)**은 이노비바 스페셜티 테라퓨틱스(Innoviva Specialty Therapeutics)가 GARDP(Global Antibiotic Research and Development Partnership) 및 미국 국립 알레르기·감염병 연구소(NIAID)와 제휴하여 개발한 '최초 계열(first-in-class)'의 단회 경구용 항생제입니다 . 930명의 환자를 대상으로 한 3상 임상시험에서 표준 치료법인 주사제 요법에 비해 비열등한 효과를 보였습니다 .
• **게포티다신(Gepotidacin, 상표명: 블루제파)**은 GSK가 개발한 '최초 계열'의 경구용 항균제입니다. 2025년 3월 여성의 요로감염 치료제로 최초 승인을 받은 데 이어, 2025년 12월 대체 치료 옵션이 제한적이거나 없는 환자를 위한 임질 치료제로 FDA의 추가 승인을 획득했습니다 .

두 약물 모두 구조적으로 완전히 새로운 경구용 항생제라는 점이 가장 큰 특징입니다. 기존 표준 치료법은 주사제인 '세프트리악손(ceftriaxone)' 기반 요법이었는데, 이는 물류적 장벽이 있었을 뿐 아니라 증가하는 내성에 점점 더 취약한 모습을 보여 왔기 때문에 이번 신약 승인은 더욱 중요한 의미를 갖습니다 .

하지만 이 승인에는 중요한 단서가 붙어 있습니다. 졸리플로다신과 게포티다신 모두 초기 2상 임상시험에서 인두 임질에는 제한적인 성공을 거두었기 때문에, 이 약물들의 사용은 신중하게 관리되어야 할 것입니다 . 또한 어느 약물도 AI로 발견된 것은 아닙니다. 이들은 오히려 AI가 전임상 후보물질 발굴 속도를 높이고 있는 가운데에서도, 전통적인 비-AI 기반 저분자 약물 개발 방식이 얼마나 중요한지를 보여주는 사례라 할 수 있습니다 .

이 모든 혁신이 가리키는 미래

Wyss 연구소의 성과와 그로 대표되는 광범위한 AI 기반 항생제 발굴 운동은 중대한 기로에 서 있습니다. 한편으로 생성형 AI 모델은 실험실과 동물 모델에서 다제내성 슈퍼버그를 사멸시키는, 구조적으로 완전히 새로운 화합물을 설계할 수 있는 능력을 입증했습니다 . 다른 한편으로, 2025년 12월 졸리플로다신과 게포티다신의 FDA 승인은 완전히 새로운 화학 물질이 규제 승인을 받고, 실패해가는 1차 항생제에 대한 대안이 절실한 환자들에게 도달할 수 있다는 가능성을 증명해 보였습니다 .

그리고 가장 흥미로운 다음 단계, 즉 AI가 설계한 후보물질과 인간 장기 칩 테스트의 결합은 이미 콜린스 연구실 안에서 시작되었습니다 . 만약 이 통합 접근법이 성공한다면, 항생제 발견의 미래는 근본적으로 바뀔 것입니다. 딥러닝 모델이 완전히 새로운 분자를 제안하고, 장기 칩이 인간 조직 환경에서 그 안전성과 효능을 검증하며, 가장 유망한 후보물질이 신속하게 임상 시험으로 진입하게 됩니다.

WHO와 CDC가 놀라운 내성 전개 속도 때문에 최우선 감시 병원균 목록에 올려둔 임균(N. gonorrhoeae)과 같은 병원균에게 이러한 접근법의 성패는 그 어느 때보다 절실한 문제입니다 . Wyss 연구소의 AI 설계 항생제는 아직 전임상 단계일 수 있지만, 이는 **'필사적으로 필요한 약물을 발명하는 방법을 이제 기계에게 가르칠 수 있게 되었다'**는 강력한 개념 증명을 제시하고 있습니다.